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Preclinical Assessment of a Gene-Editing Approach in a Mouse Model of Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy.
Parés, Marta; Fornaguera, Cristina; Vila-Julià, Ferran; Oh, Sejin; Fan, Steven H Y; Tam, Ying K; Comes, Natalia; Vidal, Francisco; Martí, Ramon; Borrós, Salvador; Barquinero, Jordi.
Afiliación
  • Parés M; Gene and Cell Therapy, Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d'Hebron (VHIR), Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), Barcelona, Spain.
  • Fornaguera C; Grup d'Enginyeria de Materials (GEMAT), Institut Químic de Sarrià (IQS), Ramon Llull University (URL), Barcelona, Spain.
  • Vila-Julià F; Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d'Hebron (VHIR), Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), and Biomedical Network Research Centre on Rare Diseases (CIBERER), Instituto de Salud Carlos III, Barcelona, Spain.
  • Oh S; Grup d'Enginyeria de Materials (GEMAT), Institut Químic de Sarrià (IQS), Ramon Llull University (URL), Barcelona, Spain.
  • Fan SHY; Acuitas Therapeutics, Vancouver, British Columbia, Canada.
  • Tam YK; Acuitas Therapeutics, Vancouver, British Columbia, Canada.
  • Comes N; Blood and Tissue Bank, Barcelona, Spain.
  • Vidal F; Blood and Tissue Bank, Barcelona, Spain.
  • Martí R; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Cardiovasculares (CIBERCV), Madrid, Spain.
  • Borrós S; Research Group on Neuromuscular and Mitochondrial Diseases, Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d'Hebron (VHIR), Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), and Biomedical Network Research Centre on Rare Diseases (CIBERER), Instituto de Salud Carlos III, Barcelona, Spain.
  • Barquinero J; Grup d'Enginyeria de Materials (GEMAT), Institut Químic de Sarrià (IQS), Ramon Llull University (URL), Barcelona, Spain.
Hum Gene Ther ; 32(19-20): 1210-1223, 2021 10.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-34498979
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Texto completo: 1 Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Encefalomiopatías Mitocondriales / Edición Génica Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: España
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