Policitemia Vera. Experiencias en el diagnóstico y tratamiento en el Instituto de Hematología e Inmunología / Polycythemia vera: Experiences in diagnosis and treatment in the Institute of Hematology and Immunology

La policitemia Vera se encuentra entre las neoplasias mieloides según la clasificación más reciente de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Sus criterios diagnósticos han tenido variaciones en los últimos años y en este trabajo se realiza un análisis de estos criterios, así como de la respuesta a los tratamientos empleados en 349 pacientes atendidos en el Instituto de Hematología e Inmunología en los últimos 40 años. Se sugiere, dada su factibilidad y eficacia, continuar utilizando por el momento la clasificación OMS del 2001, y de acuerdo con la experiencia acumulada, se propone el tratamiento con medicamentos de primera y segunda líneas según la edad y las características clínicas de cada enfermo(AU)

The Polycythemia vera is located among the myeloid neoplasms according to the more recent classification of the HWO. Its diagnostic criteria have underwent variations in past years and in present paper authors made an analysis of such criteria, as well as of the response to treatments applied in 349 patients seen in the Institute of Hematology and Immunology during the past 40 years. Due to feasibility and effectiveness, for the moment, is has been suggested to carry on with the use of the classification of WHO of 2001, and according to the experience gained, it is proposed the treatment with first and second line drugs by age and the clinical features of each patient(AU)

Policitemia Vera. Experiencias en el diagnóstico y tratamiento en el Instituto de Hematología e Inmunología / Polycythemia vera: Experiences in diagnosis and treatment in the Institute of Hematology and Immunology

La policitemia Vera se encuentra entre las neoplasias mieloides según la clasificación más reciente de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Sus criterios diagnósticos han tenido variaciones en los últimos años y en este trabajo se realiza un análisis de estos criterios, así como de la respuesta a los tratamientos empleados en 349 pacientes atendidos en el Instituto de Hematología e Inmunología en los últimos 40 años. Se sugiere, dada su factibilidad y eficacia, continuar utilizando por el momento la clasificación OMS del 2001, y de acuerdo con la experiencia acumulada, se propone el tratamiento con medicamentos de primera y segunda líneas según la edad y las características clínicas de cada enfermo

The Polycythemia vera is located among the myeloid neoplasms according to the more recent classification of the HWO. Its diagnostic criteria have underwent variations in past years and in present paper authors made an analysis of such criteria, as well as of the response to treatments applied in 349 patients seen in the Institute of Hematology and Immunology during the past 40 years. Due to feasibility and effectiveness, for the moment, is has been suggested to carry on with the use of the classification of WHO of 2001, and according to the experience gained, it is proposed the treatment with first and second line drugs by age and the clinical features of each patient

Diagnosis and treatment of polycythemia vera: Brazilian experience from a single institution.

CONTEXT AND OBJECTIVE: Polycythemia vera (PV) is a chronic myeloproliferative disorder characterized by predominant proliferation of erythroid precursors. Few data are available concerning Brazilian patients with this condition. The aim of this study was to describe clinical and demographic characteristics of PV patients at diagnosis and analyze their long-term outcomes. DESIGN AND SETTING: Retrospective study at the Division of Hematology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo. METHODS: All consecutive patients with PV diagnosed according to World Health Organization criteria were eligible for this study. Clinical and demographic characteristics, thrombotic events, transformation to acute leukemia, myelofibrosis and survival were evaluated. RESULTS: Sixty-six patients were evaluated. Thirty-six (54.5%) were females, with a median age at diagnosis of 61 years. At diagnosis, the median hemoglobin concentration was 18.8 mg/dl and the median platelet count was 593,000/mm(3). Fifty-eight patients (88.0%) were treated with hydroxyurea with or without phlebotomy. During a median follow-up of 77 months, 22 patients (33.3%) had new thrombotic events, mainly of arterial type. The overall incidence of leukemia and myelofibrosis was 0.42% per patient-year and 1.06% per patient-year, respectively. Median overall survival was not reached and the seven-year survival rate was 77.8%. CONCLUSION: The PV patients described here had long survival and arterial thrombotic events were the most important and common complication among this population.

