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1.
Prensa méd. argent ; 105(10): 700-709, oct 2019. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS, BINACIS | ID: biblio-1025979

RESUMO

Introduction: Achondroplasia (Ach) is the most frequent cause of dwarfism. The first therapeutic strategy offered to patients with Ach was. However, GH has played un important role in Ach and Hypochondroplasia (Hch), despite short-term and long-term effects. Purpose: The aim of this systematic review and meta-analysis was to assess the efficacy of GH in the height of patients with Ach and Hch in the short and long term. Methods: 12 studies were included selected from the Pubmed database (3 Randomized Clinical trials (RCTs) and 9 prospective studies) from 1993 to 2014. Comparing high and low doses of GH. The systematic review included 9 prospective studies and the high-dose GH arm of the 3 RCTs. Inclusion criteria was focused on paediatric patients with Ach and Hch treated with GH. Demographic variables were collected including age, gender, dose, height and follow-up. The height variables included height increase and height velocity. Finally, 363 patients with Ach and 41 patients with Hcb were included. A was performed with a follow-up from one to 3 years. Results: In patients with Ach the average height velocity at one, two and three years were 2.65, 1.07 and -0.87 cm/years respectively (p<0.05). The RCTs showed a significant increase in height velocity in patients treated with high dose of GH (MD= 1.38, 95% CI: 0.68-2.07, p=0.0001, I2=0%) . Height at one year increased 0.61 cm. The RCTs did not show significant differences (MD 0.11, 95% CI: 0.17-0.39, p=0.44, I2 = 0%). Finally, patients with Hch increased height velocity 4 cm/year at the first year (p<0.05). Conclusion: GH treatment is beneficial in the shor-term height of children with Ach and Hch. GH effect on different ages and subgroups is unknown, as well as its possible long--term consequences


Assuntos
Humanos , Recém-Nascido , Lactente , Pré-Escolar , Acondroplasia/terapia , Demografia/estatística & dados numéricos , Avaliação de Resultados em Cuidados de Saúde , Hormônio do Crescimento Humano/administração & dosagem , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico
3.
Rev. Hosp. Ital. B. Aires (2004) ; 39(1): 12-18, mar. 2019. ilus., tab.
Artigo em Espanhol | LILACS | ID: biblio-1021819

RESUMO

El síndrome de Turner (ST) resulta de la ausencia completa o parcial del segundo cromosoma sexual en fenotipos femeninos. Tiene una incidencia de 1:2000- 2500 nacidas vivas. Recién en la última década se ha puesto atención a la salud de las adultas con ST. La mortalidad es 3 veces superior respecto de la población general debido al riesgo de disección aórtica por anomalías cardiovasculares estructurales y aterosclerosis vinculada a hipertensión arterial, diabetes, dislipidemia y obesidad. También presentan elevada prevalencia de enfermedades autoinmunitarias. Objetivo: evaluar la calidad del seguimiento clínico de pacientes adultas con ST, comparando los controles de salud preconformación y posconformación del Registro y de la Unidad Interdisciplinaria. En el año 2017 fuimos convocados para integrar el Programa de Enfermedades Raras del Hospital Italiano de Buenos Aires. A partir de la creación del Registro Institucional y del equipo multidisciplinario obtuvimos mejoría significativa en los controles por las especialidades de cardiología, endocrinología y otorrinolaringología, en los controles bioquímicos del metabolismo lipídico, hidrocarbonado, hepatograma, TSH y anticuerpos para celiaquía e imágenes cardiovasculares y densitometría ósea. En conclusión, el seguimiento sistematizado e institucional, mediante el Registro y la creación de la Unidad Interdisciplinaria de Síndrome de Turner, permitió encontrar las falencias del sistema de atención y optimizar el seguimiento de esta población. (AU)


Turner syndrome (TS) results from the complete or partial absence of the second sex chromosome in female phenotypes. It has an incidence of 1: 2000-2500 girls born alive. Only in the last decade has been paid attention to the health of adults women with TS. Mortality is 3 times higher than in the general population due to the risk of aortic dissection cause to structural cardiovascular anomalies and atherosclerosis related to hypertension, diabetes, dyslipidemia and obesity. They also have a high prevalence of autoimmune diseases. Until nowadays in Argentina do not exist a national registry of this disease that complies with the international follow-up recommendations for these patients. We proposed to develop the institutional register at 2014 and a multidisciplinary team was created to care and follow up girls and women with TS during 2015. It was indexed to Italian Hospital of Buenos Aires' Rare Diseases Program since 2017. After the creation of the institutional registry and the multidisciplinary team we obtained a significant improvement in cardiology, endocrinology and otorhinolaryngology schedule visits, in lipids and hydrocarbon metabolism, liver, thyroid and celiac diseases biochemical controls and in the performance of cardiovascular MNR and bone densitometry. In conclusion, the systematized and institutional follow-up, through the registry and the creation of the Interdisciplinary Unit of Turner Syndrome, allowed us to find the flaws of the care system and to optimize the follow up of this population. (AU)


Assuntos
Humanos , Feminino , Adolescente , Adulto , Pessoa de Meia-Idade , Adulto Jovem , Qualidade de Vida , Síndrome de Turner/prevenção & controle , Assistência ao Convalescente/estatística & dados numéricos , Aneurisma Dissecante/etiologia , Doenças Autoimunes/epidemiologia , Síndrome de Turner/complicações , Síndrome de Turner/etiologia , Síndrome de Turner/mortalidade , Síndrome de Turner/epidemiologia , Assistência ao Convalescente/métodos , Anormalidades Cardiovasculares/complicações , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Diabetes Mellitus , Aterosclerose/complicações , Dislipidemias/complicações , Estrogênios/uso terapêutico , Transtornos Gonadais/etiologia , Hipertensão/complicações , Infertilidade Feminina/etiologia , Obesidade/complicações
4.
Rev. Hosp. Niños B.Aires ; 60(270): 250-257, sept. 2018.
Artigo em Espanhol | LILACS | ID: biblio-1000377

