Miglustat for treatment of Niemann-Pick C disease: a randomised controlled study.

Patterson, Marc C; Vecchio, Darleen; Prady, Helena; Abel, Larry; Wraith, James E

Patterson, Marc C; Vecchio, Darleen; Prady, Helena; Abel, Larry; Wraith, James E.

Afiliação

Patterson MC; Department of Neurology and Pediatrics, Columbia University, NY, USA. patterson.marc@mayo.edu

Lancet Neurol ; 6(9): 765-72, 2007 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17689147

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Doença de Niemann-Pick Tipo C/tratamento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Adolescente; Adulto; Fatores Etários; Análise de Variância; Criança; Pré-Escolar; Estudos de Coortes; Deglutição/efeitos dos fármacos; Método Duplo-Cego; Esquema de Medicação; Feminino; Humanos; Masculino; Doença de Niemann-Pick Tipo C/fisiopatologia; Estudos Retrospectivos; Movimentos Sacádicos/efeitos dos fármacos; Índice de Gravidade de Doença

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Inibidores Enzimáticos / Doença de Niemann-Pick Tipo C Tipo de estudo: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Lancet Neurol Assunto da revista: NEUROLOGIA Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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