Real-World Data from Nusinersen Treatment for Patients with Later-Onset Spinal Muscular Atrophy: A Single Center Experience.

Mendonça, Rodrigo H; Polido, Graziela J; Matsui, Ciro; Silva, André M S; Solla, Davi J F; Reed, Umbertina C; Zanoteli, Edmar

Mendonça, Rodrigo H; Polido, Graziela J; Matsui, Ciro; Silva, André M S; Solla, Davi J F; Reed, Umbertina C; Zanoteli, Edmar.

Afiliação

Mendonça RH; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Polido GJ; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Matsui C; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Silva AMS; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Solla DJF; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Reed UC; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.
Zanoteli E; Department of Neurology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo, Brazil.

J Neuromuscul Dis ; 8(1): 101-108, 2021.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33074187

Assuntos

Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico; Oligonucleotídeos Antissenso/farmacologia; Oligonucleotídeos/farmacologia; Avaliação de Resultados em Cuidados de Saúde; Adolescente; Idade de Início; Criança; Pré-Escolar; Feminino; Seguimentos; Humanos; Lactente; Masculino; Oligonucleotídeos/administração & dosagem; Estudos Retrospectivos

Palavras-chave

SMN1; Spinal muscular atrophy; antisense oligonucleotide; motor neuron disease; nusinersen

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Atrofia Muscular Espinal / Oligonucleotídeos Antissenso / Avaliação de Resultados em Cuidados de Saúde Tipo de estudo: Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: J Neuromuscul Dis Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil

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