U7 snRNA, a Small RNA with a Big Impact in Gene Therapy.

Lesman, Daniel; Rodriguez, Yacidzohara; Rajakumar, Dhanarajan; Wein, Nicolas

Lesman, Daniel; Rodriguez, Yacidzohara; Rajakumar, Dhanarajan; Wein, Nicolas.

Afiliação

Lesman D; Center for Gene Therapy, The Research Institute, Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, USA.
Rodriguez Y; Center for Gene Therapy, The Research Institute, Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, USA.
Rajakumar D; Center for Gene Therapy, The Research Institute, Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, USA.
Wein N; Center for Gene Therapy, The Research Institute, Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, USA.

Hum Gene Ther ; 32(21-22): 1317-1329, 2021 11.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34139889

Assuntos

RNA Nuclear Pequeno; RNA; Terapia Genética; Vetores Genéticos; Humanos; Precursores de RNA; RNA Nuclear Pequeno/genética

Palavras-chave

AAV; U7 snRNA; exon inclusion; exon skipping; gene therapy; splicing modulation

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: RNA / RNA Nuclear Pequeno Limite: Humans Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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