1-13C-propionate breath testing as a surrogate endpoint to assess efficacy of liver-directed therapies in methylmalonic acidemia (MMA).
Genet Med
; 23(8): 1522-1533, 2021 08.
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em En
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1
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Assunto principal:
Propionatos
/
Erros Inatos do Metabolismo dos Aminoácidos
Idioma:
En
Ano de publicação:
2021
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Estados Unidos