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1.
Endocrinol. diabetes nutr. (Ed. impr.) ; 67(2): 78-88, feb. 2020. graf, tab
Artigo em Inglês | IBECS | ID: ibc-187432

RESUMO

Introduction: Protocol for prescribing hormone replacement therapy in isolated growth hormone (GH) deficiency includes magnetic resonance imaging of the brain. There is controversy on the frequency of structural pituitary abnormalities and on the importance of abnormal MRI findings on prognosis and response to GH replacement. Methods: A descriptive, retrospective study of children of both sexes aged 0-14 years, who had undergone brain MRI, diagnosed with isolated GH deficiency at a tertiary hospital in the past 14 years, aimed at reporting the frequency of abnormal MRI findings in isolated GH deficiency, and to establish whether differences exist in height diagnosis and evolution according to MRI findings. MRI findings were also compared with the findings reported in healthy children in order to establish incidence. Results: 96 patients were studied, of whom 74/96 (77%) reached adult age. Abnormal MRI findings were seen in 11.5% of them (8/11 of pituitary origin). No brain or pituitary tumor was seen in any case. Patients with abnormal images had a mean age at treatment start of 8 years, a target height of -0.8SD, and a final height of 1.04SD, while patients with normal MRI findings had an age at treatment start of 10 years old, a target height of -1.44SD, and a final height of -1.75SD, with statistically significant differences. Conclusions: Patients with abnormal MRI findings show a more favorable response to GH replacement therapy


Introducción: El protocolo de prescripción de hormona sustitutiva en el déficit aislado de hormona del crecimiento (GH) incluye la realización de una resonancia cerebral. Hay controversia sobre la frecuencia de anomalías hipofisarias y la importancia de los hallazgos anormales de resonancia magnética en el pronóstico y la respuesta al tratamiento de GH. Métodos: Estudio descriptivo retrospectivo de niños de 0 a 14 años, de ambos sexos, con imágenes de resonancia magnética cerebral, que fueron diagnosticados de deficiencia aislada de GH en un hospital terciario en los últimos 14 años, para describir la frecuencia de las anomalías en la resonancia magnética y establecer si existen diferencias en el diagnóstico de talla y evolución de acuerdo con los hallazgos de la resonancia magnética. Además, comparamos los hallazgos en la resonancia con los hallazgos publicados en niños sanos, con el fin de establecer la incidencia. Resultados: Se estudiaron 96 pacientes, alcanzando 74/96 (77%) la edad adulta. El 11,5% tenía imágenes de resonancia magnética anormales (8/11 de origen hipofisario). En ningún caso se observó tumor cerebral o hipofisario. Los pacientes con imágenes anormales mostraron una edad media al inicio de tratamiento de 8 años, talla diana de -0,8 DE y una talla final de 1,04 DE; mientras que los pacientes con imágenes de resonancia magnética normal muestran una edad de inicio de tratamiento de 10 años, una talla diana de -1,44 DE y una talla final de -1,75 DE, con diferencias estadísticamente significativas. Conclusiones: Los pacientes con alteraciones en la resonancia magnética muestran una respuesta más favorable al tratamiento sustitutivo de GH


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Cérebro/diagnóstico por imagem , Imagem por Ressonância Magnética/métodos , Índice de Gravidade de Doença , Hormônio do Crescimento Humano/análise , Estudos Retrospectivos , Estudos Longitudinais , Estatura , Sela Túrcica/diagnóstico por imagem
2.
Endocrinol. diabetes nutr. (Ed. impr.) ; 66(5): 320-329, mayo 2019. graf, tab
Artigo em Inglês | IBECS | ID: ibc-182807

RESUMO

Objectives: The ACROSTART study was intended to determine the time to achieve normalization of GH and IGF-I levels in responding patients with acromegaly administered different dosage regimens of lanreotide Autogel (Somatuline(R) Autogel(R)). Methods: From March 2013 to October 2013, clinical data from 57 patients from 17 Spanish hospitals with active acromegaly treated with lanreotide for ≥4 months who achieved hormonal control (GH levels <2.5ng/ml and/or normalized IGF-I levels in ≥2 measurements) were analyzed. The primary objective was to determine the time from start of lanreotide treatment to hormonal normalization. Results: Median patient age was 64 years, 21 patients were male, 39 patients had undergone surgery, and 14 patients had received radiotherapy. Median hormonal values at start of lanreotide treatment were: GH, 2.6ng/ml; IGF-I, 1.6×ULN. The most common starting dose of lanreotide was 120mg (29 patients). The main initial regimens were 60mg/4 weeks (n=13), 90mg/4 weeks (n=6), 120mg/4 weeks (n=13), 120mg/6 weeks (n=6), and 120mg/8 weeks (n=9). An initial treatment regimen with a long interval (≥6 weeks) was administered in 25 patients. Mean duration of lanreotide treatment was 68 months (7-205). Median time to achieve hormonal control was 4.9 months. Injections were managed without healthcare assistance in 13 patients. Median number of visits to endocrinologists until hormonal control was achieved was 3. Fifty-one patients were "satisfied"/"very satisfied" with treatment and 49 patients did not miss any dose. Conclusions: Real-life treatment with lanreotide Autogel resulted in early hormonal control in responding patients, with high treatment adherence and satisfaction despite disparity in starting doses and dosing intervals