RESUMO

La insuficiencia hipofisaria congénita es un trastorno originado en la alteración de la ontogenia de la glándula hipofisaria que determina la disminución o falta de trofinas hipofisarias: adrenocorticotropina, tirotropina, hormona de crecimiento, prolactina, gonadotrofinas y/u hormona antidiurética. Es una patología compleja e infrecuente que, debido a su signo sintomatología inespecífica, suele ser difícil de reconocer a edades tempranas, derivando en aumento de la morbilidad y eventualmente de la mortalidad. Durante el periodo neonatal, es característica la ictericia colestática asociada a hipoglucemias recurrentes. Puede formar parte de un cuadro sindrómico, siendo el más frecuente la displasia septoóptica, que asocia defectos de línea media y alteraciones oculares. La mayoría presenta anomalías anatómicas de la región selar y supraselar evidenciables en la Resonancia Magnética. El diagnóstico bioquímico tiene especificaciones particulares para la evaluación de cada trofina hipofisaria y de acuerdo a la edad del paciente. El tratamiento consiste en la terapia de reemplazo hormonal observándose buena respuesta en la mayoría de los pacientes. La detección precoz de los niños con insuficiencia hipofisaria permite la activación rápida y efectiva de una estrategia diagnóstica con la toma de muestras bioquímicas apropiadas, la consulta temprana al endocrinólogo infantil y la instauración del tratamiento específico


Congenital pituitary hormone deficiency is a disorder originated in pituitary gland ontogeny generating decrease or lack of pituitary hormones: adrenocorticotropin, thyrotropin, growth hormone, prolactin, gonadotropins and/or antidiuretic hormone. It is a complex and infrequent disease usually difficult to recognize at an early age due to its non-specific symptomatology, resulting in increased morbidity and eventual mortality. During the neonatal period, cholestatic jaundice associated with recurrent hypoglycaemia is frequent. Pituitary hormone deficiency can be part of a syndrome; the most frequent is septo-optic dysplasia, associating midline defects and ocular disorders. Most have anatomical anomalies of the sellar and suprasellar region seen in magnetic resonance imaging. Biochemical diagnosis has particular specifications for the evaluation of each pituitary hormone and varies according to patient´s age. The treatment consists in hormone replacement therapy and generally with good results. The early detection of children with pituitary hormone deficiency allows the rapid and effective activation of a diagnostic strategy, facilitates the appropriate biochemical samples, the early contact with the pediatric endocrinologist and the establishment of specific treatment


Assuntos
Humanos , Hormônio do Crescimento Humano , Hipopituitarismo , Pediatria
5.
Rev. med. Rosario ; 84(2): 71-81, mayo-ago. 2018. tab, graf
Artigo em Espanhol | LILACS | ID: biblio-1050945

RESUMO

La baja estatura en un motivo de consulta frecuente para el médico del primer nivel de atención y constituye unapreocupación para el niño/a y sus padres. Aproximadamente una de cada 5 consultas con el endocrinólogo estánrelacionadas con este tema.En el crecimiento de un niño intervienen diferentes factores, tales como los nutricionales, genéticos, hormonales ymedioambientales; todos ellos en conjunto modifican el desarrollo y crecimiento durante la infancia y adolescencia.Esto hace que el listado de etiologías que componen la baja estatura sea muy variado y amerite un abordaje minucioso para arribar a un correcto diagnóstico de la misma.La mejor forma de detectar aquellos factores que modifican el carril de crecimiento hasta llegar a la talla final es realizar los controles periódicos (de acuerdo a la edad) de crecimiento y desarrollo. Esta es una práctica recomendableaunque ese no sea el motivo de consulta.La interrelación entre el médico de atención primaria y el especialista constituye un punto muy importante a remarcar en la evaluación de estos niños/as. La fluida comunicación entre ambos facilita y contribuye a llegar lo másprecozmente al diagnóstico.El objetivo de esta revisión es desarrollar un algoritmo diagnóstico que sirva de guía al médico pediatra o generalista y de familia, para lograr una adecuada orientación diagnóstica y, de ser necesaria, una derivación oportuna alespecialista para su seguimiento y tratamiento con el objetivo final de que ese niño/a llegue a una talla final que seencuentre dentro de su talla objetivo genética(AU)


The short stature is afrequent consultation reason to primary care doctor and is a concern for the child and his parents.Approximately one out of every 5 consultations with the endocrinologist is related to this topic.There are different factors that intervene in the growth of a child, such as nutritional, genetical, hormonal and environmental;all of them together modify the development and growth during childhood and adolescence. This makes the list of etiologiesthat make up the short stature very varied and it requires a meticulous approach to arrive to a correct diagnosis.The best way to detect those factors that modify the growth track until a final size is reached is to perform the periodiccontrols (according to the age) of growth and development. This is a recommended practice eve if it is not the reasonforconsultation.The interrelation between the primary care physician and the specialist is a very important point to emphasize in theevaluation of these children. The fluid communication between both of them facilitates and contributes to reach thediagnosis as early as possible.The aim of this review is to develop a diagnostic algorithm that may be used as a guide to the pediatrician or generalist andfamily doctor, in order to achieve an adequate diagnostic guidance and, if necessary, a timely referral to the specialist forfollow-up and treatment with the ultimate purpose that the child reaches a final size that is within their genetic target size (AU)


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Criança , Estatura , Algoritmos , Desenvolvimento Infantil , Hormônio do Crescimento Humano
6.
Brasília; CONITEC; mar. 2018. ilus, ilus.
Não convencional em Português | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-905577

