Systemic delivery of morpholino oligonucleotide restores dystrophin expression bodywide and improves dystrophic pathology.

Alter, Julia; Lou, Fang; Rabinowitz, Adam; Yin, HaiFang; Rosenfeld, Jeffrey; Wilton, Steve D; Partridge, Terence A; Lu, Qi Long

Alter, Julia; Lou, Fang; Rabinowitz, Adam; Yin, HaiFang; Rosenfeld, Jeffrey; Wilton, Steve D; Partridge, Terence A; Lu, Qi Long.

Afiliação

Alter J; Muscle Cell Biology, MRC Clinical Science Centre, Hammersmith Hospital, Du Cane Road, London, W12 0NN, UK.

Nat Med ; 12(2): 175-7, 2006 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16444267

Assuntos

Distrofina/genética; Distrofia Muscular Animal/terapia; Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso/administração & dosagem; Animais; Sequência de Bases; Esquema de Medicação; Distrofina/metabolismo; Regulação da Expressão Gênica; Terapia Genética; Humanos; Injeções Intravenosas; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Camundongos Endogâmicos mdx; Músculo Esquelético; Distrofia Muscular Animal/genética; Distrofia Muscular Animal/metabolismo; Distrofia Muscular Animal/patologia; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso/genética

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Distrofina / Oligodesoxirribonucleotídeos Antissenso / Distrofia Muscular Animal Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Nat Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / MEDICINA Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido

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