Moss-Derived Human Recombinant GAA Provides an Optimized Enzyme Uptake in Differentiated Human Muscle Cells of Pompe Disease.

Hintze, Stefan; Limmer, Sarah; Dabrowska-Schlepp, Paulina; Berg, Birgit; Krieghoff, Nicola; Busch, Andreas; Schaaf, Andreas; Meinke, Peter; Schoser, Benedikt

Hintze, Stefan; Limmer, Sarah; Dabrowska-Schlepp, Paulina; Berg, Birgit; Krieghoff, Nicola; Busch, Andreas; Schaaf, Andreas; Meinke, Peter; Schoser, Benedikt.

Afiliación

Hintze S; Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, 80336 Munich, Germany.
Limmer S; Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, 80336 Munich, Germany.
Dabrowska-Schlepp P; Greenovation Biotech GmbH, 79108 Freiburg, Germany.
Berg B; Greenovation Biotech GmbH, 79108 Freiburg, Germany.
Krieghoff N; Greenovation Biotech GmbH, 79108 Freiburg, Germany.
Busch A; Greenovation Biotech GmbH, 79108 Freiburg, Germany.
Schaaf A; Greenovation Biotech GmbH, 79108 Freiburg, Germany.
Meinke P; Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, 80336 Munich, Germany.
Schoser B; Friedrich-Baur-Institute, Department of Neurology, Ludwig-Maximilians-University Munich, 80336 Munich, Germany.

Int J Mol Sci ; 21(7)2020 Apr 10.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32290314

Asunto(s)

Terapia de Reemplazo Enzimático; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/metabolismo; Células Musculares/efectos de los fármacos; Células Musculares/metabolismo; Proteínas Recombinantes/farmacología; Animales; Biomarcadores; Briófitas/genética; Células Cultivadas; Metabolismo Energético/efectos de los fármacos; Terapia de Reemplazo Enzimático/métodos; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/tratamiento farmacológico; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/etiología; Humanos; Ratones; Mioblastos/efectos de los fármacos; Mioblastos/metabolismo; Proteínas Recombinantes/uso terapéutico; alfa-Glucosidasas/farmacología; alfa-Glucosidasas/uso terapéutico

Palabras clave

Pompe disease; enzyme replacement therapy; glycogen storage disease type II; moss-GAA

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Texto completo: 1 Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Proteínas Recombinantes / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Células Musculares / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Etiology_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Alemania

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