Dystrophin rescue by trans-splicing: a strategy for DMD genotypes not eligible for exon skipping approaches.

Lorain, Stéphanie; Peccate, Cécile; Le Hir, Maëva; Griffith, Graziella; Philippi, Susanne; Précigout, Guillaume; Mamchaoui, Kamel; Jollet, Arnaud; Voit, Thomas; Garcia, Luis

Lorain, Stéphanie; Peccate, Cécile; Le Hir, Maëva; Griffith, Graziella; Philippi, Susanne; Précigout, Guillaume; Mamchaoui, Kamel; Jollet, Arnaud; Voit, Thomas; Garcia, Luis.

Afiliação

Lorain S; Thérapie des maladies du muscle strié, Um76 UPMC - UMR 7215 CNRS - U974 Inserm - Institut de Myologie, 75013 Paris, France and UFR des Sciences de la Santé, Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, 78180 Montigny-le-Bretonneux, France.

Nucleic Acids Res ; 41(17): 8391-402, 2013 Sep.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-23861443

Assuntos

Distrofina/genética; Trans-Splicing; Animais; Dependovirus/genética; Distrofina/análise; Éxons; Vetores Genéticos; Genótipo; Humanos; Íntrons; Camundongos; Camundongos Endogâmicos mdx; Fibras Musculares Esqueléticas/química; Músculos/química; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Células NIH 3T3; Sítios de Splice de RNA; RNA Mensageiro/análise

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Distrofina / Trans-Splicing Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nucleic Acids Res Ano de publicação: 2013 Tipo de documento: Article País de afiliação: França

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