Objetivos: El objetivo del estudio ACROSTART era determinar el período de tiempo para lograr la normalización hormonal (GH e IGF-I) en pacientes con acromegalia respondedores al tratamiento considerando los regímenes de lanreótida Autogel (Somatuline(R) Autogel(R)) utilizados en la práctica clínica. Métodos: Desde marzo de 2013 hasta octubre de 2013, en 17 hospitales españoles se analizaron los datos clínicos de 57 pacientes con acromegalia activa tratados con lanreótida durante ≥4 meses que lograron control hormonal (niveles de GH <2,5ng/ml y/o IGF-I normalizado en ≥2 evaluaciones). El objetivo principal fue determinar el período de tiempo desde el inicio del tratamiento con lanreótida hasta la normalización hormonal. Resultados: La mediana de edad de los pacientes fue 64 años, 21 pacientes eran hombres, 39 pacientes habían recibido cirugía, 14 pacientes habían recibido radioterapia. Los valores hormonales medianos al inicio del tratamiento con lanreótida fueron GH: 2,6ng/ml, IGF-I: 1,6×LSN. La dosis inicial más frecuente de lanreótida fue de 120mg (29 pacientes). Los principales regímenes iniciales fueron 60mg/4 semanas (n=13), 90mg/4 semanas (n=6), 120mg/4 semanas (n=13), 120mg/6 semanas (n=6), 120mg/8 semanas (n=9). Se administró un régimen de intervalo prolongado (≥6 semanas) en 25 pacientes. La duración media del tratamiento con lanreótida fue de 68 meses (7-205). El tiempo medio hasta lograr el control hormonal fue de 4,9 meses. Las inyecciones se manejaron sin asistencia médica en 13 pacientes. La mediana del número de visitas al endocrinólogo hasta el control hormonal fue 3. Cincuenta y un pacientes estaban "satisfechos"/"muy satisfechos" con el tratamiento y 49 pacientes no olvidaron ninguna dosis. Conclusiones: El tratamiento en la vida real con lanreótida Autogel condujo a un control hormonal temprano en pacientes que respondieron, con una alta adherencia al tratamiento y satisfacción con el tratamiento, a pesar de la disparidad de las dosis iniciales y los intervalos de dosificación


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pessoa de Meia-Idade , Adulto Jovem , Adulto , Idoso , Idoso de 80 Anos ou mais , Acromegalia/tratamento farmacológico , Peptídeos Cíclicos/uso terapêutico , Hormônio do Crescimento Humano/metabolismo , Somatostatina/análogos & derivados , Acromegalia/sangue , Estudos Retrospectivos , Peptídeos Cíclicos/administração & dosagem , Acromegalia/metabolismo , Cooperação e Adesão ao Tratamento , Somatostatina/administração & dosagem
3.
An. pediatr. (2003. Ed. impr.) ; 90(5): 285-292, mayo 2019. tab, graf
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-186660

RESUMO

Introducción: El crecimiento en pacientes con déficit aislado de hormona del crecimiento (GH) es heterogéneo a pesar del tratamiento, debido a la baja especificidad de las pruebas diagnósticas, por lo que es necesario definir las variables de eficacia. Objetivos: Evaluar la eficacia de la terapia de reemplazo hormonal en niños con déficit aislado de GH. Métodos: Estudio observacional-ambispectivo de pacientes tratados en nuestro servicio en los últimos 14 años por déficit aislado de GH, definido como GH inferior a 7,4 mg/dl en 2 pruebas de estímulo, en pacientes con talla < -2DE y velocidad de crecimiento disminuida. Resultados: Se estudiaron 97 pacientes. El 69% eran varones. Con el tratamiento hubo una ganancia de talla de 1,17DE. El 79,31% alcanzaron la talla diana. El 71,13% fueron reevaluados en la edad adulta, de los cuales el 39,4% mantuvo el déficit. La talla diana, el pronóstico de talla adulta y la ganancia puberal total se correlacionaron positivamente con la talla adulta, mientras que la relación edad ósea/edad cronológica y factor de crecimiento insulínico tipo 1 inicial mostraron una correlación negativa. Ninguno tuvo efectos secundarios. Conclusiones: La mayoría de los pacientes alcanzaron la talla diana, aunque no todos mostraron permanencia del déficit en edad adulta. La talla diana, el pronóstico de talla adulta y las variables de pubertad están directamente relacionados con la talla adulta; mientras que la edad ósea/edad cronológica y factor de crecimiento insulínico tipo 1 están inversamente relacionadas, pudiendo utilizarse estas como variables de eficacia. No se han observado efectos adversos en la muestra con las dosis utilizadas


Introduction: Growth in patients with isolated growth hormone (GH) deficiency is heterogeneous despite treatment due to the low specificity of diagnostic tests, making it necessary to define efficacy variables. Aims: To evaluate efficacy of hormone replacement therapy in children with isolated GH deficiency. Methods: Observational-ambispective study of patients treated in our department in the last 14 years for isolated GH deficiency. This was defined as a GH level less than 7.4 mg/dl in response to 2 stimulation tests in patients with height < 2SD and a decreased growth rate. Results: The study included a total 97 patients, of whom 69% were boys. The large majority (89.58%) achieved final height. None of them had side effects. The median dose of GH used was 0.028 mg/kg/day (0.03-0.025). There was a gain of 1.17 SD in final height. Around three-quarters (71.13%) of the patients were reassessed in adulthood, of whom 39.4% maintained the deficiency, and 79.31% achieved target range height. Target height, estimated height, and the total pubertal gain were positively correlated with final height, while the bone age/chronological age ratio and the initial insulin-like growth factor-1 showed a negative correlation. Conclusions: A majority of patients reached target size, although only a few of them maintained the deficiency in adulthood. Target size, estimated adult height, and pubertal variables are directly related to adult height, while bone age/chronological age and insulin-like growth factor-1 were inversely related, and these can be used as efficacy variables. No adverse effects were observed in the sample with the doses used for the treatment


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Nanismo Hipofisário/tratamento farmacológico , Terapia de Reposição Hormonal/métodos , Hormônio do Crescimento Humano/administração & dosagem , Fator de Crescimento Insulin-Like I/metabolismo , Fatores Etários , Estatura/efeitos dos fármacos , Relação Dose-Resposta a Droga , Hormônio do Crescimento Humano/efeitos adversos , Estudos Prospectivos , Estudos Retrospectivos
4.
An. pediatr. (2003. Ed. impr.) ; 90(5): 293-300, mayo 2019. tab, ilus
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-186661