RESUMO

CONTEXTO: A acromegalia é uma doença crônica, rara e debilitante, causada pela hipersecreção do hormônio do crescimento (GH), que leva a uma produção excessiva do fator de crescimento similar a insulina I (IGF-I), produzido pelo fígado. Resulta numa doença multissistêmica caracterizada por crescimento somático exagerado, comorbidades múltiplas, desfiguramento físico e redução de expectativa de vida. Os objetivos do tratamento são atenuar os sintomas da hipersecreção de GH, reduzir as comorbidades e o risco de mortalidade, preservando as funções normais da hipófise e melhorando a qualidade de vida destes pacientes, através da normalização dos níveis de GH e IGF-I. A adenoidectomia transesfenoidal permanece o tratamento primário da acromegalia e controla estes níveis em 50 a 75% dos pacientes, dependendo da morfologia do adenoma e da experiência do cirurgião. Para aqueles que permanecem com doença ativa após o tratamento cirúrgico, existe tratamento de segunda linha, com medicamentos e radioterapia. Os medicamentos disponíveis são os agonistas da dopamina, os análogos da somatostatina e o pegvisomanto. O pegvisomanto não é disponibilizado atualmente pelo SUS. TECNOLOGIA: Pegvisomanto (PEG-V). INDICAÇÃO: A acromegalia é uma doença crônica, rara e debilitante, causada pela hipersecreção do hormônio do crescimento (GH), que leva a uma produção excessiva do fator de crescimento similar a insulina I (IGF-I), produzido pelo fígado. Resulta numa doença multissistêmica caracterizada por crescimento somático exagerado, comorbidades múltiplas, desfiguramento físico e redução de expectativa de vida. PERGUNTA: O pegvisomanto é eficaz, seguro e custo-efetivo em pacientes com acromegalia refratária ao tratamento convencional? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Os estudos disponíveis que avaliam o pegvisomanto são, em sua maioria, de baixa qualidade metodológica. Os principais desfechos localizados nos artigos foram os níveis de IGF-I e os desfechos clínicos apareceram nos estudos de forma secundária. O pegvisomanto foi eficaz nos estudos controlados quando se avaliaram como desfechos a redução dos níveis sanguíneos de IGF-I e o controle de alguns dos sinais e sintomas característicos da doença. Mesmo existindo estudos de longo prazo e com grande tamanho da amostra, as limitações metodológicas dos estudos trazem incertezas quanto aos benefícios do pegvisomanto na redução dos sinais e sintomas da doença. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: A estimativa de impacto orçamentário anual resultante da incorporação de pegvisomanto no SUS variou de aproximadamente 23 a 206 milhões, dependendo da dose de pegvisomanto utilizada. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Os membros da CONITEC recomendaram por unanimidade a não incorporação no SUS do pegvisomanto para tratamento da acromegalia refratária ao tratamento convencional. CONSULTA PÚBLICA: O Relatório da CONITEC foi disponibilizado por meio da Consulta Pública nº 67/2017 entre os dias 29/11/2017 e 18/12/2017. Foram recebidas 14 contribuições, sendo 5 técnico-científicas e 9 de experiência ou opinião, das quais 7 foram excluídas por não tratar do tema em questão. Das 7 contribuições consideradas, 6 foram totalmente contra a recomendação da CONITEC e 1 foi totalmente a favor. Nas contribuições que foram contra a recomendação da CONITEC, os participantes argumentaram que o pegvisomanto é eficaz e seguro no tratamento de pacientes com acromegalia refratária ao tratamento convencional e fizeram críticas em relação ao impacto orçamentário, considerando-o superestimado. DELIBERAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC consideraram que não houve nenhuma informação nova sobre o tema que motivasse a mudança nas recomendações de não incorporação do pegvisomanto feitas em suas análises anteriores sobre o medicamento. Dessa forma, deliberaram por recomendar a não incorporação do pegvisomanto para acromegalia refratária ao tratamento estabelecido. DECISÃO: Não incorporar o pegvisomanto para acromegalia refratária ao tratamento estabelecido, no âmbito do Sistema Único de Saúde ­ SUS, dada pela Portaria nº 14, publicada no DOU nº 61, do dia 29 de março de 2018, seção 1, pág. 240.(AU)


Assuntos
Humanos , Acromegalia/tratamento farmacológico , Agonistas de Dopamina/administração & dosagem , Hormônio do Crescimento Humano/análogos & derivados , Somatostatina/administração & dosagem , Acromegalia/cirurgia , Brasil , Análise Custo-Benefício , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Sistema Único de Saúde
7.
Brasília; CONITEC; out. 2017. tab.
Não convencional em Português | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-908694

RESUMO

CONTEXTO: A somatropina é disponibilizada nas apresentações de 4 UI e 12 UI frasco-ampola e pertence ao Grupo 1B do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). Observou-se que o consumo de somatropina 12 UI apresentou crescimento maior em relação à de 4 UI. A partir de 2015, a somatropina de 12 UI ultrapassou, em termos absolutos, o quantitativo aprovado da somatropina de 4 UI. Por meio dos dados do DATASUS, obteve-se a quantidade de pacientes atendidos em 2015 e seus respectivos pesos por condição clínica. Dessa forma, além das apresentações de 4 UI e 12 UI, as apresentações com melhores perfis de otimização de dose e custo, a serem incorporadas ao SUS, são: 15 UI, 18 UI, 16 UI, 24 UI e 30 UI. TECNOLOGIA: Somatropina com até 30 UI. INDICAÇÃO: Síndrome de Turner. Deficiência de hormônio de crescimento ­ hipopituitarismo. DELIBERAÇÃO FINAL: Aos 02 (dois) dias do mês de agosto de 2017, reuniu-se a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ­ CONITEC, regulamentada pelo Decreto nº 7.646, de 21 de dezembro de 2011, e os membros presentes deliberaram por unanimidade recomendar a ampliação das concentrações de somatropina para até 30 UI no tratamento da síndrome de Turner e deficiência de hormônio do crescimento ­ hipopituitarismo. DECISÃO: A Portaria nº 47, de 1º de novembro de 2017, tornou pública a decisão de incorporar o medicamento somatropina, nas concentrações de 15UI, 16UI, 18UI, 24UI e 30UI, para o tratamento da Síndrome de Turner e Deficiência do Hormônio do CrescimentoHipopituitarismo no âmbito do SUS. (AU)


Assuntos
Humanos , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Hipopituitarismo/tratamento farmacológico , Síndrome de Turner/terapia , Brasil , Avaliação em Saúde/economia , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Sistema Único de Saúde
8.
Med. UIS ; 30(2): 89-93, mayo-ago. 2017. graf
Artigo em Espanhol | LILACS | ID: biblio-894210

RESUMO

RESUMEN Introducción: la acromegalia es una patología de larga evolución y compromiso multisistémico, originada por un aumento en la liberación de hormona de crecimiento luego del cierre metafisario de los huesos largos. Su diagnóstico es complejo y suele presentarse entre la quinta y sexta década de la vida. El tratamiento incluye la resección quirúrgica y manejo mediante quimioterapia y radioterapia, así como control endocrino fármacológico. La enfermedad presenta una tasa de recidiva comprendida entre el 2 a 14%. Presentación de caso: paciente femenina de 67 años de edad con diagnóstico de acromegalia hace 15 años, quien luego de ser sometida a tratamiento estándar, presenta manifestaciones clínicas progresivas y compatibles con una función hipofisaria activa. Conclusiones: la paciente en efecto presentó recidiva de la enfermedad con persistencia del tumor benigno, debido a la interrupción del tratamiento y el insuficiente seguimiento del caso; por tanto, es fundamental el seguimiento estricto en el paciente que recibe manejo quirúrgico y tratamiento farmacológico por parte del equipo de salud. MÉD.UIS. 2017;30(2):89-93.


