Current and experimental therapeutics for Fabry disease.

Castelli, Vanessa; Stamerra, Cosimo Andrea; d'Angelo, Michele; Cimini, Annamaria; Ferri, Claudio

Castelli, Vanessa; Stamerra, Cosimo Andrea; d'Angelo, Michele; Cimini, Annamaria; Ferri, Claudio.

Afiliação

Castelli V; Department of Life, Health and Environmental Sciences, University of L'Aquila, L'Aquila, Italy.
Stamerra CA; Department of Life, Health and Environmental Sciences, University of L'Aquila, L'Aquila, Italy.
d'Angelo M; Department of Life, Health and Environmental Sciences, University of L'Aquila, L'Aquila, Italy.
Cimini A; Department of Life, Health and Environmental Sciences, University of L'Aquila, L'Aquila, Italy.
Ferri C; Sbarro Institute for Cancer Research and Molecular Medicine, Department of Biology, Temple University, Philadelphia, Pennsylvania, USA.

Clin Genet ; 100(3): 239-247, 2021 09.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33997974

Assuntos

Doença de Fabry/terapia; Animais; Modelos Animais de Doenças; Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Fabry/tratamento farmacológico; Doença de Fabry/genética; Terapia Genética; Humanos

Palavras-chave

Fabry disease; enzyme replacement therapy; in vitro models; in vivo models; lysosomal storage disorder; therapeutic approaches

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Fabry Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Clin Genet Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália

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