In vivo transduction by intravenous injection of a lentiviral vector expressing human ADA into neonatal ADA gene knockout mice: a novel form of enzyme replacement therapy for ADA deficiency.

Carbonaro, Denise A; Jin, Xiangyang; Petersen, Denise; Wang, Xingchao; Dorey, Fred; Kil, Ki Soo; Aldrich, Melissa; Blackburn, Michael R; Kellems, Rodney E; Kohn, Donald B

Carbonaro, Denise A; Jin, Xiangyang; Petersen, Denise; Wang, Xingchao; Dorey, Fred; Kil, Ki Soo; Aldrich, Melissa; Blackburn, Michael R; Kellems, Rodney E; Kohn, Donald B.

Afiliação

Carbonaro DA; Division of Research Immunology/B.M.T., Childrens Hospital Los Angeles, California 90027, USA.

Mol Ther ; 13(6): 1110-20, 2006 Jun.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16651028

Assuntos

Adenosina Desaminase/deficiência; Adenosina Desaminase/genética; Vetores Genéticos/administração & dosagem; HIV-1/genética; Imunodeficiência Combinada Severa/terapia; Adenosina Desaminase/metabolismo; Animais; Animais Recém-Nascidos; Modelos Animais de Doenças; Feminino; Terapia Genética/métodos; Vetores Genéticos/farmacocinética; Células Germinativas/fisiologia; Humanos; Injeções Intravenosas; Masculino; Camundongos; Camundongos Knockout; Imunodeficiência Combinada Severa/imunologia; Distribuição Tecidual; Transdução Genética

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Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Adenosina Desaminase / HIV-1 / Imunodeficiência Combinada Severa / Vetores Genéticos Idioma: En Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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