Pharmacotherapeutic management of advanced therapy drugs.

Advanced therapy drugs have emerged in recent years as new pharmacotherapeutic strategies. In this context, hospital pharmacy services have had to adapt to the new challenges posed by the  inclusion of advanced therapies in their roster of services against the  background of the complex pharmacotherapeutic process patients typically go through.All the activities carried out in the hospital pharmacy services must abide by  the rules established in the Spanish legislation and ensure both the quality of  the different drugs they manage and the safety of every single patient.Advanced therapy drugs are associated certain peculiarities, including the need  to select and evaluate potential candidates to receive them; recourse to  financing mechanisms based on risk sharing; and their extreme fragility, which  means that the personnel in charge of handling them must be properly trained  to maintain their viability and that special storage conditions, involving  temperatures below 180 ºC in the case of chimeric antigen receptor T cell  therapies, must be maintained. In addition, use of advanced therapy  medications in the clinical setting has made it necessary for scientific societies  to produce consensus documents recognizing the pivotal role of hospital  pharmacists as indispensable members of the multidisciplinary healthcare team  and ensuring the same traceability, conservation, custody and  pharmacotherapeutical monitoring standards imposed on other drugs to  provide for adequate pharmaceutical care. Scientific societies have also  highlighted the importance of intensifying clinical research, an essential  requirement for the safe incorporation of new therapeutic targets. The present  document is intended to describe the challenges pharmacists may face when  using advanced therapy drugs at the different stages or processes in the  patient's clinical journey.

Los medicamentos de terapia avanzada han emergido en los últimos años  como nuevas estrategias farmacoterapéuticas. En este contexto, los servicios de farmacia hospitalaria nos hemos tenido que adaptar al nuevo reto que ha supuesto su inclusión en nuestra cartera de servicios dentro del  complejo proceso farmacoterapéutico en el que están inmersos los pacientes. Todas las actividades que se desarrollan en los servicios de farmacia hospitalaria cumplen con una base legal establecida en nuestra  legislación y garantizan la calidad y seguridad tanto de los pacientes atendidos  como de todos y cada uno de los medicamentos que se gestionan. Los  medicamentos de terapia avanzada tienen unas características especiales a  considerar que van desde las fases iniciales de selección y evaluación de los  pacientes candidatos y su modelo de financiación, basado en riesgo  compartido, hasta una fragilidad en su manipulación que requiere de una  adecuada y adaptada formación del personal implicado en la logística para  mantener su viabilidad, al necesitar unas condiciones de conservación, en  ocasiones, a temperaturas de menos 180 ºC, en el caso de las células T con  receptores quiméricos de antígenos. Además, la utilización clínica de los  medicamentos de terapia avanzada ha necesitado de documentos de consenso  de las sociedades científicas que pongan en valor el posicionamiento del  farmacéutico hospitalario, como miembro indispensable dentro del equipo  multidisciplinar asistencial, y que garanticen, como en cualquier otro  medicamento, la trazabilidad, la correcta conservación y custodia y el  seguimiento farmacoterapéutico asociado a una adecuada atención  farmacéutica de nuestros pacientes, sin olvidar la importancia de la creciente  investigación clínica, necesaria e imprescindible para una incorporación segura  de nuevas dianas terapéuticas. Por todo ello, consideramos necesario el  presente documento, en donde se ponen de manifiesto los retos o necesidades, desde el punto de vista farmacéutico, en cada una de las etapas o procesos a  considerar en la utilización de los medicamentos de terapia avanzada dentro de nuestro amplio arsenal terapéutico.