Diagnosis and treatment of polycythemia vera: Brazilian experience from a single institution

CONTEXT AND OBJECTIVE: Polycythemia vera (PV) is a chronic myeloproliferative disorder characterized by predominant proliferation of erythroid precursors. Few data are available concerning Brazilian patients with this condition. The aim of this study was to describe clinical and demographic characteristics of PV patients at diagnosis and analyze their long-term outcomes. DESIGN AND SETTING: Retrospective study at the Division of Hematology, Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (FMUSP), São Paulo. METHODS: All consecutive patients with PV diagnosed according to World Health Organization criteria were eligible for this study. Clinical and demographic characteristics, thrombotic events, transformation to acute leukemia, myelofibrosis and survival were evaluated. RESULTS: Sixty-six patients were evaluated. Thirty-six (54.5 percent) were females, with a median age at diagnosis of 61 years. At diagnosis, the median hemoglobin concentration was 18.8 mg/dl and the median platelet count was 593,000/mm³. Fifty-eight patients (88.0 percent) were treated with hydroxyurea with or without phlebotomy. During a median follow-up of 77 months, 22 patients (33.3 percent) had new thrombotic events, mainly of arterial type. The overall incidence of leukemia and myelofibrosis was 0.42 percent per patient-year and 1.06 percent per patient-year, respectively. Median overall survival was not reached and the seven-year survival rate was 77.8 percent. CONCLUSION: The PV patients described here had long survival and arterial thrombotic events were the most important and common complication among this population.

CONTEXTO E OBJETIVO: A policitemia vera (PV) é uma doença mieloproliferativa crônica, caracterizada pela proliferação de precursores hematopoéticos, principalmente da série eritróide. Poucos dados são disponíveis sobre pacientes brasileiros portadores desta doença. O objetivo do presente estudo é analisar as características de pacientes portadores de PV ao diagnóstico e a sua evolução clínica a longo prazo. TIPO DE ESTUDO E LOCAL: Estudo retrospectivo unicêntrico, realizado no Serviço de Hematologia da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo. MÉTODOS: Foram elegíveis para este estudo os pacientes com PV diagnosticados de acordo com os critérios estabelecidos pela Organização Mundial da Saúde. Foram avaliadas as características demográficas e clínicas ao diagnóstico, as complicações trombóticas, a transformação para leucemia aguda e mielofibrose e a sobrevida. RESULTADOS: Foram avaliados 66 pacientes; 36 (54,5 por cento) eram do sexo feminino, com uma mediana de idade ao diagnóstico de 61 anos. As medianas da concentração de hemoglobina e da plaquetometria ao diagnóstico foram de 18,8 mg/dl e 593.000/mm³, respectivamente. 58 (88,0 por cento) foram tratados com hidroxiuréia associada ou não à flebotomia. Em uma mediana de acompanhamento de 77 meses, 22 (33,3 por cento) pacientes apresentaram eventos trombóticos, predominantemente arteriais. A incidência de leucemia e mielofibrose foi de 0,42/100 pacientes-ano e 1,06/100 pacientes-ano, respectivamente. A mediana de sobrevida global não foi atingida, a taxa de sobrevida em sete anos foi de 77,8 por cento. CONCLUSÃO: Os portadores de PV em nosso serviço apresentaram longa sobrevida. Os eventos trombóticos arteriais foram a principal complicação da população estudada.

Las policitemias en el año 2001 / The polycythemia in the year 2001

Los adelantos en el conocimiento de los mecanismos que regulan la eritropoyesis nornal, y sus alteraciones, han permitido comprender mejor la fisiopatología de diferentes cuadros de eritrocitosis, llamados genéricamente policitemias. La masa globular y la concentración de Epo en plasma permiten su clasificación. Las policitemias con masa globular aumentada pueden ser primarias (Epo normal o baja) o secundarias (Epo aumentada), y también adquiridas o congénitas. La policitemia Vera es una enfermedad clonal (Policitemia Primaria Adquirida) y es la única que compromete los sectores eritroide, granulocítico y megacariocítico. Esta enfermedad representa un desafío diagnóstico y terapéutico que debe ser resuelto sin demora, para evitar las complicaciones trombóticas y/o hemorrágicas que comprometen la vida del paciente, en lo inmediato, y la evaluación hacia mielofibrosis, SMD y/o leucemia aguda, en lo mediato. En los últimos años se ha reunido suficiente información sobre la utilidad del interferón, asociado a flebotomías, para el tratamiento de la PV. Dos razones limitan su empleo, la mala tolerancia en el 25 porciento de los casos aproximadamente y el alto costo. A diferencia del tratamiento con mielosupresores, el interferón no se asocia con un aumento en la incidencia de afecciones malignas. En esta comunicación se comentan los mecanismos íntimos que pueden conducir al desarrollo de eritrocitosis, tal como se lo conoce en la actualidad, y se analizan los adelantos recientes en relación con la patogenia de la PV. Finalmente, se presenta la experiencia con interferón-a2b recombinante en el tratamiento de 8 pacientes a lo largo de los últimos 12 años (AU)

Spinal cord compression due to extramedullary hematopoiesis in the proliferative phase of polycythemia vera.

Extramedullary hematopoiesis is a common accompaniment of a variety of hematologic diseases such as hereditary spherocytosis, thalassemia and myelofibrosis. The association of extramedullary hematopoiesis with polycythemia vera in the proliferative phase is much less usual. We report a patient who presented with paraplegia due to spinal cord compression; clinical investigation revealed a paravertebral hematopoietic tumor, and the diagnosis of polycythemia vera was then established.