RESUMO

Introducción: La diabetes insípida central (DIC) es una entidad poco frecuente en la edad pediátrica, siendo su etiología heterogénea. El objetivo de nuestro trabajo es demostrar que el seguimiento clínico y neurorradiológico de la región hipotálamo-hipofisaria, puede ayudar a establecer el diagnóstico etiológico de DIC y la presencia de otros déficits hormonales. Métodos: Se revisaron de forma retrospectiva 15 pacientes diagnosticados de DIC en un hospital pediátrico. Se analizaron las características clínicas y auxológicas; así como la valoración de la función adenohipofisaria junto con RM craneal de manera periódica. Resultados: La mediana de edad al diagnóstico fue de 9,6 años (rango: 1,3-15,9). El diagnóstico etiológico pudo establecerse en 9 de los 15 pacientes (germinomas: 7 e histiocitosis: 2). Tras una mediana de seguimiento de 5,5 años (rango: 1,6-11,8), los casos idiopáticos se redujeron a la mitad. Finalmente, los diagnósticos etiológicos fueron: germinoma 9 (60%), histiocitosis 3 (20%) y DIC idiopática 3 (20%). Existe una asociación estadísticamente significativa entre el engrosamiento del tallo y la etiología tumoral. El 67% desarrolló, al menos, una deficiencia hormonal adenohipofisaria, la mayoría en los dos primeros años de seguimiento. El déficit más prevalente fue el de hormona de crecimiento (60%). Conclusiones: En todos los pacientes con DIC se deberá realizar un control auxológico y hormonal, con especial atención, por su frecuencia, a la deficiencia de GH, y en aquellos con DIC idiopática se debería incluir una RM semestral, al menos durante los 2-3 primeros años después del diagnóstico, pues en nuestro estudio el 50% fueron diagnosticados de germinomas o histiocitosis en este periodo


Background: Central diabetes insipidus (CDI) is a rare disorder in children. The aetiology of CDI in childhood is heterogeneous. The aim of this study is to illustrate the importance of a careful clinical and neuro-radiological follow-up of the pituitary and hypothalamus region in order to identify the aetiology and the development of associated hormonal deficiencies. Methods: Clinical and auxological variables of 15 children diagnosed with CDI were retrospectively analysed in a paediatric hospital. Evaluations of adenohypophyseal function and cranial MRI were performed periodically. Results: The mean age at diagnosis of CDI was 9.6 years (range: 1.32-15.9). The aetiological diagnosis could be established initially in 9 of the 15 patients, as 7 with a germinoma and 2 with a histiocytosis. After a mean follow-up of 5.5 years (range: 1.6-11.8), the number of idiopathic cases was reduced by half. At the end of the follow-up, the aetiological diagnoses were: 9 germinoma (60%), 3 histiocytosis (20%), and 3 idiopathic CDI (20%). There is a statistically significant association between stalk thickening and tumour aetiology. At least one adenohypophyseal hormonal deficiency was found in 67% of cases, with the majority developing in the first two years of follow-up. Growth hormone deficiency (60%) was the most prevalent. Conclusion: The follow-up of CDI should include hormone evaluation with special attention, due to its frequency, to GH deficiency. In addition, a biannual MRI in an idiopathic CDI should be performed, at least during the first 2-3 years after diagnosis, as 50% of them were diagnosed with a germinoma or histiocytosis during this period


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Lactente , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Diabetes Insípido Neurogênico/fisiopatologia , Germinoma/complicações , Histiocitose de Células de Langerhans/complicações , Hipófise/patologia , Seguimentos , Germinoma/epidemiologia , Histiocitose de Células de Langerhans/epidemiologia , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Imagem por Ressonância Magnética , Estudos Retrospectivos
5.
Endocrinol. diabetes nutr. (Ed. impr.) ; 65(10): 584-591, dic. 2018. tab
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-176484

RESUMO

Introducción y objetivos: La hormona de crecimiento recombinante humana (rhGH) se utiliza en niños con crecimiento intrauterino retardado sin recuperación posnatal de talla. En 2010 se inició el Comité Asesor de Castilla y León para aplicar de forma homogénea los criterios de utilización de la rhGH. El objetivo es valorar la evolución antropométrica y clínica de niños sometidos a tratamiento. Pacientes y métodos: Estudio retrospectivo, longitudinal, con pacientes de Castilla y León diagnosticados de crecimiento intrauterino retardado sin crecimiento recuperador a partir del año 2010, con al menos 3 años de tratamiento. Se evaluaron las modificaciones en diferentes parámetros antropométricos, clínicos y analíticos. Resultados: Se incluyeron 43 niños con una edad media de 6,06 años (58,14%<5 años), tratados con una dosis media de 0,038mg/kg/día. Se observó un aumento significativo en la talla (−3,05 hasta −1,58DE). El peso se incrementó durante todo el estudio, así como el IMC (14,51 hasta 15,80kg/m2). La velocidad de crecimiento alcanzó su pico máximo durante el primer año de tratamiento (0,74DE). Los valores de IGF-1 se incrementaron durante todo el estudio (99,96 hasta 392,88ng/ml). Se observaron incrementos significativos de la glucohemoglobina en el primer año y de la glucemia y de la insulinemia basal durante el segundo año, así como un descenso en el cociente LDL/HDL (1,70 hasta 1,50). Conclusión: El tratamiento con hormona de crecimiento favorece el crecimiento de niños con crecimiento intrauterino retardado, observándose su máximo efecto en los primeros 12 meses, siendo mayor si la edad de comienzo es anterior a los 5 años de edad


Introduction and objectives: Growth hormone (rhGH) is used in children with intrauterine growth retardation without catch-up growth. The Advisory Committee of Castilla y León was implemented in 2010 to watch for consistent application of the criteria for using rhGH. The aim is to assess anthropometric and clinical changes in children treated with growth hormone. Patients and methods: A retrospective, longitudinal study of patients diagnosed with intrauterine growth retardation without catch-up growth in Castilla y León since 2010 who have received treatment for at least 3 years. Changes in anthropometric, clinical, and laboratory parameters were assessed. Results: Forty-three children with a mean age of 6.06 years (58.14%<5 years) were enrolled and treated with a mean dose of 0.038mg/kg/day. A significant increase was seen in height (−3.05 to −1.58SD). Both weight and BMI (14.51 to 15.80kg/m2) increased throughout the study. Growth rate peaked during the first year of treatment (0.74SD). IGF-1 levels increased throughout the study (99.96 to 392.88ng/mL). There were significant increases in glycosylated hemoglobin levels in the first year, and in basal blood glucose and insulin levels during the second year. The LDL/HDL ratio decreased during the study period (1.70 to 1.50). Conclusion: Treatment with rhGH promotes growth in children with intrauterine growth retardation. Peak effect occurs in the first 12 months of treatment, and is greater when growth hormone is started before the age of 5 years