ABSTRACT Introduction: acromegaly is a disease of long evolution and multisystemic involvement, caused by an increased release of growth hormone after the metaphyseal closure of long bones. Diagnosis is often difficult and usually occurs between the fifth and sixth decade of life. The treatment is based on surgical resection, chemotherapy and radiotherapy, as on endocrine control by drugs. The disease has a low recurrence rate of from 2 to 14%. Case presentation: a 67 year old female patient with a diagnosis of acromegaly 15 years ago, who, after being subjected to standard treatment, presents progressive and clinical manifestations compatible with an active pituitary function. Conclusions: the patient relapsed effect of the disease with persistency of the benign tumor, due to the discontinuation of treatment and insufficient monitoring of the case; therefore strict monitoring is essential in patients receiving pharmacological therapy and surgical management by the health team. MÉD.UIS. 2017;30(2):89-93.


Assuntos
Humanos , Feminino , Idoso , Neoplasias Hipofisárias , Adenoma Hipofisário Secretor de Hormônio do Crescimento , Procedimentos Cirúrgicos Operatórios , Acromegalia , Hormônio do Crescimento Humano , Tratamento Farmacológico , Somatotrofos , Recidiva Local de Neoplasia
9.
Rev. bras. reumatol ; 57(2): 100-106, Mar.-Apr. 2017. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS | ID: biblio-844215

RESUMO

Abstract Introduction: Children with juvenile idiopathic arthritis (JIA) often have impaired growth and short stature. There is evidence that the therapeutic use of growth hormone (GH) is useful and safe in these patients. Objective: To analyze the effects of GH use in patients with JIA. Method: A systematic review of the literature over the last 18 years in Medline and Embase databases. The criteria were analyzed independently by the researchers. We used the following keywords: "growth hormone", "arthritis, juvenile", "arthritis, rheumatoid", "child" and "adolescent". Results: Among the 192 identified articles, 20 corresponded to the inclusion criteria. Seventeen longitudinal studies and 3 case reports were found. Most studies analyzed observed increased growth, muscle mass and bone mass using GH. Adverse effects observed were glucose intolerance, diabetes, bone deformities, osteonecrosis, reactivation of the disease and low final height. Conclusion: The majority of studies reported positive effects after the therapeutic use of GH, but some variability in response to treatment was observed. The combination of growth hormone with other drugs seems to be a good option.


Resumo Introdução: Crianças com artrite idiopática juvenil (AIJ) frequentemente apresentam prejuízo no crescimento e baixa estatura. Existem evidências de que o uso terapêutico do hormônio de crescimento (GH) é útil e seguro nesses pacientes. Objetivo: Analisar os efeitos do uso de GH em pacientes com AIJ. Método: Fez-se revisão sistemática da literatura nos últimos 18 anos, nas bases de dados Medline e Embase. Os critérios foram analisados pelos pesquisadores de forma independente. Usaram-se os seguintes descritores: growth hormone, arthritis, juvenile, arthritis, rheumatoid, child e adolescent. Resultados: Entre os 192 artigos identificados, 20 corresponderam aos critérios de inclusão. Foram encontrados 17 estudos longitudinais e três relatos de casos. A maioria dos estudos analisados observou um aumento de crescimento, massa muscular e massa óssea com o uso do GH. Os efeitos adversos observados foram intolerância à glicose, diabetes, deformidades ósseas, osteonecrose, reativação da doença e altura final baixa. Conclusão: A maioria dos estudos relatou efeitos positivos após uso terapêutico do GH, porém certa variabilidade na resposta ao tratamento foi observada. A combinação do hormônio de crescimento com outros medicamentos parece ser uma boa opção.


Assuntos
Humanos , Criança , Adolescente , Artrite Juvenil/tratamento farmacológico , Osso e Ossos/efeitos dos fármacos , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Artrite Juvenil/fisiopatologia , Densidade Óssea , Estudos Longitudinais , Puberdade/fisiologia , Resultado do Tratamento
10.
Rev. direito sanit ; 17(3): 185-211, 2017.
Artigo em Português | LILACS | ID: biblio-832797

RESUMO

O presente trabalho é resultado de pesquisa acerca da aquisição do medicamento somatropina, o hormônio do crescimento, pela Secretaria de Saúde Pública do Estado do Pará no período que compreende os anos de 2009 a 2013. O estudo teve como objetivo analisar os efeitos da judicialização do acesso ao medicamento com base na medida liminar exarada, nos autos da Ação Civil Pública n.0021681-17.2011.8.14.0301, que determinou ao Estado do Pará o fornecimento do medicamento Hormotrop­ Somatropina 12 UI para todas as crianças e adolescentes com deficiência na produção de hormônio do crescimento, e demonstrar, através de um caso concreto, a necessidade de estabelecer parâmetros que possam subsidiar o Poder Judiciário na análise das ações que visam a efetivar o direito à saúde. Foi realizada pesquisa bibliográfica sobre os aspectos jurídicos que envolvem o processo de judicialização da saúde, bem como sobre os aspectos técnicos e psicológicos atinentes ao uso do hormônio do crescimento e acerca das políticas públicas relacionadas a seu acesso. Os dados coletados demonstraram que houve mudança no padrão de consumo do medicamento somatropina a partir do ano de 2011 ­ mesmo período em que foi proferida a decisão liminar na referida ACP. Tal conclusão suscita a necessidade de estabelecer parâmetros baseados em critérios técnicos na análise das ações que envolvem questões relacionadas a medicamentos, em um contexto de crescente judicialização da política e das relações sociais no Brasil


This work is the result of research on the acquisition of the medication Somatropin, the growth hormone, by the Public Health Department of the State of Pará, during the years 2009 to 2013. The study aimed to analyze the effects of court action for access to medication based on the preliminary injunction, in the records of the Public Civil Action (GPA) nº 0021681-17.2011.8.14.0301, which determined that the State of Pará could supply the drug Hormotrop- Somatropin 12 IU to all children and adolescents who have a deficiency in the production of growth hormone, and which demonstrated, through a concrete case, the need to establish parameters for judicial action in ensuring the right to health. A review of the literature was undertaken regarding legal aspects involved in the process of legalization of health, the technical and psychological aspects related to the use of growth hormone, and the public policies related to access. The data collected showed that there was a change in the consumption pattern of Somatropin starting from the year 2011, the periodthe above-mentioned civil action injunction was issued, creating the need to establish parameters based on technical criteria for judicial action for issues related to medications, in a context of increasing court action in politics and social relations in Brazil


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Criança , Adolescente , Hormônio do Crescimento Humano , Integralidade em Saúde , Decisões Judiciais , Sistemas de Medicação no Hospital , Política Pública , Direito à Saúde , Sistema Único de Saúde , Acesso Universal aos Serviços de Saúde , Direitos Humanos , Pessoalidade , Assistência Farmacêutica , Política Pública
11.
Bogotá; IETS; mayo 2016. tab.
Monografia em Espanhol | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-846883

