Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study.

Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). We examined the effectiveness of ataluren + standard of care (SoC) in the registry versus SoC alone in the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study (DNHS), DMD genotype-phenotype/-ataluren benefit correlations and ataluren safety. Patients & methods: Propensity score matching was performed to identify STRIDE and CINRG DNHS patients who were comparable in established disease progression predictors (registry cut-off date, 9 July 2018). Results & conclusion: Kaplan-Meier analyses demonstrated that ataluren + SoC significantly delayed age at loss of ambulation and age at worsening performance in timed function tests versus SoC alone (p ≤ 0.05). There were no DMD genotype-phenotype/ataluren benefit correlations. Ataluren was well tolerated. These results indicate that ataluren + SoC delays functional milestones of DMD progression in patients with nmDMD in routine clinical practice. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731.

Ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy: patient demographics and characteristics from the STRIDE Registry.

Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) in clinical practice (NCT02369731). Here, we describe the initial demographic characteristics of the registry population. Patients & methods: Patients will be followed up from enrollment for ≥5 years or until study withdrawal. Results & conclusion: As of 9 July 2018, 213 DMD boys were enrolled from 11 countries. Mean (standard deviation) ages at first symptoms and at study treatment start were 2.7 (1.7) years and 9.8 (3.7) years, respectively. Corticosteroids were used by 190 patients (89.2%) before data cut-off. Mean (standard deviation) ataluren exposure was 639.0 (362.9) days. Six patients withdrew. STRIDE is the first drug registry for patients with DMD and represents the largest real-world registry of patients with nmDMD to date.

Envelhecimento, memória e psicoterapia / Old age, memory and psychotherapy

Este artigo parte das seguintes questões: como deve ser encarado e vivido o processo de envelhecimento e sua conclusão incontornável, a morte? O que fazer com a longevidade recentemente adquirida? Como lidar com essa que pode muito bem ser uma "incomoda" sobrevida? Quem de nós não se aborreceria "infinitamente" se lhe fosse dado viver uma existência sem fim? Qual a maneira correta de envelhecer, se é que ela existe? Na opinião do autor, a pior maneira de enfrentar os desafios do envelhecimento é negar as grandes dificuldades que lhe são inerentes; e uma prudente humildade, bem como um respeitoso pudor perante as peculiaridades do processo de envelhecimento, a individualidade e a idiossincrasia dos semelhantes tornam-se necessários. E contra a medicalização do comportamento humano, o autor defende a idéia de que é preciso, desde a juventude, prepararmo-nos para a morte, da melhor maneira possível, inclusive, se necessário, com o auxílio da psicoterapia, pois, se é verdade que todos acabaremos um dia-alguns bem, muitos mal e a maior parte da humanidade bem mal-, parece sábio, diz não desprezar essa que é, talvez, a única chance que temos de escolher, desde já, em qual dessas três categorias desejamos ser classificados no futuro, esteja ele próximo ou distante. Para o autor, a idade mais avançada acaba propiciando uma excelente-senão derradeira-oportunidade para que o indivíduo se debruce sobre as questões filosófico-escatológicas, ou seja, as que dizem respeito ao mistério da existência e ao sentido da vida.

Envelhecimento, memória e psicoterapia / Old age, memory and psychotherapy

Este artigo parte das seguintes questões: como deve ser encarado e vivido o processo de envelhecimento e sua conclusão incontornável, a morte? O que fazer com a longevidade recentemente adquirida? Como lidar com essa que pode muito bem ser uma 'incomoda' sobrevida? Quem de nós não se aborreceria 'infinitamente' se lhe fosse dado viver uma existência sem fim? Qual a maneira correta de envelhecer, se é que ela existe? Na opinião do autor, a pior maneira de enfrentar os desafios do envelhecimento é negar as grandes dificuldades que lhe são inerentes; e uma prudente humildade, bem como um respeitoso pudor perante as peculiaridades do processo de envelhecimento, a individualidade e a idiossincrasia dos semelhantes tornam-se necessários. E contra a medicalização do comportamento humano, o autor defende a idéia de que é preciso, desde a juventude, prepararmo-nos para a morte, da melhor maneira possível, inclusive, se necessário, com o auxílio da psicoterapia, pois, se é verdade que todos acabaremos um dia-alguns bem, muitos mal e a maior parte da humanidade bem mal-, parece sábio, diz não desprezar essa que é, talvez, a única chance que temos de escolher, desde já, em qual dessas três categorias desejamos ser classificados no futuro, esteja ele próximo ou distante. Para o autor, a idade mais avançada acaba propiciando uma excelente-senão derradeira-oportunidade para que o indivíduo se debruce sobre as questões filosófico-escatológicas, ou seja, as que dizem respeito ao mistério da existência e ao sentido da vida

Desafios da longevidade: agonia ou êxtase? / The challenges of longevity: agony or ecstasy?

Neste trabalho são discutidos alguns dos principais problemas de saúde mental responsáveis pela deterioração da qualidade de vida dos indivíduos durante o processo de envelhecimento, seja ele normal ou patológico, com especial ênfase na análise dos transtornos de memória. São igualmente examinados os princípios teórico-metodológicos que, a meu ver, devem nortear as abordagens diagnósticas e os procedimentos terapêuticos desenvolvidos no sentido de permitir o manejo clínico de tais transtornos, princípios que encontram seu fundamento último na postura filosófica denominada "Neo-Reducionismo".

Desafios da longevidade: agonia ou êxtase? / The challenges of longevity: agony or ecstasy?

Neste trabalho são discutidos alguns dos principais problemas de saúde mental responsáveis pela deterioração da qualidade de vida dos indivíduos durante o processo de envelhecimento, seja ele normal ou patológico, com especial ênfase na análise dos transtornos de memória. São igualmente examinados os princípios teórico-metodológicos que, a meu ver, devem nortear as abordagens diagnósticas e os procedimentos terapêuticos desenvolvidos no sentido de permitir o manejo clínico de tais transtornos, princípios que encontram seu fundamento último na postura filosófica denominada 'Neo-Reducionismo' (AU)