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Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Adeno-Associated Viral Gene Therapy In Vitro and in Mice and Nonhuman Primates.
Wang, Wei; Zhou, Pengcheng; Wang, Xin; Chen, Fen; Christensen, Emily; Thompson, Jeffrey; Ren, Xiaoqin; Kells, Adrian; Stanek, Lisa; Carter, Todd; Hou, Jay; Sah, Dinah W Y.
Afiliação
  • Wang W; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Zhou P; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Wang X; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Chen F; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Christensen E; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Thompson J; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Ren X; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Kells A; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Stanek L; Sanofi-Genzyme, Framingham, Massachusetts, USA.
  • Carter T; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Hou J; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
  • Sah DWY; Voyager Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, USA.
Hum Gene Ther ; 33(1-2): 37-60, 2022 01.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34806402
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Huntington / MicroRNAs Tipo de estudo: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos
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