Caracterización de la enterocolitis necrosante asociada a la policitemia neonatal / Characterization of necrozing enterocolitis associated with neonatal polycythemia

Con el objetivo de describir la asociación entre enterocolitis necrosante (ECN) y policitemia neonatal (PN), se evaluaron a 88 neonatos policetémicos no asfixiados. En seis de 26 neonatos tratados con exsanguinodilución (ED) por vía umbilical y en ocho de 41 casos de los tratados por vía periférica, se observó el desarrollo de ECN. Todos los casos con ECN habían sido sometidos previamente a ED. En 21 casos, no sometidos a ED, no se presentaron datos en ECN. No se demostró asociación estadísticamente significativa de la edad gestacional, peso al nacer, valor máximo del hematocrito venoso ni de la vía de acceso vascular para el desarrollo de la ECN. Si hubo diferencia estadística en la edad postnatal en la cual se efectuó el procedimiento de recambio (p = 0.003), entre los grupos con y sin desarrollo de ECN (24 y 32 horas en promedio, respectivamente). Se demostró que en el 20.9 por ciento de los neonatos policitémicos, sometidos al procedimiento de ED, se presentó en ECN y que es probable que el procedimiento haya sido efectuado en un momento de la edad postnatal en que ocurre el ajuste hemodinámico crítico, favoreciendo el desarrollo de la ECN, independientemente de la vía vascular por la cual se efectuó el recambio

Policitemia vera. actualidad terapéutica / Polycyteia vera: present therapeutics

Se exponen los resultados obtenidos en el protocolo de tratamiento de la policitemia vera (PV) iniciado en 1967 por el grupo de estudio de la PV (GEPV). Se informa que después de más de 10 años de investigación, el GEPV se encontró frente a un dilema terapéutico. Se inicia que los casos tratados con flebóticas en los primeros 4 años; mientras que los pacientes tratados con clorambucil o p32 presentaban predominantemente otras enfermedades malignas, fundamentalmente leucemia aguda, después del cuarto año de tratamiento. Se señala que la búsqueda de una droga mielosupresora con débil potencialidad mutágena, se hizo evidente. Se ensaya, hace aproxidamente 5 años, con la hidroxiurea y hasta ahora todo parece indicar que la misma no produce complicaciones malignas superiores a las observadas con el tratamiento con flebotomías, aunque es necesaria una terapéutica a más largo plazo para poder hacer conclusiones definitivas. Se ha iniciado un nuevo protocolo hace 2 años, por un grupo de hematológos franceses, y aún no hay información sobre los resultados. Se expone de manera breve la experiencia de nuestra institución, en 17 años de trabajo con 56 pacientes con PV. Se expresa que el tratamiento con p32 y flebotomías, en pacientes mayores de 65 años, ha proporcionado una rápida y prolongada recuperación de estos enfermos; éste sería el indicado en los pacientes menores de 65 años sin factores de riesgo de trombosis, mientras que el tratamiento con HU a largo plazo, quedaría para los enfermos menores de 65 años pero que poseen estos factores de riesgo

Policitemia vera: actualidad terapéutica / Polycytemia vera: present therapeutics

Se exponen los resultados obtenidos en el protocolo de tratamiento de la policitemia vera (PV) iniciado en 1967 por el grupo de estudio de la PV (GEPV). Se informa que después de más de 10 años de investigación, el GEPV se encontró frente a un dilema terapéutico. Se inicia que los casos tratados con flebóticas en los primeros 4 años; mientras que los pacientes tratados con clorambucil o p32 presentaban predominantemente otras enfermedades malignas, fundamentalmente leucemia aguda, después del cuarto año de tratamiento. Se señala que la búsqueda de una droga mielosupresora con débil potencialidad mutágena, se hizo evidente. Se ensaya, hace aproxidamente 5 años, con la hidroxiurea y hasta ahora todo parece indicar que la misma no produce complicaciones malignas superiores a las observadas con el tratamiento con flebotomías, aunque es necesaria una terapéutica a más largo plazo para poder hacer conclusiones definitivas. Se ha iniciado un nuevo protocolo hace 2 años, por un grupo de hematológos franceses, y aún no hay información sobre los resultados. Se expone de manera breve la experiencia de nuestra institución, en 17 años de trabajo con 56 pacientes con PV. Se expresa que el tratamiento con p32 y flebotomías, en pacientes mayores de 65 años, ha proporcionado una rápida y prolongada recuperación de estos enfermos; éste sería el indicado en los pacientes menores de 65 años sin factores de riesgo de trombosis, mientras que el tratamiento con HU a largo plazo, quedaría para los enfermos menores de 65 años pero que poseen estos factores de riesgo