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1.
Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy.
Mol Metab;
81: 101899, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38346589
2.
Semirational bioengineering of AAV vectors with increased potency and specificity for systemic gene therapy of muscle disorders.
Sci Adv;
8(38): eabn4704, 2022 09 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36129972
3.
Gene therapy for hemophilia B using CB 2679d-GT: a novel factor IX variant with higher potency than factor IX Padua.
Blood;
137(21): 2902-2906, 2021 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33735915
4.
Distinct transduction of muscle tissue in mice after systemic delivery of AAVpo1 vectors.
Gene Ther;
27(3-4): 170-179, 2020 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31624368
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