Brain endothelial specific gene therapy improves experimental Sandhoff disease.

Dogbevia, Godwin; Grasshoff, Hanna; Othman, Alaa; Penno, Anke; Schwaninger, Markus

Dogbevia, Godwin; Grasshoff, Hanna; Othman, Alaa; Penno, Anke; Schwaninger, Markus.

Afiliação

Dogbevia G; Institute for Experimental and Clinical Pharmacology and Toxicology, University of Lübeck, Lübeck, Germany.
Grasshoff H; Division of Cardiac Surgery, University of Ottawa Heart Institute, Ottawa, Canada.
Othman A; Institute for Experimental and Clinical Pharmacology and Toxicology, University of Lübeck, Lübeck, Germany.
Penno A; Institute for Experimental and Clinical Pharmacology and Toxicology, University of Lübeck, Lübeck, Germany.
Schwaninger M; Department of Cell Biology of Lipids, LIMES Institute, University of Bonn, Bonn, Germany.

J Cereb Blood Flow Metab ; 40(6): 1338-1350, 2020 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31357902

Assuntos

Células Endoteliais; Terapia Genética/métodos; Doença de Sandhoff; Cadeia alfa da beta-Hexosaminidase/administração & dosagem; Cadeia beta da beta-Hexosaminidase/administração & dosagem; Animais; Encéfalo; Dependovirus; Modelos Animais de Doenças; Vetores Genéticos; Humanos; Camundongos; Camundongos Knockout; Transdução Genética; Cadeia alfa da beta-Hexosaminidase/genética; Cadeia beta da beta-Hexosaminidase/genética

Palavras-chave

AAV; Sandhoff disease; endothelial cells; gene therapy; lysosomal storage disorder

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Sandhoff / Terapia Genética / Células Endoteliais / Cadeia alfa da beta-Hexosaminidase / Cadeia beta da beta-Hexosaminidase Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Alemanha

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