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Hormônio do Crescimento/uso terapêutico , Hormônio do Crescimento Humano , Insuficiência de Crescimento/tratamento farmacológico , Retardo do Crescimento Fetal , Recém-Nascido Pequeno para a Idade Gestacional/crescimento & desenvolvimento , Espanha , Desenvolvimento Infantil , Antropometria/métodos , Estudos Retrospectivos , Estudos Longitudinais , Resultado do Tratamento
7.
Endocrinol. diabetes nutr. (Ed. impr.) ; 65(6): 314-318, jun.-jul. 2018. tab, graf
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-176113

RESUMO

Introducción: La adherencia al tratamiento con somatotropina se relaciona con el aumento de la velocidad de crecimiento y la mejora de la talla adulta. El objeto de este estudio es conocer la adherencia de pacientes en tratamiento con dispositivo electrónico y determinar la relación con diferentes variables (edad, sexo, duración del tratamiento, diagnóstico, talla y velocidad de crecimiento). Material y métodos: Estudio descriptivo, longitudinal y retrospectivo de menores de 14 años de la consulta de Endocrinología Pediátrica del Hospital General Universitario de Ciudad Real, en tratamiento con somatotropina administrada con el dispositivo electrónico Easypod(R). Se realiza seguimiento de la adherencia durante 12 meses. Se define adherencia según la fórmula: (días administrados a la dosis prescrita/días prescritos)×100. El análisis de los datos se realizó con el software SPSS. Resultados: Se recogió a 30 pacientes: predominio varones (57%), edad media 6,09 años, menores de 5 años el 51%. Las causas más frecuentes de tratamiento: pequeño para la edad gestacional (55%) y déficit de hormona de crecimiento (38%). Tiempo medio de tratamiento 4,3 años (3,6-5). Se evidenció una adherencia media del 92,3% (87,7-96,9), observándose una correlación significativa con la edad (R de Pearson = -0,384; p = 0,03) y la duración del tratamiento (R de Pearson = -0,537; p = 0,003). Conclusiones: La adherencia en nuestros pacientes con dispositivo electrónico es alta (92,3%), relacionándose inversamente con la edad y la duración del tratamiento. El uso de dispositivos electrónicos permite un seguimiento del cumplimiento terapéutico, lo que repercute en la optimización del tratamiento


Introduction: Adherence to somatotropin treatment is associated with increased growth velocity and improved adult height. The purpose of this study is to determine the adherence of patients undergoing treatment with an electronic device and its relationship with different variables (age, gender, duration of treatment, diagnosis, height, and growth rate). Material and methods: Descriptive, longitudinal and retrospective study of children less than 14 years of age undergoing treatment with somatotropin administered with the Easypod(R) electronic device in the Paediatric Endocrinology Outpatient Clinic of the General University Hospital of Ciudad Real, Spain. Adherence was monitored for 12 months and was defined according to the equation: (days administered at the prescribed dose / prescribed days)×100. The data analysis was performed using SPSS software. Results: Data were collected from 30 patients, with a predominance of males (57%), a mean age of 6.09 years, with 51% of children less than 5 years old. The most common reasons for the treatment were: small for gestational age (55%) and growth hormone deficiency (38%). The mean duration of treatment was 4.3 years (3.6-5). A mean adherence of 92.3% (87.7-96.9) was observed, and there was a significant correlation with age (Pearson R = -0.384, P=.03), and duration of treatment (Pearson R = -0.537; P=.003). Conclusions: The adherence in our patients with electronic device is high (92.3%), and is inversely associated with age and duration. The use of electronic devices allows monitoring of therapeutic compliance, which affects the optimisation of treatment


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Adesão à Medicação/estatística & dados numéricos , Crescimento/fisiologia , Sistemas de Liberação de Medicamentos/métodos , Epidemiologia Descritiva , Estudos Retrospectivos , Estudos Longitudinais , Eletrônica Médica/instrumentação , Eletrônica Médica/métodos , Sistemas de Liberação de Medicamentos
8.
An. pediatr. (2003. Ed. impr.) ; 86(5): 240-248, mayo 2017. tab, graf
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-162279

RESUMO

Introducción: Los niños pequeños para la edad gestacional (PEG) sin crecimiento recuperador pueden beneficiarse del tratamiento con hormona de crecimiento (rhGH). Sin embargo, deben ser monitorizados de forma muy estrecha ya que son población de riesgo metabólico. Material y métodos: Se han incluido 28 niños PEG, con una media de edad de 8,79 años, sin crecimiento recuperador, tratados con rhGH. Hemos evaluado las modificaciones producidas en la antropometría, variables de riesgo metabólico y composición corporal durante 4 años de tratamiento. Resultados: El tratamiento con rhGH se acompañó de un aumento de talla (-2,76±0,11 DE hasta -1,53±0,17 DE; p=0,000), peso (-1,50±0,09 DE hasta -1,21±0,13 DE; p=0,016) y velocidad de crecimiento (-1,43±0,35 DE hasta 0,41±0,41 DE; p=0,009), sin producir modificaciones en el índice de masa corporal (IMC). Se han visto aumentos significativos de la insulinemia (9,33±1,93mU/ml hasta 16,55±1,72mU/ml; p=0,044) y del índice HOMA (3,63±0,76 hasta 6,43±0,67; p=0,042), sin producirse modificaciones en el perfil lipídico. En el estudio de composición corporal se ha comprobado un aumento significativo de la masa magra (73,19±1,26 hasta 78,74±1,31; p=0,037) con una disminución de la masa grasa (26,81±1,26 hasta 21,26±1,31; p=0,021). Conclusión: El tratamiento con rhGH se ha acompañado de una ganancia en la talla sin producir alteraciones en el IMC. Asimismo, se han observado cambios en la composición corporal, con un aumento de la proporción de masa magra a expensas de una disminución de la de masa grasa, que podrían conducir a un descenso del riesgo metabólico de estos pacientes. Sin embargo, se ha detectado cierta resistencia insulínica. Es importante continuar el seguimiento de estos niños para determinar las posibles repercusiones en la edad adulta (AU)


