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Nat Commun ; 10(1): 4056, 2019 09 06.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-31492834

RESUMO

The introduction of insertion-deletions (INDELs) by non-homologous end-joining (NHEJ) pathway underlies the mechanistic basis of CRISPR-Cas9-directed genome editing. Selective gene ablation using CRISPR-Cas9 is achieved by installation of a premature termination codon (PTC) from a frameshift-inducing INDEL that elicits nonsense-mediated decay (NMD) of the mutant mRNA. Here, by examining the mRNA and protein products of CRISPR targeted genes in a cell line panel with presumed gene knockouts, we detect the production of foreign mRNAs or proteins in ~50% of the cell lines. We demonstrate that these aberrant protein products stem from the introduction of INDELs that promote internal ribosomal entry, convert pseudo-mRNAs (alternatively spliced mRNAs with a PTC) into protein encoding molecules, or induce exon skipping by disruption of exon splicing enhancers (ESEs). Our results reveal challenges to manipulating gene expression outcomes using INDEL-based mutagenesis and strategies useful in mitigating their impact on intended genome-editing outcomes.


Assuntos
Edição de Genes/métodos , Mutagênese , RNA Mensageiro/genética , Sequência de Aminoácidos , Sequência de Bases , Sistemas CRISPR-Cas , Linhagem Celular , Linhagem Celular Tumoral , Códon sem Sentido/genética , Mutação da Fase de Leitura , Regulação Neoplásica da Expressão Gênica , Técnicas de Inativação de Genes , Células HeLa , Humanos , Mutação INDEL , Estabilidade de RNA , RNA Mensageiro/química
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