AAV2-hAADC (Eladocagene Exuparvovec) Biodistribution and Expression: Superiority of Intraputaminal versus Intracerebroventricular and Intrathecal (Lumbar) Routes of Administration.

Compton, David R; DeMarco, Steven J; Yalamanchili, Padmaja

Compton, David R; DeMarco, Steven J; Yalamanchili, Padmaja.

Afiliação

Compton DR; 7404PTC Therapeutics, Inc., South Plainfield, NJ, USA.
DeMarco SJ; 7404PTC Therapeutics, Inc., South Plainfield, NJ, USA.
Yalamanchili P; 7404PTC Therapeutics, Inc., South Plainfield, NJ, USA.

Int J Toxicol ; 42(2): 135-145, 2023.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36472076

Assuntos

Erros Inatos do Metabolismo dos Aminoácidos; Terapia Genética; Humanos; Distribuição Tecidual; Terapia Genética/métodos; RNA Mensageiro

Palavras-chave

AADC deficiency; biodistribution; gene therapy; route of administration; transgene expression

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Texto completo: 1 Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Erros Inatos do Metabolismo dos Aminoácidos Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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