RESUMO

Tecnologías evaluadas: Somatropina. Población: Niñas entre 4 y 18 años de edad con restricción del crecimiento por síndrome de Turner en Colombia. Perspectiva: La perspectiva del presente AIP corresponde al tercero pagador, que en este caso es el Sistema General de Seguridad Social en Salud (SGSSS) en Colombia. Horizonte temporal: El horizonte temporal de este AIP en el caso base corresponde a un año. Adicionalmente se reportan las estimaciones del impacto presupuestal para los años 2 y 3, bajo el supuesto de la inclusión en el POS en el año 1. Costos incluidos: Costo promedio ponderado de la somatropina en Colombia; Costo de la dosis representativa de somatropina de una niña promedio con restricción del crecimiento por síndrome de Turner en Colombia. Fuente de costos: Precios de la somatropina reportados por SISMED. Escenarios: Escenario 1: Dado que la tecnología tiene efectividad decreciente en el tiempo se postula un escenario de adopción de 100% de la tecnología. Escenario 2: Debido a que hay barreras de implementación logísticas, administrativas y presupuestales se propone un escenario alternativo con niveles de adopción de 50% en el primer año, 75% en el segundo y 100% en el tercero. Resultados: El gobierno nacional deberá hacer un esfuerzo financiero de 27.9 mil millones COP en el primer año de adopción de la somatropina como tecnología para el tratamiento del ST y de 28.7 y 29.5 mil millones en cada uno de los dos años siguientes, asumiendo que a totalidad de las niñas con ST se les suministra el medicamento.(AU)


Assuntos
Humanos , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Tecnologia Biomédica , Colômbia , Custos e Análise de Custo/métodos , Avaliação em Saúde , Síndrome de Turner/tratamento farmacológico
12.
Bogotá; IETS; mayo 2016. tab.
Monografia em Espanhol | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-846914

RESUMO

Tecnologías evaluadas: Somatropina. Población: Infantes entre 4 y 18 años de edad con déficit de la hormona\r\ndel crecimiento en Colombia. Perspectiva: La perspectiva del presente AIP corresponde al tercero pagador, que en este caso es el Sistema General de Seguridad Social en Salud (SGSSS) en Colombia. Horizonte temporal: El horizonte temporal de este AIP en el caso base corresponde a un año. Adicionalmente se reportan las estimaciones del impacto presupuestal para los años 2 y 3, bajo el supuesto de la inclusión en el POS en el año 1. Costos incluidos: Costo promedio ponderado de la somatropina en Colombia; Costo de la dosis representativa de somatropina de un niño y una niña promedio con déficit de la hormona del crecimiento. Fuente de costos: Precios de la somatropina en sus diferentes CUM reportados por SISMED. Escenarios: Escenario 1: Dado que la tecnología tiene efectividad decreciente en el tiempo se postula un escenario de adopción de 100% de la tecnología; Escenario 2: Debido a que hay barreras de implementación logísticas, administrativas y presupuestales se propone un escenario alternativo con niveles de adopción de 50% en el primer año, 75% en el segundo y 100% en el tercero. Resultados: El gobierno nacional deberá hacer un esfuerzo financiero entre 25.9 y 27.3 mil millones COP en el primer año de adopción de la somatropina como tecnología para el tratamiento del DHC y de 26.5 y 27.3 mil millones en cada uno de los dos años siguientes, asumiendo que a totalidad de las infantes con DHC se les suministra el medicamento. (AU)


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Tecnologia Biomédica , Colômbia , Custos e Análise de Custo/métodos , Avaliação em Saúde
13.
Clinics ; 71(4): 226-231, Apr. 2016. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-781421

RESUMO

OBJECTIVES: To establish cut-off values for growth hormone concentrations using clonidine as a secretagogue and an immunochemiluminescent assay as the method of measurement and to analyze the response time as well as the influence of gender, nutritional status and pubertal stage. METHODS: A total of 225 tests were performed in 3 patient groups, categorized as group 1 (normal), group 2 (idiopathic short stature) and group 3 (growth hormone deficiency). Among the 199 disease-free individuals, 138 were prepubertal, and 61 were pubertal. Clonidine (0.1 mg/m2) was orally administered, and the growth hormone level was measured by immunochemiluminescent assay. The growth hormone peak and the difference between the growth hormone peak and the baseline level were then analyzed. Statistical analyses were performed using Student’s t-test or the Mann-Whitney test and Kruskal-Wallis test followed by Dunn’s post hoc test. Cut-off values were determined using a receiver operating characteristic curve. RESULTS: Group 1 and group 2 had no difference in growth hormone peak, gender, body mass index standard deviation score, or pubertal stage. Group 3 exhibited a significantly lower growth hormone peak than the other groups did. The receiver operating characteristic curve demonstrated that growth hormone concentrations ≥ 3.0 ng/mL defined responsiveness to clonidine. In total, 3.02% of individuals in group 1 and group 2 were considered false positive, i.e., these children lacked growth hormone deficiency and had a peak below 3.0 ng/mL. CONCLUSION: Clonidine-stimulated growth hormone concentrations ≥3 ng/mL, as measured by immunochemiluminescent assay, suggest responsiveness to the stimulus regardless of gender, body mass index standard deviation score or pubertal stage.


Assuntos
Humanos , Masculino , Feminino , Pré-Escolar , Criança , Adolescente , Agonistas de Receptores Adrenérgicos alfa 2/farmacologia , Estatura , Clonidina/farmacologia , Transtornos do Crescimento/diagnóstico , Hormônio do Crescimento/deficiência , Hormônio do Crescimento Humano/sangue , Estudos de Casos e Controles , Transtornos do Crescimento/sangue , Transtornos do Crescimento/etiologia , Hormônio do Crescimento/sangue , Imunoensaio/métodos , Fator de Crescimento Insulin-Like I/análise , Medições Luminescentes/métodos , Estudos Prospectivos , Curva ROC
14.
s.l; Argentina. Ministerio de Salud; 2016. [{"_e": "", "_c": "", "_b": "tab", "_a": ""}].
Monografia em Espanhol | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-833528

