The effectiveness and cost-effectiveness of enzyme and substrate replacement therapies: a longitudinal cohort study of people with lysosomal storage disorders.

Wyatt, K; Henley, W; Anderson, L; Anderson, R; Nikolaou, V; Stein, K; Klinger, L; Hughes, D; Waldek, S; Lachmann, R; Mehta, A; Vellodi, A; Logan, S

Wyatt, K; Henley, W; Anderson, L; Anderson, R; Nikolaou, V; Stein, K; Klinger, L; Hughes, D; Waldek, S; Lachmann, R; Mehta, A; Vellodi, A; Logan, S.

Afiliação

Wyatt K; Peninsula Medical School, University of Exeter, Exeter, UK.

Health Technol Assess ; 16(39): 1-543, 2012.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23089251

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/economia; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/tratamento farmacológico; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/economia; Adolescente; Adulto; Idoso; Idoso de 80 Anos ou mais; Criança; Pré-Escolar; Análise Custo-Benefício; Progressão da Doença; Inglaterra; Serviços de Saúde/estatística & dados numéricos; Humanos; Lactente; Isoenzimas/economia; Isoenzimas/uso terapêutico; Estudos Longitudinais; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/fisiopatologia; Pessoa de Meia-Idade; Estudos Prospectivos; Qualidade de Vida; Anos de Vida Ajustados por Qualidade de Vida; Proteínas Recombinantes; Estudos Retrospectivos; Medicina Estatal/economia; Medicina Estatal/estatística & dados numéricos; Adulto Jovem; alfa-Galactosidase/economia; alfa-Galactosidase/uso terapêutico

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doenças por Armazenamento dos Lisossomos / Terapia de Reposição de Enzimas País/Região como assunto: Europa Idioma: En Ano de publicação: 2012 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

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