Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing.

Monteys, Alex Mas; Hundley, Amiel A; Ranum, Paul T; Tecedor, Luis; Muehlmatt, Amy; Lim, Euyn; Lukashev, Dmitriy; Sivasankaran, Rajeev; Davidson, Beverly L

Monteys, Alex Mas; Hundley, Amiel A; Ranum, Paul T; Tecedor, Luis; Muehlmatt, Amy; Lim, Euyn; Lukashev, Dmitriy; Sivasankaran, Rajeev; Davidson, Beverly L.

Afiliação

Monteys AM; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA. monteysam@chop.edu.
Hundley AA; Department of Pathology and Laboratory Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA. monteysam@chop.edu.
Ranum PT; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Tecedor L; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Muehlmatt A; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Lim E; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Lukashev D; Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA.
Sivasankaran R; Neuroscience Disease Area, Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR), Cambridge, MA, USA.
Davidson BL; Neuroscience Disease Area, Novartis Institutes for BioMedical Research (NIBR), Cambridge, MA, USA.

Nature ; 596(7871): 291-295, 2021 08.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34321659

Assuntos

Processamento Alternativo/efeitos dos fármacos; Edição de Genes/métodos; Terapia Genética/métodos; Biossíntese de Proteínas/efeitos dos fármacos; Animais; Encéfalo/efeitos dos fármacos; Encéfalo/metabolismo; Proteína 9 Associada à CRISPR/metabolismo; Sistemas de Liberação de Medicamentos/métodos; Eritropoetina/biossíntese; Eritropoetina/genética; Eritropoetina/metabolismo; Éxons/genética; Feminino; Demência Frontotemporal/metabolismo; Células HEK293; Humanos; Fígado/metabolismo; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Atrofia Muscular Espinal/metabolismo; Lipofuscinoses Ceroides Neuronais/metabolismo; Progranulinas/biossíntese; Progranulinas/genética; Proteína 1 de Sobrevivência do Neurônio Motor/metabolismo; Proteína 2 de Sobrevivência do Neurônio Motor/metabolismo

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Biossíntese de Proteínas / Terapia Genética / Processamento Alternativo / Edição de Genes Limite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Nature Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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