Assessment of the quality of sample labelling for clinical research / Evaluación de la calidad del etiquetado de muestras para investigación clínica

Objective: To assess the quality of the labels for clinical trial samples through current regulations, and to analyze its potential correlation with the specific characteristics of each sample. Method: A transversal multicenter study where the clinical trial samples from two third level hospitals were analyzed. The eleven items from Directive 2003/94/EC, as well as the name of the clinical trial and the dose on the label cover, were considered variables for labelling quality. The influence of the characteristics of each sample on labelling quality was also analyzed. Outcome: The study included 503 samples from 220 clinical trials. The mean quality of labelling, understood as the proportion of items from Appendix 13, was of 91.9%. Out of these, 6.6% did not include the name of the sample in the outer face of the label, while in 9.7% the dose was missing. The samples with clinical trial-type samples presented a higher quality (p < 0.049), blinding reduced their quality (p = 0.017), and identification by kit number or by patient increased it (p < 0.01). The promoter was the variable which introduced the highest variability into the analysis. Conclusions: The mean quality of labelling is adequate in the majority of clinical trial samples. The lack of essential information in some samples, such as the clinical trial code and the period of validity, is alarming and might be the potential source for dispensing or administration errors (AU)

Objetivo: Evaluar la calidad de las etiquetas de muestras para ensayos clínicos mediante la normativa vigente y analizar su posible correlación con las características específicas de cada muestra. Método: Estudio transversal multicéntrico en el que se analizaron las muestras de ensayos clínicos de dos hospitales de tercer nivel. Se estudió la presencia de los once ítems de la Directiva 2003/94/CE, el nombre del ensayo y la dosis en la portada de la etiqueta como variables de calidad del etiquetado. Se analizó la influencia de las características propias de la muestra con la calidad del etiquetado. Resultado: Se analizaron un total de 503 muestras de 220 ensayos. La calidad media del etiquetado, entendido como el porcentaje de ítems del Anexo 13, fue del 91,9%. El 6,6% no contenía el nombre de la muestra en la cara externa de la etiqueta, mientras que a un 9,7% les faltaba la dosis. Las muestras con presentación de tipo ensayo clínico presentaron mayor calidad (p < 0,049), el enmascaramiento disminuía la calidad (p = 0,017) y la identificación por número de kit o por paciente la aumentaban (p < 0,01). La variable promotor fue la que más variabilidad introdujo en el análisis. Conclusiones: La calidad media del etiquetado es adecuada en la mayoría de las muestras del ensayo clínico. Resulta preocupante la ausencia de información esencial, como el código del ensayo clínico y el período de validez, en algunas muestras que pueden ser fuente potencial de errores de dispensación o de administración (AU)

Assessment of the quality of sample labelling for clinical research.

OBJECTIVE: To assess the quality of the labels for clinical trial samples through current regulations, and to analyze its potential correlation with the specific characteristics of each sample. METHOD: A transversal multicenter study where the clinical trial samples from two third level hospitals were analyzed. The eleven items from Directive 2003/94/EC, as well as the name of the clinical trial and the dose on the label cover, were considered variables for labelling quality. The influence of the characteristics of each sample on labelling quality was also analyzed. OUTCOME: The study included 503 samples from 220 clinical trials. The mean quality of labelling, understood as the proportion of items from Appendix 13, was of 91.9%. Out of these, 6.6% did not include the name of the sample in the outer face of the label, while in 9.7% the dose was missing. The samples with clinical trial-type samples presented a higher quality (p < 0.049), blinding reduced their quality (p = 0.017), and identification by kit number or by patient increased it (p < 0.01). The promoter was the variable which introduced the highest variability into the analysis. CONCLUSIONS: The mean quality of labelling is adequate in the majority of clinical trial samples. The lack of essential information in some samples, such as the clinical trial code and the period of validity, is alarming and might be the potential source for dispensing or administration errors.

