Drosophila SMN2 minigene reporter model identifies moxifloxacin as a candidate therapy for SMA.

Konieczny, Piotr; Artero, Rubén

Konieczny, Piotr; Artero, Rubén.

Afiliação

Konieczny P; Interdisciplinary Research Structure for Biotechnology and Biomedicine (ERI BIOTECMED), University of Valencia, Valencia, Spain.
Artero R; Translational Genomics Group, Incliva Health Research Institute, Valencia, Spain.

FASEB J ; 34(2): 3021-3036, 2020 02.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31909520

Assuntos

Animais Geneticamente Modificados; Barreira Hematoencefálica; Éxons; Genes Reporter; Moxifloxacina/farmacologia; Atrofia Muscular Espinal; Processamento Alternativo/efeitos dos fármacos; Animais; Animais Geneticamente Modificados/genética; Animais Geneticamente Modificados/metabolismo; Barreira Hematoencefálica/metabolismo; Barreira Hematoencefálica/patologia; Modelos Animais de Doenças; Drosophila melanogaster; Avaliação Pré-Clínica de Medicamentos; Humanos; Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/metabolismo; Atrofia Muscular Espinal/patologia; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/genética; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/metabolismo

Palavras-chave

SMA; SMN2; drug repurposing; splicing

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Animais Geneticamente Modificados / Atrofia Muscular Espinal / Barreira Hematoencefálica / Éxons / Genes Reporter / Moxifloxacina Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Espanha

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