Introduction and objectives: Small for gestational age (SGA) children without catch-up growth can benefit from treatment with growth hormone (rhGH). However, they should be monitored very closely because they are at increased risk of metabolic syndrome. Material and method: A group of 28 SGA children with a mean age of 8.79 years and undergoing treatment with rhGH were selected for evaluation. Over the course of 4 years, an annual evaluation was performed on the anthropometric variables (weight, height, body mass index [BMI], growth rate, blood pressure and waist perimeter), metabolic risk variables (glycaemia, glycosylated haemoglobin, cholesterol ratio, insulinaemia, insulin-like growth factor 1[IGF1], IGF binding protein-3 [IGFBP-3], IGF1/IGFBP3 ratio, and HOMA index), and body composition variables. Results: Treatment with rhGH was associated with a significant increase in height (-2.76±.11 SD to -1.53±.17 SD, P=.000), weight (-1.50±.09 SD to -1.21±.13 SD; P=.016), and growth rate (-1.43±.35 SD to .41±.41 SD; P=.009), without a corresponding change in the BMI. Insulinaemia (9.33±1.93mU/ml to 16.55±1.72mU/ml; P=.044) and the HOMA index (3.63±.76 to 6.43±.67; P=.042) increased, approaching insulin resistance levels. No changes were observed in the lipid profile. Body composition changes were observed, with a significant increase in lean mass (73.19±1.26 to 78.74±1.31; P=.037), and a reduction of fat mass (26.81±1.26 to 21.26±1.31; P=.021). Conclusion: Treatment with rhGH is effective for improving anthropometric variables in SGA patients who have not experienced a catch-up growth. It also produces changes in body composition, which may lead to a reduction in risk of metabolic syndrome. However, some insulin resistance was observed. It is important to follow up this patient group in order to find out whether these changes persist into adulthood (AU)


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido Pequeno para a Idade Gestacional/crescimento & desenvolvimento , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Composição Corporal , Estudos Prospectivos , Síndrome Metabólica/epidemiologia , Fatores de Risco , Doenças Cardiovasculares/epidemiologia , Pesos e Medidas Corporais/estatística & dados numéricos , Antropometria/métodos
9.
An. pediatr. (2003. Ed. impr.) ; 86(2): 87-93, feb. 2017. tab, graf
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-159746

RESUMO

Objetivo. Valorar la efectividad del tratamiento con hormona de crecimiento (GH) en niños pequeños para la edad gestacional (PEG) sin crecimiento recuperador (talla al iniciar la terapia<−2,5 DE), en la Comunidad Valenciana, entre el 01/01/2003 y el 31/12/2013, y comparar los resultados con los ya publicados. Material y métodos. Los datos antropométricos de los PEG que constituyeron la muestra de estudio se recogieron retrospectivamente de los documentos de solicitud de tratamiento existentes en la Consejería de Sanidad de Valencia. Resultados. Un total de 115 sujetos comenzaron a tratarse entre el 01/01/2003 y el 31/12/2013, con dosis de GH de 0,035±0,004mg/kg/día, a una edad de 8,10±2,75 años y con una talla de -3,14±0,59 DE. Talla alcanzada tras 2 años de terapia (n=115, edad: 10,50±2,72 años): -2,11±0,66 DE; y tras 4 años (n=96, edad: 12,65±2,46 años): -1,76±0,75 DE. Esta última mejoría de talla coincide con edades a las que suele producirse el estirón puberal. Solo 35 de los 115 niños finalizaron el crecimiento, en el periodo de estudio, a una edad de 16,22±1,19 años. Este subgrupo no consiguió normalizar la talla adulta (-2,22±0,86 DE), ni alcanzar su talla diana (-1,72±0,75 DE); no obstante, hubo una buena aproximación a la talla del progenitor más bajo (-1,95±1,28 DE). El 42,9% de estos 35 casos experimentaron un incremento de estatura superior a 1 DE. Conclusiones. La muestra estudiada no obtiene una respuesta de crecimiento tan satisfactoria como las de otras series publicadas. Probablemente, estos resultados mejorarían iniciando el tratamiento más precozmente, e individualizando las dosis según las características del paciente (AU)


Objective. To analyse the effectiveness of growth hormone (GH) therapy in short-stature children born small for gestational age (SGA) without catch-up growth (height at the beginning of treatment<-2.5 SDS), in Valencia (Spain), between 01/01/2003 and 12/31/2013; and to compare our findings with previously published data. Materials and methods. Anthropometric data from the SGA children were obtained from the database of the "Ministry of Health of Valencia". These data were retrospectively reviewed. Results. A total of 115 SGA children, with a mean age of 8.10±2.75 years and height of 3.14±0.59 SDS started treatment (dose: 0.035±0.004mg/kg/day) between January 1st, 2003 and March 31st, 2013. After 2 years of therapy (n=115, age: 10.50±2.72 years) the height SDS was 2.11±0.66; and after 4 years (n = 96, age: 12.65±2.46 years) of 1.76±0.75 SDS. This latest improvement in stature matches ages at which the growth spurt usually occurs. Only 35 out of 115 children reached adult height, although impaired (−2.22±0.86 SDS), and failed to achieve their target height (−1.72 ±0.75 SDS). However, this sub-group grew to near the height of the shorter parent (−1.95 ±1.28 SDS), and 42,9% of these 35 cases increased their stature by more than 1 SDS. Conclusions. The studied sample did not achieve satisfactory growth results, as in other published series. Our findings might be improved by starting treatment earlier, and with doses individualised according to patient characteristics (AU)


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Hormônio do Crescimento Humano/administração & dosagem , Hormônio do Crescimento Humano/farmacologia , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Idade Gestacional , Antropometria/métodos , Crescimento e Desenvolvimento , Crescimento e Desenvolvimento/fisiologia , Estudos Retrospectivos , Avaliação de Eficácia-Efetividade de Intervenções , Diagnóstico Pré-Natal/tendências
10.
Allergol. immunopatol ; 45(1): 82-86, ene.-feb. 2017. tab, graf
Artigo em Inglês | IBECS | ID: ibc-158979

