Detalhe da pesquisa
1.
Bone-marrow-homing lipid nanoparticles for genome editing in diseased and malignant haematopoietic stem cells.
Nat Nanotechnol;
2024 May 23.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38783058
2.
Ancestral ß-globin gene haplotypes modify ß-thalassemia severity in a mouse model.
Blood Adv;
2024 Mar 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38536944
3.
Potent and uniform fetal hemoglobin induction via base editing.
Nat Genet;
55(7): 1210-1220, 2023 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37400614
4.
Loss of miR-144/451 alleviates ß-thalassemia by stimulating ULK1-mediated autophagy of free α-globin.
Blood;
142(10): 918-932, 2023 09 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37339583
5.
Ex vivo prime editing of patient haematopoietic stem cells rescues sickle-cell disease phenotypes after engraftment in mice.
Nat Biomed Eng;
7(5): 616-628, 2023 05.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37069266
6.
An RPS19-edited model for Diamond-Blackfan anemia reveals TP53-dependent impairment of hematopoietic stem cell activity.
JCI Insight;
8(1)2023 01 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36413407
7.
Activation of γ-globin expression by hypoxia-inducible factor 1α.
Nature;
610(7933): 783-790, 2022 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36224385
8.
Limitations of mouse models for sickle cell disease conferred by their human globin transgene configurations.
Dis Model Mech;
15(6)2022 06 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35793591
9.
Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice.
Nature;
595(7866): 295-302, 2021 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34079130
10.
FBXO11-mediated proteolysis of BAHD1 relieves PRC2-dependent transcriptional repression in erythropoiesis.
Blood;
137(2): 155-167, 2021 01 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33156908
11.
The autophagy-activating kinase ULK1 mediates clearance of free α-globin in ß-thalassemia.
Sci Transl Med;
11(506)2019 08 21.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31434755