RESUMO

Tecnología: La hormona de crecimiento (HC) o somatotrofina es una proteína compuesta por 191 aminoácidos, que es sintetizada en la adenohipófisis. La deficiencia de HC produce talla y/o velocidad de crecimiento bajas y su exceso, gigantismo en la infancia y acromegalia en la adultez. Algunas de las causas no nutricionales de retraso de crecimiento pueden ser tratadas con hormona de crecimiento exógena. Indicaciones: Actualmente en Argentina el uso de hormona de crecimiento está indicado en el déficit aislado de HC por secreción hipofisaria insuficiente, en el síndrome de Turner, en la Insuficiencia Renal Crónica y en la Restricción del Crecimiento Intrauterino10. Su uso está propuesto y aprobado, en otros países, para indicaciones adicionales como el Síndrome de Prader Willi, el Síndrome de Noonan y la baja talla idiopática, entro otros. Características de la tecnología: La terapéutica con hormona de crecimiento se inició hace más de medio siglo y pasó por diferentes etapas de obtención y producción. La hormona de crecimiento humana (original y biosimilares) que se utiliza en la actualidad, proviene del uso de tecnología de ADN recombinante y su molécula es exactamente igual a la hormona de crecimiento endógena. Se trata de una molécula relativamente sencilla, bien caracterizada y con un amplio historial de efectividad y seguridad. A pesar de ello, los especialistas se resisten al cambio entre las diferentes marcas comerciales fundamentando su preocupación en el desarrollo de inmunogenicidad y sus posibles consecuencias clínicas y terapéuticas. Existe una amplia variación en los costos relacionados el tratamiento en función del diagnóstico, la dosis y la marca comercial utilizada. Pregunta de investigación: 1. El cambio o switching entre marcas comerciales durante el tratamiento aumenta el riesgo de efectos adversos o disminuye la efectividad? 2. Los productos biosimilares de hormona de crecimiento tienen la misma efectividad que la molécula original en el tratamiento de pacientes pediátricos con indicación de recibir HC? 3. Los productos biosimilares de hormona de crecimiento disponibles, son seguros para su aplicación en pacientes pediátricos con indicación aprobada de su uso? Búsqueda y Análisis de la evidencia científica: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas (MEDLINE, TripDatabase, LILACS, Cochrane, BVS), en buscadores genéricos de Internet como google, Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTAi, INAHTA, CADTH), en Agencias Nacionales e Internacionales reguladoras de alimentos y medicamentos (ANMAT, FDA, EMA), en financiadores de salud (NICE, AETNA, CIGNA) y en bases de literatura gris (Teseo, NCSU Conference Papers Index). Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas y metanálisis, evaluaciones de tecnologías sanitarias e informes de seguridad. Se incluyeron además, ensayos clínicos controlados y aleatorizados. Se realizó, adicionalmente, una búsqueda del precio de la tecnología en el Manual Farmacéutico Kairos actualizado en Julio 2015. La calidad de los estudios incluidos en esta ETS (evaluación de posibles sesgos) se realizó mediante una estrategia de lectura crítica en base a herramientas. Para algunos estudios, de moderada a baja calidad que reportaron sus resultados en forma incompleta, se calcularon los desvíos estándar y los intervalos de confianza respectivos. Resumen de los resultados: La evidencia disponible para el abordaje de la pregunta de investigación acerca de switch entre biosimilares es escasa y proveniente de estudios de baja a moderada calidad metodológica. El bajo número de estudios y número total de pacientes constituye también una debilidad de la evidencia disponible. La baja frecuencia de efectos adversos relacionados al tratamiento se traduce en falta de poder estadístico para la detección de diferencias clínicas o estadísticamente significativas entre los grupos tratados. En cuanto a la efectividad de la HC, no se desprende del cuerpo de la evidencia que haya diferencias clínicas o estadísticas significativas en los parámetros de crecimiento entre los diferentes productos biosimilares, tanto cuando se realizaron comparaciones directas como cuando los pacientes cambiaron de marca comercial durante su tratamiento. Los escasos estudios que reportaron la frecuencia de aparición de anticuerpos anti-HC, lo hicieron de manera incompleta; sin embargo de su análisis no surge sospecha de influencia de este evento sobre el perfil de eficacia o seguridad de las droga. Tanto financiadores públicos como privados reconocidos mundialmente por sus decisiones basadas en evidencia científica, coinciden en que no hay evidencia científica de que existan diferencias en términos de efectividad y/o seguridad entre los biosimilares de hormona de crecimiento disponibles en el mercado pero sí en términos de costos. Conclusiones: No hay suficiente evidencia científica que permita establecer que el switching entre los diferentes biosimilares disponibles en el mercado aumente el riesgo de los pacientes en tratamiento en términos de efectividad y seguridad (Ib2b). No se encontró evidencia científica de superioridad de un biosimilar sobre otro en términos de efectividad y seguridad (IB-2B). Se requiere de un mayor número de estudios de buena calidad metodológica y sin conflictos de interés con la Industria Farmacéutica que permitan analizar más profundamente estos aspectos.(AU)


Assuntos
Humanos , Medicamentos Biossimilares/uso terapêutico , Transtornos do Crescimento , Hormônio do Crescimento Humano/deficiência , Sistemas de Informação em Saúde , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Resultado do Tratamento
15.
Säo Paulo med. j ; 133(5): 394-400, Sept.-Oct. 2015. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-767129

RESUMO

CONTEXT AND OBJECTIVE: Different functional respiratory alterations have been described in acromegaly, but their relationship with pulmonary tissue abnormalities is unknown. The objective of this study was to observe possible changes in lung structure and explain their relationship with gas exchange abnormalities. DESIGN AND SETTING: Cross-sectional analytical study with a control group, conducted at a university hospital. METHODS: The study included 36 patients with acromegaly and 24 controls who were all assessed through high-resolution computed tomography of the thorax (CT). Arterial blood gas, effort oximetry and serum growth hormone (GH) and insulin-like growth factor I (IGF-1) were also assessed in the patients with acromegaly. RESULTS: The abnormalities found in the CT scan were not statistically different between the acromegaly and control groups: mild cylindrical bronchiectasis (P = 0.59), linear opacity (P = 0.29), nodular opacity (P = 0.28), increased attenuation (frosted glass; P = 0.48) and decreased attenuation (emphysema; P = 0.32). Radiographic abnormalities were not associated with serum GH and IGF-1. Hypoxemia was present in seven patients; however, in six of them, the hypoxemia could be explained by underlying clinical conditions other than acromegaly: chronic obstructive pulmonary disease in two, obesity in two, bronchial infection in one and asthma in one. CONCLUSION: No changes in lung structure were detected through thorax tomography in comparison with the control subjects. The functional respiratory alterations found were largely explained by alternative diagnoses or had subclinical manifestations, without any plausible relationship with lung structural factors.


