Detalhe da pesquisa
1.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
2.
Neonatal gene therapy achieves sustained disease rescue of maple syrup urine disease in mice.
Nat Commun
; 13(1): 3278, 2022 06 07.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35672312