Detalhe da pesquisa
1.
Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 384(3): 205-215, 2021 01 21.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33283990
2.
Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency.
N Engl J Med
; 384(21): 2002-2013, 2021 05 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33974366
3.
Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency.
Blood
; 138(15): 1304-1316, 2021 10 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-33974038
4.
Busulfan Pharmacokinetics in Adenosine Deaminase-Deficient Severe Combined Immunodeficiency Gene Therapy.
Biol Blood Marrow Transplant
; 26(10): 1819-1827, 2020 10.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-32653625
5.
Cytoreductive conditioning intensity predicts clonal diversity in ADA-SCID retroviral gene therapy patients.
Blood
; 129(19): 2624-2635, 2017 05 11.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28351939
6.
A modified γ-retrovirus vector for X-linked severe combined immunodeficiency.
N Engl J Med
; 371(15): 1407-17, 2014 Oct 09.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-25295500
7.
Gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency: clinical comparison of retroviral vectors and treatment plans.
Blood
; 120(18): 3635-46, 2012 Nov 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-22968453
8.
A phase 1/2 clinical trial of invariant natural killer T cell therapy in moderate-severe acute respiratory distress syndrome.
Nat Commun
; 15(1): 974, 2024 Feb 06.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38321023
9.
Myeloid dysplasia and bone marrow hypocellularity in adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency.
Blood
; 118(10): 2688-94, 2011 Sep 08.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-21725047
10.
Phase 1 study of CART-ddBCMA for the treatment of subjects with relapsed and refractory multiple myeloma.
Blood Adv
; 7(5): 768-777, 2023 03 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-35468618
11.
Cultivated autologous limbal epithelial cell (CALEC) transplantation: Development of manufacturing process and clinical evaluation of feasibility and safety.
Sci Adv
; 9(33): eadg6470, 2023 08 18.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37595035
12.
Regulated expansion of human pancreatic beta-cells.
Mol Ther
; 18(7): 1389-96, 2010 Jul.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-20389286
13.
Lentiviral gene therapy for X-linked chronic granulomatous disease.
Nat Med
; 26(2): 200-206, 2020 02.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-31988463
14.
Clinical efficacy of gene-modified stem cells in adenosine deaminase-deficient immunodeficiency.
J Clin Invest
; 127(5): 1689-1699, 2017 May 01.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-28346229
15.
Specific and stable gene transfer to human embryonic stem cells using pseudotyped lentiviral vectors.
Stem Cells Dev
; 15(1): 109-17, 2006 Feb.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-16522168
16.
A tale of two SCIDs.
Sci Transl Med
; 3(97): 97ps36, 2011 Aug 24.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-21865536
17.
Foamy virus envelope glycoprotein is sufficient for particle budding and release.
J Virol
; 77(4): 2338-48, 2003 Feb.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-12551971