CONTEXTO E OBJETIVO: Diferentes alterações funcionais respiratórias são descritas na acromegalia. Sua relação com anormalidades do tecido pulmonar é desconhecida. O objetivo foi observar possíveis alterações da estrutura pulmonar e explicar sua relação com anormalidades da troca gasosa. TIPO DE ESTUDO E LOCAL: Estudo transversal, analítico, com grupo de controle, realizado em um hospital universitário. MÉTODOS: Incluíram-se 36 pacientes com acromegalia e 24 controles que foram avaliados com tomografia computadorizada de alta resolução de tórax (TC); os acromegálicos também foram avaliados com gasometria arterial, oximetria de esforço e dosagens de hormônio de crescimento (GH) e fator de crescimento semelhante à insulina (IGF-1). RESULTADOS: As alterações encontradas na TC não foram estatisticamente diferentes entre os grupos acromegálico e de controle: bronquiectasia cilíndrica leve (P = 0,59), opacidades lineares (P = 0,29), opacidades nodulares (P = 0,28), aumento da atenuação (vidro fosco) (P = 0,48) e redução da atenuação (enfisema; P = 0,32). As alterações radiológicas não se relacionaram com as dosagens de GH e IGF-1. Hipoxemia estava presente em sete pacientes; contudo, em seis deles a hipoxemia poderia ser explicada por condição clínica subjacente diversa da acromegalia: doença pulmonar obstrutiva crônica em dois, obesidade em dois, infecção brônquica em um e asma em um. CONCLUSÕES: Não foram observadas alterações da estrutura pulmonar por tomografia de tórax, quando comparadas ao grupo de controle; as alterações funcionais respiratórias encontradas são explicáveis em grande parte por diagnósticos alternativos, ou se manifestam de forma subclínica, não apresentando relação plausível com o aspecto da estrutura pulmonar.


Assuntos
Adulto , Idoso , Feminino , Humanos , Masculino , Pessoa de Meia-Idade , Adulto Jovem , Acromegalia/fisiopatologia , Pulmão/anormalidades , Pulmão/fisiopatologia , Troca Gasosa Pulmonar/fisiologia , Acromegalia/sangue , Hipóxia/fisiopatologia , Gasometria , Estudos de Casos e Controles , Estudos Transversais , Teste de Esforço , Hormônio do Crescimento Humano/sangue , Fator de Crescimento Insulin-Like I/análise , Pulmão , Valor Preditivo dos Testes , Valores de Referência , Estatísticas não Paramétricas , Tomografia Computadorizada por Raios X
16.
Braz. j. med. biol. res ; 48(10): 877-885, Oct. 2015. tab, ilus
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-761601

RESUMO

The aims of this study were to evaluate the forced oscillation technique (FOT) and pulmonary densitovolumetry in acromegalic patients and to examine the correlations between these findings. In this cross-sectional study, 29 non-smoking acromegalic patients and 17 paired controls were subjected to the FOT and quantification of lung volume using multidetector computed tomography (Q-MDCT). Compared with the controls, the acromegalic patients had a higher value for resonance frequency [15.3 (10.9-19.7) vs 11.4 (9.05-17.6) Hz, P=0.023] and a lower value for mean reactance [0.32 (0.21-0.64) vs 0.49 (0.34-0.96) cm H2O/L/s2, P=0.005]. In inspiratory Q-MDCT, the acromegalic patients had higher percentages of total lung volume (TLV) for nonaerated and poorly aerated areas [0.42% (0.30-0.51%) vs 0.25% (0.20-0.32%), P=0.039 and 3.25% (2.48-3.46%) vs 1.70% (1.45-2.15%), P=0.001, respectively]. Furthermore, the acromegalic patients had higher values for total lung mass in both inspiratory and expiratory Q-MDCT [821 (635-923) vs 696 (599-769) g, P=0.021 and 844 (650-945) vs 637 (536-736) g, P=0.009, respectively]. In inspiratory Q-MDCT, TLV showed significant correlations with all FOT parameters. The TLV of hyperaerated areas showed significant correlations with intercept resistance (rs=−0.602, P<0.001) and mean resistance (rs=−0.580, P<0.001). These data showed that acromegalic patients have increased amounts of lung tissue as well as nonaerated and poorly aerated areas. Functionally, there was a loss of homogeneity of the respiratory system. Moreover, there were correlations between the structural and functional findings of the respiratory system, consistent with the pathophysiology of the disease.


Assuntos
Adulto , Humanos , Pessoa de Meia-Idade , Acromegalia/terapia , Oscilação da Parede Torácica , Pulmão/patologia , Pulmão , Acromegalia/fisiopatologia , Estudos de Casos e Controles , Estudos Transversais , Densitometria , Hormônio do Crescimento Humano , Complacência Pulmonar , Tomografia Computadorizada Multidetectores , Estatísticas não Paramétricas
17.
Arch. endocrinol. metab. (Online) ; 59(5): 414-421, Oct. 2015. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-764114

RESUMO

Objectives To describe population reference values for shoes size, and to identify possible disproportional foot growth during GH therapy.Materials and methods Construction of percentile chart based on 3,651 controls (male: 1,838; female: 1,813). The GH treated group included 13 children with idiopathic short stature (ISS) and 50 children with normal height, but with height prediction below their target height; male: 26 and female: 37 mean ± SD age 13.3 ± 1.9 and 12.9 ± 1.5 years, respectively. GH (0.05 mg/kg/day) was used for 3.2 ± 1.6 years, ranging from 1.0-10.3 years. Height expressed as SDS, target height (TH) SDS, self-reported shoes size and target shoes size (TSS) SDS were recorded.Results Reference values were established showed as a foot SDS calculator available online at www.clinicalcaselearning.com/v2. Definitive shoes size was attained in controls at mean age of 13y in girls and 14y in boys (average values 37 and 40, respectively). In the study group, shoes size was -0.15 ± 0.9 and -0.02 ± 1.3 SDS, with target feet of 0.08 ± 0.8 and -0.27 ± 0.7 SDS in males and females, respectively. There was a significant positive correlation between shoes size and familial TSS, between shoes size and height and between TSS and TH. There was no correlation between duration of GH treatment and shoes size. Our data suggest that during long-term treatment with GH, patients maintain proportional growth in shoes size and height, and the expected correlation with the familial target.Conclusions We conclude that there is no excessive increase in the size of foot as estimated by the size of shoes in individuals under long term GH therapy.