RESUMO

Background: The Hyper-immunoglobulin M syndromes (HIGM) are a heterogeneous group of genetic disorders, which have been rarely reported to be associated with growth hormone deficiency (GHD). Methods and results: A nine-year-old girl with recurrent urinary tract infections, diarrhoea, sinopulmonary infections, and failure to thrive since the age of six months had normal CD3+, CD4+, CD8 + T lymphocytes, and CD19 + B lymphocytes and natural killer (NK) cells, but extremely elevated IgM and significantly decreased IgG and IgA. In view of the patient’s short stature, growth hormone evaluation was carried out and growth hormone deficiency established. The patient underwent Ig replacement therapy and received growth hormone therapy in addition to antibiotics and responded well. Furthermore, the patient developed benign cervical lymphadenopathy, as well as elevated erythrocyte sedimentation rate, positive autoantibodies to SSA-Ro, and severely dry eyes, which partially responded to both the punctate occlusion and systemic corticosteroids, at the age of seven years. Sequencing analysis of the exons from activation-induced cytidine deaminase (AICDA) gene revealed that the patient was homozygous for a single T to C transversion at position 455 in exon 4, which replaces a Valine with an Alanine. Conclusions: To our knowledge, this is a new AICDA mutation, which has not been reported previously in HIGM. The mutation analysis could improve diagnosis of HIGM patients and also elaborating on the spectrum of AICDA mutations (AU)


No disponible


Assuntos
Humanos , Feminino , Criança , Síndrome de Imunodeficiência com Hiper-IgM/genética , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Mutação/genética , Infecções Urinárias/epidemiologia , Recombinação Genética/genética , Autoimunidade/genética , Citidina Desaminase/genética
11.
Endocrinol. nutr. (Ed. impr.) ; 63(4): 171-180, abr. 2016. ilus
Artigo em Inglês | IBECS | ID: ibc-150566

RESUMO

GH and sex hormones are critical regulators of body growth and composition, somatic development, intermediate metabolism, and sexual dimorphism. Deficiencies in GH- or sex hormone-dependent signaling and the influence of sex hormones on GH biology may have a dramatic impact on liver physiology during somatic development and in adulthood. Effects of sex hormones on the liver may be direct, through hepatic receptors, or indirect by modulating endocrine, metabolic, and gender-differentiated functions of GH. Sex hormones can modulate GH actions by acting centrally, regulating pituitary GH secretion, and peripherally, by modulating GH signaling pathways. The endocrine and/or metabolic consequences of long-term exposure to sex hormone-related compounds and their influence on the GH-liver axis are largely unknown. A better understanding of these interactions in physiological and pathological states will contribute to preserve health and to improve clinical management of patients with growth, developmental, and metabolic disorders (AU)


La GH y las hormonas sexuales son importantes reguladores del crecimiento y la composición corporal, el desarrollo somático, el metabolismo intermediario y el dimorfismo sexual. Deficiencias en las actividades fisiológicas de estas hormonas, así como las interacciones de las hormonas sexuales con la GH, repercuten en la fisiología hepática tanto durante el desarrollo corporal como en la edad adulta. Las hormonas sexuales pueden actuar sobre el hígado por mecanismos directos, a través de sus receptores hepáticos, o indirectos, modulando las funciones de la GH a niveles endocrino y/o metabólico. Las hormonas sexuales pueden modular las acciones de la GH a nivel central, regulando su patrón de secreción hipofisaria, y periféricamente, modulando sus mecanismos de señalización intracelular. Las consecuencias endocrinas y/o metabólicas de la exposición prolongada a compuestos relacionados con hormonas sexuales, así como su influencia sobre el eje GH-hígado son, en gran medida, desconocidas. La comprensión de estas interacciones en diferentes estados fisiológicos y patológicos contribuirá a mantener la salud y mejorar el manejo clínico de los pacientes con transtornos del crecimiento, el desarrollo y el metabolismo (AU)


Assuntos
Humanos , Hormônios Esteroides Gonadais/farmacocinética , Hormônio do Crescimento Humano/farmacocinética , Doenças Metabólicas/fisiopatologia , Transtornos do Crescimento/fisiopatologia , Caracteres Sexuais
14.
Rev. esp. cir. ortop. traumatol. (Ed. impr.) ; 59(3): 200-210, mayo-jun. 2015. ilus, tab, graf
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-135680

RESUMO

Determinadas sustancias (factores de crecimiento y hormonas) tienen propiedades osteoinductivas y añadidas a un biomaterial osteoconductivo aumentan sus propiedades de neoformación ósea. Materiales: Quince conejos de la raza Nueva Zelanda. Los biomateriales y factores utilizados fueron: cemento de fosfato tricálcico (Calcibon®), hormona de crecimiento humana y plasma rico en plaquetas PRP. Método: Cada conejo fue intervenido en ambas tibias donde se le realizó un defecto de 6 mm. Los animales de experimentación se repartieron en los siguientes grupos: - Grupo control (regeneración solo con TCP). - Grupo PRP (regeneración con TCP + PRP). - Grupo GH (regeneración con TCP + GH). Todos los animales fueron sacrificados a los 28 días. Se valoró el aspecto del defecto crítico comprobando su relleno. Histológicamente valoramos la respuesta tisular, la presencia de tejido óseo neoformado, y el aspecto del biomaterial. Se realizó la morfometría con analizador de imágenes MIP 45. Usamos el test ANOVA para el estudio estadístico mediante el programa Statgraphics. Resultados: El aspecto macroscópico del defecto crítico, fue mejor en el grupo PRP y en el grupo GH que en el grupo control. Histológicamente se observó mayor neoformación ósea en los grupos PRP y GH. El estudio morfométrico no detectó diferencias significativas en la neoformación ósea entre el grupo PRP y control. Se detectó mayor neoformación ósea en el grupo GH (p = 0,03) frente a los otros dos grupos. Conclusión: La GH facilita la regeneración ósea en defectos críticos, rellenos con cemento de fosfato cálcico, en el período de tiempo estudiado en conejos de Nueva Zelanda (AU)


Many substances (growth factors and hormones) have osteoinduction properties and when added to some osteoconduction biomaterial they accelerate bone neoformation properties. Materials: The materials included 15 New Zealand rabbits, calcium phosphate cement (Calcibon®), human growth hormone (GH), and plasma rich in platelets (PRP). Methods: Each animal was operated on in both proximal tibias and a critical size bone defect of 6 mm of diameter was made. The animals were separated into the following study groups: - Control (regeneration only by Calcibon®). - PRP (regeneration by Calcibon® and PRP). - GH (regeneration by Calcibon® and GH). All the animals were sacrificed at 28 days. An evaluation was made of the appearance of the proximal extreme of rabbit tibiae in all the animals, and to check the filling of the critical size defect. A histological assessment was made of the tissue response, the presence of new bone formation, and the appearance of the biomaterial. Morphometry was performed using the MIP 45 image analyser. ANOVA statistical analysis was performed using the Statgraphics software application. Results: The macroscopic appearance of the critical defect was better in the PRP and the GH group than in the control group. Histologically greater new bone formation was found in the PRP and GH groups. No statistically significant differences were detected in the morphometric study between bone formation observed in the PRP group and the control group. Significant differences in increased bone formation were found in the GH group (p=0.03) compared to the other two groups. Conclusion: GH facilitates bone regeneration in critical defects filled with calcium phosphate cement in the time period studied in New Zealand rabbits (AU)


