Iduronate-2-sulfatase fused with anti-hTfR antibody, pabinafusp alfa, for MPS-II: A phase 2 trial in Brazil.

Giugliani, Roberto; Martins, Ana Maria; So, Sairei; Yamamoto, Tatsuyoshi; Yamaoka, Mariko; Ikeda, Toshiaki; Tanizawa, Kazunori; Sonoda, Hiroyuki; Schmidt, Mathias; Sato, Yuji

Giugliani, Roberto; Martins, Ana Maria; So, Sairei; Yamamoto, Tatsuyoshi; Yamaoka, Mariko; Ikeda, Toshiaki; Tanizawa, Kazunori; Sonoda, Hiroyuki; Schmidt, Mathias; Sato, Yuji.

Afiliação

Giugliani R; Department of Genetics, UFRGS, and Medical Genetics Service, HCPA, Porto Alegre 90035-903, Brazil.
Martins AM; Department of Pediatrics, Universidade Federal de São Paulo, São Paulo 04023-062, Brazil.
So S; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Yamamoto T; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Yamaoka M; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Ikeda T; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Tanizawa K; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Sonoda H; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Schmidt M; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan.
Sato Y; JCR Pharmaceuticals, Ashiya 659-0021, Japan. Electronic address: sato-yuji@jcrpharm.co.jp.

Mol Ther ; 29(7): 2378-2386, 2021 07 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33781915

Assuntos

Anticorpos Monoclonais/administração & dosagem; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Iduronato Sulfatase/administração & dosagem; Mucopolissacaridose II/tratamento farmacológico; Receptores da Transferrina/antagonistas & inibidores; Proteínas Recombinantes de Fusão/administração & dosagem; Adolescente; Adulto; Brasil/epidemiologia; Criança; Quimioterapia Combinada; Feminino; Humanos; Masculino; Mucopolissacaridose II/epidemiologia; Mucopolissacaridose II/genética; Mucopolissacaridose II/patologia; Receptores da Transferrina/imunologia; Resultado do Tratamento; Adulto Jovem

Palavras-chave

Hunter syndrome; JR-141; anti-human transferrin receptor antibody; blood-brain barrier; enzyme-replacement therapy; heparan sulfate; iduronate-2-sulfatase; mucopolysaccharidosis II; neurocognitive impairment; pabinafusp alfa

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Receptores da Transferrina / Proteínas Recombinantes de Fusão / Mucopolissacaridose II / Terapia de Reposição de Enzimas / Iduronato Sulfatase / Anticorpos Monoclonais Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male País/Região como assunto: America do sul / Brasil Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil

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