Minicircle DNA-based gene therapy coupled with immune modulation permits long-term expression of &#945;-L-iduronidase in mice with mucopolysaccharidosis type I.

Osborn, Mark J; McElmurry, Ron T; Lees, Christopher J; DeFeo, Anthony P; Chen, Zhi-Ying; Kay, Mark A; Naldini, Luigi; Freeman, Gordon; Tolar, Jakub; Blazar, Bruce R

Minicircle DNA-based gene therapy coupled with immune modulation permits long-term expression of α-L-iduronidase in mice with mucopolysaccharidosis type I.

Osborn, Mark J; McElmurry, Ron T; Lees, Christopher J; DeFeo, Anthony P; Chen, Zhi-Ying; Kay, Mark A; Naldini, Luigi; Freeman, Gordon; Tolar, Jakub; Blazar, Bruce R.

Afiliación

Osborn MJ; Department of Pediatrics, Division of Bone Marrow Transplant, University of Minnesota Cancer Center, Minneapolis, Minnesota 55455, USA. osbor026@umn.edu

Mol Ther ; 19(3): 450-60, 2011 Mar.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21081900

Asunto(s)

ADN Circular/genética; Terapia Genética; Vectores Genéticos; Iduronidasa/genética; Iduronidasa/metabolismo; Inmunomodulación; Mucopolisacaridosis I/terapia; Animales; ADN Circular/administración & dosificación; Modelos Animales de Enfermedad; Relación Dosis-Respuesta a Droga; Femenino; Regulación de la Expresión Génica/efectos de los fármacos; Regulación de la Expresión Génica/genética; Orden Génico; Vectores Genéticos/genética; Glicosaminoglicanos/metabolismo; Humanos; Inmunidad Activa; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Ratones Noqueados; Ratones SCID; MicroARNs/genética; MicroARNs/metabolismo; Mucopolisacaridosis I/enzimología; Mucopolisacaridosis I/inmunología; Plásmidos/genética; Plásmidos/metabolismo

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Texto completo: 1 Base de datos: MEDLINE Asunto principal: ADN Circular / Terapia Genética / Mucopolisacaridosis I / Inmunomodulación / Vectores Genéticos / Iduronidasa Límite: Animals / Female / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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