Assuntos
Animais , Coelhos , Regeneração Óssea/fisiologia , Fosfatos de Cálcio/uso terapêutico , Fator de Crescimento Derivado de Plaquetas/uso terapêutico , Modelos Animais de Doenças , Cimentos para Ossos/uso terapêutico , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Plasma Rico em Plaquetas , Estudos de Casos e Controles
15.
Rev. esp. pediatr. (Ed. impr.) ; 69(6): 286-292, nov.-dic. 2013. tab
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-121264

RESUMO

La deficiencia de hormona de crecimiento (DGH) provoca manifestaciones clínicas distintas, según su etiología y la etapa del desarrollo, pero siempre existe un denominador común: Las otras manifestaciones clínica dependerán d ela etiología (genética, adquirida o idiopática), de la intensidad de la deficienica y de si es la única hormona hipofisaria afectada o existe afectación de otras hormonas hipofisarias. Los avances de los últimos años han ampliado el conocimiento de sus bases moleculares y han caracterizado mejor las formas adquiridas. Sin embargo, la mayor parte de DGH no tienen una causa conocida y son catalogadas como idiopáticas. Mientras que los criterios clínicos y moleculares del diagnóstico de DGH están bien establecidos, los criterios hormonales continúan siendo un rompecabezas a esar de los esfuerzos realizados para armonizar las técnicas bioquímicas de análisis de GH y de IGF-1. Los diagnósticos basados en los estímulos secretores de GH han demostrado ser la escasa utilidad clínica para predecir la respueta terapéutica a la GH (AU)


Growth hormone (GH) deficiency manifests differently according to the individual´s developmental stage. During the paediatric period, one of the msot prominent clincial features is chronic skeletal growth retardation. Clinical signs also depend on the cause (genetic, acquired or idiopathic), deficiency intensity and whether GH is the only pituitary-affected hormone or is combined with that of other pituitary hormones. Growing knowledge of the genetic basis of GH deficiency continues to provide us with useful information to further characterise to provide us with useful information to further characterise mutation types and mechanisms for prevously-described and new candidate genes. Despite these advances, a high proportion of GH deficiencies with no recognisable acquired basis continue to be labelled as idiopathic. The hormonal diagnoses continue to be a conundrum despite efforts to harmonise biochemical assays for GH and IGF-1 analysis, and the diagnosis based on the so-called GH secretion stimulation tests with prove to be of limited usefulness for predicting response to GH therapy (AU)


Assuntos
Humanos , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Transtornos do Crescimento/etiologia , Fatores de Risco
16.
Endocrinol. nutr. (Ed. impr.) ; 60(8): 457e1-457e15, oct. 2013. ilus, tab
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-117349

RESUMO

La acromegalia y el gigantismo se deben a la producción excesiva de GH, deneralmente por un adenoma hipofisario. Es una enfermedad poco frecuente. El diagnóstico se realiza ante un paciente con un cuadro clínico sugerente con la demostración de concentraciones de GH e IGF-I elevadas. Tras la confirmación bioquímica del exceso de GH debe realizarse una RM del área hipotálamo-hipofisaria a fin de confirmar el origen del exceso de GH. El tratamiento de elección es el quirúrgico del adenoma hipofisario mediante cirugía (..) (AU)


Acromegaly and gigantism are due to excess GH secretion, usually by a pituitaryadenoma. It is an uncommon disease. Diagnosis is made by showing elevated GH and IGF-I levels in patients with a clinical picture suggesting the condition. Once excess GH is confirmed by biochemical tests, MRI of the hypothalamic-pituitary area should be performed to ascertain the source of excess GH. Transsphenoidal surgery of the pituitary adenoma is the (..) (AU)


Assuntos
Humanos , Acromegalia/diagnóstico , Acromegalia/terapia , Padrões de Prática Médica , Hormônio do Crescimento Humano , Somatomedinas , Neoplasias Hipofisárias/diagnóstico , Somatostatina/uso terapêutico , Agonistas de Dopamina/uso terapêutico
17.
Endocrinol. nutr. (Ed. impr.) ; 60(8): 470-474, oct. 2013. ilus
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-117351

RESUMO

La epidemiología de la acromegalia en España no difiere de la de otras series publicadas . La prevalencia es de alrededor de 60 casos por millón, el máximo de diagnósticos ocurre en la edad media de la vida, hay predominio de mujeres (61%) y se objetiva un gran retraso entre la aparición de los primeros síntomas y el diagnóstico. Los estudios del registro español de acromegalia (REA) y OASIS han analizado la epidemiología, las características clínicas y el tratamiento de la acromegalia en España. El tratamiento principal ha sido y sigue siendo la (..) (AU)


Epidemiology of acromegaly in Spain does not differ from that reported in other published series. Prevalence rate is approximately 60 cases per million, peak incidence occurs in middle age, more women are affected (61%), and there is a substantial delay between occurrence of the first symptoms and diagnosis. Studies REA (Spanish Acromegaly Registry) and OASIS analyzed the epidemiology, clinical characteristics, and management of the disease in Spain. Surgery, performed in more than 80% of patients, has been (and continues to be) the main treatment for the past four decades. In the past decade, however, more patients have received somatostatin analogs (SSAs) as first-line treatment. Use of radiation therapy has significantly decreased in recent decades. Somatostatin analogs (SSAs) are the most commonly used drugs, administered to 85% of patients; however, only 12%-15% continue on drug treatment alone. The surgical remission rate was 38.4% in the last decade, with a significant improvement overdecades. Preoperative treatment with SSAs has no influence on surgical cure rates. Second-linet herapies used after surgical failure in the past decade included SSAs in 49% of patients, repeatsurgery in 27%, radiotherapy in 11%, pegvisomant in 15%, and dopamine agonists in 5%. Mean cost of acromegaly treatment was 9.668D (data estimated in 2009 and adjusted in 2010), of which71% was due to the cost of SSAs. Patients treated with pegvisomant have a more aggressive form of the disease and higher comorbidity rates (AU)


