Estratégias de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para medicamentos para doenças raras: uma revisão rápida de escopo / Health Technology Assessment (HTA) strategies for drugs in rare diseases: a rapid scope review

A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera os domínios de benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, ética e de equidade no processo de decisão dos gestores em saúde. No contexto dos medicamentos para doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS, dada a baixa disponibilidade de evidências robustas e o alto custo unitário das tecnologias. O objetivo da revisão foi analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras em sistemas de saúde. Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados MEDLINE (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos sobre estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Adicionalmente, foram realizadas buscas nas Agências de ATS do Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi qualitativa com o agrupamento dos achados nos seguintes eixos temáticos: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto orçamentário e Perspectiva da sociedade. Foram identificadas 267 publicações, sendo selecionadas 16 das bases de dados indexadas e 7 da literatura cinzenta. Com a análise dos documentos, pode-se concluir que a adoção de critérios específicos harmonizada com o atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos para doenças raras. Concomitante a isso, abordagens no sentido de incentivo a pesquisa e produção de dados de mundo real e a criação de comitês específicos para tratativa do tema nas agências de ATS apresentam-se como alternativa para lidar com as fragilidades no contexto de doenças raras.

The Health Technology Assessment (HTA) considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethics and equity in its assessment process to support managers' decisions. In the context of drugs in rare diseases, the work of the ATS is challenging given the low availability of evidence and the high cost of technologies. The objective of the review was to analyze the available strategies for evaluating the demands for incorporating drugs for the treatment of rare diseases in health systems. A rapid review was performed with a structured search in the MEDLINE database (via PubMed), the Cochrane Library and Health Systems Evidence. Studies on strategies for evaluating drugs used to treat rare diseases were included and, additionally, searches were carried out in ATS Agencies in Brazil, Australia, New Zealand, Canada, United Kingdom, France, United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative, grouping the major ones into thematic axes: Safety and effectiveness, Cost-effectiveness, Budgetary impact and Society's perspective. 267 publications were identified, 16 selected from indexed databases and 7 from gray literature. With the analysis of the documents, it can be concluded that the adoption of specific criteria harmonized with the current ATS model is a possible path to be followed in the context of drugs for rare diseases. At the same time, approaches to encourage research and the creation of specific committees to deal with the issue in HTA agencies would complement actions towards the consolidation of this work.

Cuidados de enfermagem omissos na perceção da equipa: Uma análise das razões / The nursing team's perspective on missed nursing care: An analysis of the reasons / Cuidados de enfermería omitidos en la percepción del personal: Un análisis de las razones

Resumo Enquadramento: Diante de múltiplas solicitações e recursos insuficientes, os profissionais de enfermagem podem não executar alguns cuidados requeridos. Objetivos: Identificar os cuidados de enfermagem omissos, as razões atribuídas pelos profissionais de enfermagem e verificar se as razões diferem entre as categorias profissionais. Metodologia: Estudo descritivo, transversal, utilizando o instrumento MISSCARE-Brasil numa amostra por conveniência de 115 participantes, distribuídos entre 48 enfermeiros e 67 técnicos em enfermagem. Resultados: Os participantes apresentaram média de idade de 34,9 anos, predominando o sexo feminino, 88,6%. Os cuidados de enfermagem mais omitidos foram a deambulação três vezes por dia ou conforme prescrito, 58,3%; a participação em discussão da equipa interdisciplinar sobre a assistência ao paciente, 55,6%; e a oferta das refeições para os pacientes que se alimentam sozinhos, 53,1%. As principais razões para omissão foram relacionadas os domínios "Recursos Materiais" e "Laborais". Conclusão: Os recursos materiais e laborais influenciam na frequência de cuidados de enfermagem omissos, apesar das justificações diferenciadas para omissão do cuidado entre enfermeiros e técnicos em enfermagem.

Abstract Background: Faced with multiple requests and insufficient resources, the nursing professionals may not perform some required care. Objectives: Identify the missing nursing care, the reasons attributed by nursing professionals and check whether the reasons differ between professional categories. Methodology: A descriptive, cross-sectional study using the MISSCARE-Brazil instrument in a convenience sample of 115 participants, distributed between 48 nurses and 67 nursing technicians. Results: Participants had a mean age of 34.9 years, predominantly female, 88.6%. The most omitted nursing care were walking three times a day or as prescribed, 58.3%; the participation in the discussion of the interdisciplinary team about patient care, 55.6% and the offer of meals to patients who eat alone, 53.1%. The main reasons for the omission were related to the "Material Resources" and "Laboratory" domains. Conclusion: material and labor resources influence the frequency of missing nursing care, despite different justifications for omission of care among nurses and nursing technicians.

Resumen Marco contextual: Ante la multitud de solicitudes y la insuficiencia de recursos, los profesionales de enfermería pueden no realizar algunos de los cuidados necesarios. Objetivos: Identificar los cuidados de enfermería omitidos, las razones atribuidas por los profesionales de enfermería y verificar si las razones difieren entre las categorías profesionales. Metodología: Estudio descriptivo, transversal, utilizando el instrumento MISSCARE-Brasil en una muestra de conveniencia de 115 participantes, distribuidos entre 48 enfermeros y 67 técnicos de enfermería. Resultados: Los participantes tenían una edad media de 34,9 años, con predominio del sexo femenino, el 88,6%. Los cuidados de enfermería más omitidos fueron los paseos tres veces al día o según lo prescrito, el 58,3%; la participación en las discusiones con el equipo interdisciplinario sobre los cuidados del paciente, el 55,6%; y la provisión de comidas para los pacientes que se alimentan solos, el 53,1%. Los principales motivos para omitirlos estaban relacionados con los ámbitos "Recursos materiales" y "Mano de obra". Conclusión: Los recursos materiales y laborales influyen en la frecuencia de los cuidados de enfermería omitidos, a pesar de las diferentes justificaciones para omitirlos entre los enfermeros y los técnicos de enfermería.