Emerging Genetic Therapy for Sickle Cell Disease.

Orkin, Stuart H; Bauer, Daniel E

Orkin, Stuart H; Bauer, Daniel E.

Afiliação

Orkin SH; Dana Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center, Department of Pediatrics, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts 02115, USA; email: Daniel.Bauer@childrens.harvard.edu.
Bauer DE; Howard Hughes Medical Institute, Harvard Medical School, Boston, Massachusetts 02115, USA; email: Stuart_Orkin@dfci.harvard.edu.

Annu Rev Med ; 70: 257-271, 2019 01 27.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30355263

Assuntos

Anemia Falciforme/genética; Anemia Falciforme/terapia; Predisposição Genética para Doença/epidemiologia; Terapia Genética/tendências; Proteínas Repressoras/genética; Anemia Falciforme/diagnóstico; Proteínas de Ligação a DNA/genética; Feminino; Previsões; Edição de Genes; Terapia Genética/métodos; Humanos; Masculino; Mutação/genética; Fatores de Transcrição/genética

Palavras-chave

BCL11A; CRISPR/Cas9; HbF; LRF/ZBTB7A; fetal hemoglobin; gene therapy; sickle cell disease

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Proteínas Repressoras / Terapia Genética / Predisposição Genética para Doença / Anemia Falciforme Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Annu Rev Med Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article

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