Assuntos
Humanos , Acromegalia/epidemiologia , Hormônio do Crescimento Humano , Somatostatina/agonistas , /estatística & dados numéricos , Hormônio do Crescimento Humano/antagonistas & inibidores
18.
Sanid. mil ; 69(3): 206-209, sept. 2013.
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-116153

RESUMO

Se reseñan los medicamentos ya evaluados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios hechos públicos en el segundo trimestre de 2013, y considerados de mayor interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones técnicas positivas que son previas a la autorización y puesta en el mercado del medicamento (AU)


Medications are reviewed and evaluated by the Spanish Agency of Medicines and Health Products made ​​public in the second quarter of 2013, and considered of greatest interest to the clinician. It is positive technical opinions that are pre-authorization and placing on the market of the product (AU)


Assuntos
Humanos , Drogas em Investigação , Avaliação de Medicamentos , Hormônio do Crescimento Humano , Fator VIII , Condrócitos , Dextrometorfano
19.
Farm. hosp ; 37(2): 161-165, mar.-abr. 2013. ilus, tab
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-115668

RESUMO

Objetivo: Elaborar una revisión del programa de déficit de somatropina aplicado en pediatría en el Hospital Universitario Virgen del Rocío, utilizando dos grupos de pacientes, los diagnosticados con déficit de esta hormona y los nacidos pequeños para edad gestacional, con la intención de evaluar su efectividad en el primer año de tratamiento. Método: Realización de un estudio retrospectivo de la cohorte de pacientes en tratamiento con la hormona del crecimiento bajo los diagnósticos mencionados, con metodología observacional y transversal, a los cuales se aplicó un análisis estadístico con el programa Statistical Package for Social Sciences®. Resultados: Tras inicio del tratamiento la velocidad de crecimiento y la talla aumentaron y la edad ósea se aproximó a la edad cronológica. En los dos grupos tratados, en el primer año de tratamiento fueron los pacientes del sexo femenino con edad comprendida entre los 0 a 12 años con déficit de la hormona del crecimiento que respondieron mejor a la terapéutica establecida. Conclusiones: Pudimos observar que el tratamiento instituido se presentó altamente efectivo en ambos grupos de pacientes, permitiendo obtener un aumento favorable de estatura (AU)


Object: To develop a program review of somatropin deficit, applied in pediatrics at the Hospital Universitario Virgen del Rocío, using two groups of patients. the ones diagnosed with deficiency of this hormone, and those born small for gestational age, with the intention of evaluating its effectiveness in the first year of treatment. Method: Attaining a retrospective study of the cohort of patients treated with growth hormone under the above diagnoses, with cross-sectional and observational methodology, to which we applied a statistical analysis with the Statistical Package for Social Sciences®. Results: After the beginning of the treatment, the growth rate had increased and the bone age approximated to the chronologic age. In the two treated groups in the first year of treatment were the female patients aged between 0 to 12 years with a deficit of growth hormone who responded better to therapy. Conclusions: We observed that the treatment instituted appeared highly effective in both groups of patients, allowing a favorable increase in height (AU)


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Criança , Hormônio do Crescimento/uso terapêutico , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Crescimento , Resultado do Tratamento
20.
Farm. hosp ; 36(1): 3-10, ene.-feb. 2012. ilus, tab
Artigo em Espanhol | IBECS | ID: ibc-107803

RESUMO

ObjetivoEstimar el impacto presupuestario de utilizar somatropina (Genotonorm®) en el tratamiento del déficit de hormona de crecimiento (DGH) durante la transición entre edad pediátrica y adulta.Material y métodosSe diseñó un modelo desde la perspectiva del sistema sanitario español, con un horizonte de 5 años. El cálculo de pacientes susceptibles de tratarse se estimó aplicando datos de prevalencia de la enfermedad (0,02%) a la población española. Del total de DGH se estima que un 60% es persistente, que serían los pacientes candidatos. Un panel de expertos asumió que un 20% de los candidatos rechazaría el tratamiento y un 8% de los que aceptaran abandonará anualmente la terapia. En los costes se incluyeron: costes farmacológicos, costes del diagnóstico (visitas médicas y tests) y costes del seguimiento incluyendo las visitas para ajuste de dosis.ResultadosLos pacientes en tratamiento serían 49, 93, 132, 186 y 199 para cada año (2010-2014). El impacto total de la utilización de Genotonorm® durante el periodo de transición sería de 367.691, 655.430, 1.044.874, 1.334.059 y 1.594.670 € en los años 1 a 5. El coste medio anual/paciente sería de 7.506, 7.059, 7.903, 7.960 y 7.995 €.Conclusión: El tratamiento con GH en fase de transición en España supondría un impacto promedio anual de 7.684 €/paciente (AU)


ObjectiveTo estimate the budget impact of somatrophin (Genotonorm®) use in growth hormone deficiency (GHD) patients during the transition between childhood and adulthood.MethodA budget impact model was designed under the Spanish National Health System with a 5-year time horizon. Calculations of susceptible patients were based on disease prevalence (0.02%) applied to Spanish population. From total GHD cases, 60% was considered persistent and treatment candidates. An expert panel assumed that 20% of candidates would reject the treatment and 8% would withdraw therapy annually. Considered costs included: therapy costs, diagnosis (test and medical visit) and follow-up cost.ResultsThere would be 49, 93, 132, 186 and 199 patients undergoing treatment each year (2010-2014). The total impact of Genotonorm® use during the transition phase would be €367 691, €655 430, €1044 874, €1334 059, and €1594 670 for years 1 to 5. The average annual cost per patient would be €7506, €7059, €7903, €7960, €7995.ConclusionsGHD treatment during the transition phase in Spain poses an annual average layout of €7684/patient (AU)


Assuntos
Humanos , Custos de Medicamentos/estatística & dados numéricos , Hormônio do Crescimento/uso terapêutico , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Alocação de Recursos para a Atenção à Saúde/tendências
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