Assuntos
Adolescente , Adulto , Criança , Pré-Escolar , Feminino , Humanos , Masculino , Adulto Jovem , Pé/crescimento & desenvolvimento , Transtornos do Crescimento/tratamento farmacológico , Hormônio do Crescimento Humano/uso terapêutico , Sapatos/estatística & dados numéricos , Estatura/efeitos dos fármacos , Estudos Transversais , Pé/anatomia & histologia , Hormônio do Crescimento Humano/farmacologia , Tamanho do Órgão/efeitos dos fármacos , Valores de Referência
19.
Arch. endocrinol. metab. (Online) ; 59(1): 54-58, 02/2015. tab, graf
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-746446

RESUMO

Objective To determine the frequency of indication of the GH suppression test and pituitary magnetic resonance imaging (MRI) in patients with clinical suspicion of acromegaly with GH concentrations > 0.4 µg/L despite normal serum IGF-1. Subjects and methods A total of 160 patients with clinical suspicion of acromegaly with normal IGF-1 were studied. Results Basal GH > 0.4 µg/L was observed in 70/88 women (79.5%). Nadir GH > 0.4 µg/L was found in 21/70 women (30%) and these patients were submitted to MRI, which revealed a microadenoma in 2/21 women (9.5%). In these two women, IGF-1 continued to be normal in subsequent measurements and no clinical progression has been observed so far (time of follow-up until now 4 years). Basal GH > 0.4 µg/L was seen in 33/72 men (45.8%). Nadir GH was < 0.4 µg/L in all of them. Conclusions In patients with clinical suspicion of acromegaly, concern over GH concentration in the presence of normal IGF-1 results in the unwarranted complementary investigation in many cases, and even in possible equivocal diagnoses. It is only in exceptional cases that normal IGF-1 should not rule out acromegaly. Arch Endocrinol Metab. 2015;59(1):54-8 .


Assuntos
Adulto , Feminino , Humanos , Masculino , Pessoa de Meia-Idade , Acromegalia/diagnóstico , Hormônio do Crescimento Humano/sangue , Fator de Crescimento Insulin-Like I/análise , Hipófise , Algoritmos , Acromegalia/sangue , Biomarcadores/sangue , Teste de Tolerância a Glucose , Imagem por Ressonância Magnética , Estudos Prospectivos , Valores de Referência , Inquéritos e Questionários
20.
Brasilia; CONITEC; 2015. graf, ilus, tab.
Não convencional em Português | LILACS, BRISA/RedTESA | ID: biblio-874974

RESUMO

CONTEXTO: A acromegalia é uma doença sistêmica crônica caracterizada pela produção excessiva de hormônio do crescimento (GH) após o fechamento das epífises e que pode ser causada por diferentes condições clínicas. O Ministério da Saúde elaborou e disponibilizou, por meio da Portaria nº 199, de 25 de fevereiro de 2013, Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para o tratamento da doença e o SUS faz a oferta de toda a linha de cuidado prevista no referido protocolo, que inclui além de procedimento cirúrgico e radiológico, o tratamento por meio de medicamentos como os análogos da somatostatina (octreotida e lanreotida) e agonistas da dopamina. Atualmente, o medicamento pegvisomanto é indicado em bula para acromegálicos que apresentaram resposta inadequada à cirurgia e/ou à radioterapia e para aqueles pacientes cujo tratamento médico com análogos da somatostatina não normalizou as concentrações séricas de IGF-I ou não foi tolerado. A TECNOLOGIA: O pegvisomanto é produzido em E. Coli por tecnologia de DNA recombinante. É uma proteína contendo 191 resíduos de aminoácidos para os quais vários polímeros de polietilenoglicol (PEG) estão covalentemente ligados (predominantemente 4 a 6 PEG/molécula de proteína). O pegvisomanto é um análogo do hormônio de crescimento humano (GH) geneticamente modificado para agir como antagonista do receptor do hormônio de crescimento. O pegvisomanto liga-se seletivamente aos receptores do hormônio de crescimento na superfície das células, bloqueando a ligação do hormônio de crescimento endógeno, interferindo, dessa forma, na transdução do sinal intracelular do hormônio de crescimento. EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foram analisados quatro estudos intervencionais e três observacionais por meio dos quais se avaliaram a intervenção de pegvisomanto em parâmetros bioquímicos de população heterogênea de pacientes acromegálicos com diferentes histórias e respostas a tratamentos prévios. Além disso, avaliaram-se também a influência do tratamento com pegvisomanto em sinais e sintomas clínicos da acromegalia como artralgia, pressão sanguínea e alguns parâmetros cardiovasculares. Observou-se, pela análise dos estudos intervencionais, que pegvisomanto normalizou os níveis sanguíneos de IGF-1 para a idade em 56 a 80% dos pacientes tratados com diferentes esquemas posológicos do medicamento em monoterapia e em associação. A influência do tratamento em sinais e sintomas da doença foi pouco expressiva e bastante heterogênea entre os pacientes recrutados para participar dos estudos. Da mesma forma observou-se pequena alteração na qualidade de vida de pacientes tratados no período de 7 a 27 meses. Em estudo observacional utilizado para acompanhar a evolução clínica de 1.288 pacientes com acromegalia e em tratamento com pegvisomanto por cinco anos observou-se taxa de normalização dos níveis sanguíneos de IGF-1 em pouco mais de 63% do grupo de pacientes acompanhados. CONSIDERAÇÕES FINAIS: A possibilidade de incorporação de pegvisomanto para o tratamento de acromegalia ao SUS foi avaliada em pelo menos dois momentos. Em uma primeira avaliação conduzida pela própria CONITEC, constatou-se não haver estudos com tempo de seguimento suficiente para que se determinasse a eficácia e segurança do medicamento em longo prazo, considerando a necessidade de uso crônico de pegvisomanto. Depois, em 2013, o Ministério da Saúde publicou protocolo clínico baseado em ampla revisão da literatura por meio do qual decidiu não incluir o medicamento ao arsenal ofertado para o tratamento medicamentoso da doença no SUS. Uma nova análise provocada pelo demandante nessa segunda submissão identificou que o medicamento é eficaz em estudos controlados quando se avaliam como desfechos a redução dos níveis sanguíneos de IGF-1 e o controle de alguns dos sinais e sintomas característicos da doença. DELIBERAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC presentes na reunião do plenário do dia 06/05/2015 deliberaram, por unanimidade, recomendar a não incorporação de pegvisomanto em monoterapia para o tratamento de acromegalia. DECISÃO: PORTARIA Nº 24, de 8 de junho de 2015 - Torna pública a decisão de não incorporar o pegvisomanto para tratamento da acromegalia no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.


Assuntos
Humanos , Acromegalia/tratamento farmacológico , Acromegalia/radioterapia , Hormônio do Crescimento Humano , Hormônio do Crescimento Humano/análogos & derivados , Somatostatina/agonistas , Somatostatina/análogos & derivados , Acromegalia/cirurgia , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Sistema Único de Saúde
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