RESUMO
Simpler, shorter, safer and more effective treatments for tuberculosis that are easily accessible to all people with tuberculosis are desperately needed. In 2016, the World Health Organization (WHO) developed target regimen profiles for the treatment of tuberculosis to make drug developers aware of both the important features of treatment regimens, and patient and programmatic needs at the country level. In view of recent ground-breaking advances in tuberculosis treatment, WHO has revised and updated these regimen profiles. We used a similar process as for the 2016 profiles, including a baseline treatment landscape analysis, an initial stakeholder survey, modelling studies estimating the impact and cost-effectiveness of novel tuberculosis treatment regimens, and an extensive stakeholder consultation. We developed target regimen profiles for the treatment of rifampicin-susceptible and rifampicin-resistant tuberculosis, as well as a pan-tuberculosis regimen that would be appropriate for patients with any type of tuberculosis. We describe the revised target regimen profile characteristics, with specific minimal and optimal targets to be met, rationale and justification, and aspects relevant to all target regimen profiles (drug susceptibility testing, adherence and forgiveness, treatment strategies, post-tuberculosis lung disease, and cost and access considerations). We discuss the trade-offs of proposed characteristics for decision-making at developmental or operational levels. We expect that, following these target regimen profile revisions, tuberculosis treatment developers will produce regimens that are quality-assured, affordable and widely available, and that meet the needs of affected populations.
Des traitements de la tuberculose plus simples, plus courts, plus sûrs et plus efficaces, facilement accessibles à toutes les personnes atteintes de tuberculose, font cruellement défaut. En 2016, l'Organisation mondiale de la santé (OMS) a élaboré des profils de schéma thérapeutique cible pour le traitement de la tuberculose, afin de sensibiliser les concepteurs de médicaments aux caractéristiques importantes des schémas thérapeutiques et aux besoins des patients et des programmes au niveau national. Compte tenu des avancées récentes dans le traitement de la tuberculose, l'OMS a révisé et mis à jour ces profils de schéma thérapeutique. Nous avons appliqué un processus similaire à celui des profils de 2016, y compris une analyse de base des différentes possibilités thérapeutiques, une enquête initiale auprès des parties prenantes, des études de modélisation estimant l'impact et le rapport coût-efficacité des nouveaux schémas thérapeutiques pour la tuberculose, ainsi qu'une vaste consultation des parties prenantes. Nous avons élaboré des profils de schéma thérapeutique cible pour le traitement de la tuberculose sensible à la rifampicine ou résistant à la rifampicine, ainsi qu'un schéma multiforme qui conviendrait aux patients atteints de n'importe quel type de tuberculose. Nous décrivons les caractéristiques du profil révisé de schéma thérapeutique cible, avec les objectifs minimaux et optimaux spécifiques à atteindre, le raisonnement et les aspects pertinents pour tous les profils de schéma thérapeutique cible (tests de sensibilité aux médicaments, observance thérapeutique et manque d'observance («forgiveness¼), stratégies de traitement, maladie pulmonaire post-tuberculeuse et considérations de coût et d'accès). Nous discutons des compromis des caractéristiques proposées pour la prise de décisions au niveau du développement ou au niveau opérationnel. Nous espérons qu'à la suite de ces révisions du profil de schéma thérapeutique cible, les concepteurs de traitements antituberculeux produiront des schémas dont la qualité est assurée, qui sont abordables et largement disponibles et qui répondent aux besoins des populations touchées.
Se necesitan con urgencia tratamientos más sencillos, breves, seguros y eficaces contra la tuberculosis que sean fácilmente accesibles para todas las personas con tuberculosis. En 2016, la Organización Mundial de la Salud (OMS) elaboró perfiles objetivo de esquemas terapéuticos para el tratamiento de la tuberculosis con el fin de que los fabricantes de medicamentos conocieran tanto las características importantes de estos esquemas como las necesidades programáticas y de los pacientes en cada país. Teniendo en cuenta los recientes avances pioneros en el tratamiento de la tuberculosis, la OMS ha revisado y actualizado estos perfiles de esquemas terapéuticos. Se ha seguido un proceso similar al de los perfiles de 2016, que incluye un análisis de referencia del panorama terapéutico, una encuesta inicial a las partes interesadas, estudios de modelización para estimar el impacto y la rentabilidad de los nuevos esquemas terapéuticos para el tratamiento de la tuberculosis, y una amplia consulta a las partes interesadas. Se desarrollaron perfiles objetivo de esquemas terapéuticos para el tratamiento de la tuberculosis sensibles a la rifampicina y resistente a la rifampicina, así como un esquema farmacológico capaz de tratar todas las formas de tuberculosis que sería apropiado para pacientes con cualquier tipo de tuberculosis. Se describieron las características revisadas de los perfiles objetivo de los esquemas terapéuticos, con los objetivos mínimos y óptimos específicos que deben alcanzarse, los fundamentos y la justificación, y los aspectos relevantes para todos los perfiles objetivo de los esquemas terapéuticos (pruebas de sensibilidad a los fármacos, adherencia y olvido, estrategias de tratamiento, enfermedad pulmonar postuberculosa, y consideraciones de coste y acceso). Se discutieron las ventajas y desventajas de las características propuestas para la toma de decisiones a nivel de desarrollo u operativo. Se espera que, tras estas revisiones de los perfiles objetivo de los esquemas terapéuticos, las personas encargadas del desarrollo de tratamientos para la tuberculosis elaboren esquemas terapéuticos de calidad garantizada, asequibles y ampliamente disponibles, y que respondan a las necesidades de las poblaciones afectadas.