Regulating advanced therapy medicinal products through the Hospital Exemption: an analysis of regulatory approaches in nine EU countries.

Aim: To study regulatory approaches for the implementation and utilization of the Hospital Exemption (HE) in nine EU countries. Materials & methods: Using public regulatory documentation and interviews with authorities we characterized the national implementation process of the HE, including national implementation characteristics and two outcomes: national licensing provisions and the amount of license holders. Results: National licensing provisions vary substantially among selected countries as a result of different regulatory considerations that relate to unmet medical needs, benefit/risk balance, and innovation. The amount of license holders per country is moderate (0-11). Conclusion: The HE facilitates HE utilization in clinical practice in some countries, yet safeguarding of public health and incentivizing commercial development is challenging.

Publication rates and reported results in a cohort of gene- and cell-based therapy trials.

Aim: We investigated publication rates and reported results for gene- and cell-based therapy trials. Materials & methods: In a cohort of Institutional Review Board (IRB)-authorized trials during 2007-2017 in the Netherlands (n = 105), we examine publication rates and reported results in scientific papers and conference abstracts as well as associations with the occurrence of trial characteristics. Results: The publication rate for scientific papers was 27% and 17% for conference abstracts (median survival time: 1050 days). Academic hospitals published more in scientific papers whereas private sponsors published more in conference abstracts. Manufacturing protocols were underreported compared with clinical outcomes. Most publications reported positive results (78%). Conclusion: Publication rates are currently suboptimal indicating a need for enhanced knowledge sharing to stimulate gene- and cell-based therapy development.

Access to hepatitis C medicines.

Hepatitis C is a global epidemic. Worldwide, 185 million people are estimated to be infected, most of whom live in low- and middle-income countries. Recent advances in the development of antiviral drugs have produced therapies that are more effective, safer and better tolerated than existing treatments for the disease. These therapies present an opportunity to curb the epidemic, provided that they are affordable, that generic production of these medicines is scaled up and that awareness and screening programmes are strengthened. Pharmaceutical companies have a central role to play. We examined the marketed products, pipelines and access to medicine strategies of 20 of the world's largest pharmaceutical companies. Six of these companies are developing medicines for hepatitis C: AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Gilead, Johnson & Johnson, Merck & Co. and Roche. These companies employ a range of approaches to supporting hepatitis C treatment, including pricing strategies, voluntary licensing, capacity building and drug donations. We give an overview of the engagement of these companies in addressing access to hepatitis C products. We suggest actions companies can take to play a greater role in curbing this epidemic: (i) prioritizing affordability assessments; (ii) developing access strategies early in the product lifecycle; and (iii) licensing to manufacturers of generic medicines.

L'hépatite C est une épidémie mondiale. On estime à 185 millions le nombre d'individus infectés par ce virus dans le monde, la plupart vivant dans des pays à revenu faible ou intermédiaire. Les récents progrès dans la mise au point de médicaments antiviraux ont conduit à des traitements plus efficaces, plus surs et mieux tolérés que les traitements existants pour soigner cette maladie. Ces traitements permettraient de freiner l'épidémie, à condition que leur coût soit abordable, que la production de médicaments génériques soit intensifiée et que les programmes de sensibilisation et de dépistage soient renforcés. Les sociétés pharmaceutiques ont, à cet égard, un rôle central à jouer. Nous avons examiné les produits commercialisés, les produits à l'étude et les stratégies d'accès aux médicaments de 20 des plus importantes sociétés pharmaceutiques mondiales. Six de ces sociétés développent des médicaments pour soigner l'hépatite C: AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Gilead, Johnson & Johnson, Merck & Co. et Roche. Ces sociétés adoptent diverses approches pour faciliter le traitement de l'hépatite C, qui reposent notamment sur des stratégies de fixation des prix, l'octroi volontaire de licences, un renforcement des capacités et des dons de médicaments. Nous donnons un aperçu des efforts déployés par ces sociétés pour faciliter l'accès aux médicaments permettant de soigner l'hépatite C, et proposons des actions que peuvent mener ces sociétés afin de jouer un plus grand rôle dans l'enraiement de cette épidémie: (i) donner un degré de priorité élevé aux évaluations de l'accessibilité économique; (ii) développer des stratégies d'accès au début du cycle de vie du produit; et (iii) octroyer des licences aux fabricants de médicaments génériques.

La hepatitis C es una epidemia global. Se estima que, en todo el mundo, hay 185 millones de personas infectadas, la mayoría de las cuales viven en países de ingresos bajos y medios. Los recientes avances en el desarrollo de antivirales han producido terapias más efectivas, seguras y de mejor tolerancia que los tratamientos para la enfermedad existentes. Estas terapias presentan una oportunidad para poner freno a la epidemia, siempre y cuando sean asequibles, aumentar la producción genérica de dichos medicamentos y reforzar los programas de sensibilización y detección. Las empresas farmacéuticas juegan un papel central. Se examinaron los productos comercializados, tuberías y estrategias de acceso a los medicamentos de veinte de las mayores empresas farmacéuticas del mundo. Seis de estas empresas están desarrollando medicamentos para tratar la hepatitis C: AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Gilead, Johnson & Johnson, Merck & Co. y Roche. Estas empresas emplean una gama de enfoques para apoyar el tratamiento para la hepatitis C, incluyendo las estrategias de fijación de precios, la concesión voluntaria de licencias, la creación de capacidad y las donaciones de medicamentos. Ofrecemos una visión general del compromiso de estas empresas a la hora de ofrecer acceso a los productos para tratar la hepatitis C. Sugerimos acciones que las empresas pueden llevar a cabo para tener un papel más importante a la hora de frenar esta epidemia: (i) dar prioridad a los criterios de asequibilidad; (ii) desarrollar estrategias de acceso al principio del ciclo de vida del producto; y (iii) ofrecer licencias a los fabricantes de medicamentos genéricos.