Objetivo: Evaluar la calidad de las etiquetas de muestras para ensayos clínicos mediante la normativa vigente y analizar su posible correlación con las características específicas de cada muestra. Método: Estudio transversal multicéntrico en el que se analizaron las muestras de ensayos clínicos de dos hospitales de tercer nivel. Se estudió la presencia de los once ítems de la Directiva 2003/94/CE, el nombre del ensayo y la dosis en la portada de la etiqueta como variables de calidad del etiquetado. Se analizó la influencia de las características propias de la muestra con la calidad del etiquetado. Resultado: Se analizaron un total de 503 muestras de 220 ensayos. La calidad media del etiquetado, entendido como el porcentaje de ítems del Anexo 13, fue del 91,9%. El 6,6% no contenía el nombre de la muestra en la cara externa de la etiqueta, mientras que a un 9,7% les faltaba la dosis. Las muestras con presentación de tipo ensayo clínico presentaron mayor calidad (p < 0,049), el enmascaramiento disminuía la calidad (p = 0,017) y la identificación por número de kit o por paciente la aumentaban (p < 0,01). La variable promotor fue la que más variabilidad introdujo en el análisis. Conclusiones: La calidad media del etiquetado es adecuada en la mayoría de las muestras del ensayo clínico. Resulta preocupante la ausencia de información esencial, como el código del ensayo clínico y el período de validez, en algunas muestras que pueden ser fuente potencial de errores de dispensación o de administración.

[Quality and legibility of written informed consent form in pharmacogenetic research]. / Calidad y Legibilidad de la Hoja de Información al Paciente en Estudios con Análisis Farmacogenético.

BACKGROUND AND OBJECTIVE: Pharmacogenetic studies have become in recent years a common practice in the development of new drugs, with the need to evaluate the information and readability of Informed Consent Forms(ICFs) to ensure compliance with the recommendations set by current legislation and expert groups. MATERIALS AND METHODS: Retrospective observational study that analyzes the content of ICFs received by participants of pharmacogenetic studies approved in a tertiary hospital. To evaluate the quality of the ICFs, a questionnaire of 42 questions was prepared (Table 1) with the elements that must contain the information given to subjects, while readability was assessed using different readability indices. RESULTS: The 31.5% of the 92 ICFs analyzed showed more than 75% of sections considered in the questionnaire. Sections with lower compliance were relative to risks and benefits (41.7%) and compensation for study participation (56.1%). None of the ICFs fulfilled with less than 50% of overall sections. Regarding legibility, about 90%, have a suitable degree for the most of population based on indexes used. CONCLUSIONS: Deficiencies were found in some parts of the information contained in ICFs, while the degree of legibility was high, being necessary for future studies to establish the degree of real understanding of patients.

Calidad y legibilidad de la hoja de información al paciente en estudios con análisis farmacogenético / Quality and legibility of written informed consent form in pahrmacogenetic research

Fundamento y objetivo: Los estudios de farmacogenética se han convertido en una práctica habitual en el desarrollo de nuevos medicamentos, surgiendo la necesidad de evaluar las Hojas de Información al Paciente (HIP). Los objetivos de este estudio son evaluar el grado de adecuación a las recomendaciones establecidas por la legislación y grupos de expertos de la información contenida en las HIP de estudios que incluyan análisis del material genético y analizar su legibilidad. Material y métodos: Se analizó el contenido de las HIP que recibieron los participantes en los estudios farmacogenéticos presentados al Comité Ético entre abril de 2011 y abril de 2013 en un hospital de tercer nivel. Para evaluar la calidad de la HIP se elaboró un cuestionario con 42 preguntas con los elementos que debe contener la información que reciben los sujetos. La facilidad de lectura fue evaluada aplicando distintos índices de legibilidad. Resultados: El 31,5% de las 92 HIP presentaron más del 75% de los apartados considerados en el cuestionario. Las secciones con menor grado de cumplimiento fueron las relativas a los riesgos y beneficios (41,7%) y a las compensaciones derivadas del estudio (56,1%). Ninguna de las HIP cumplió con menos del 50% del global del cuestionario. El 90% de las HIP mostraron un grado adecuado de legibilidad. Conclusiones: Se han encontrado deficiencias en algunos puntos de la información contenida en las HIP evaluadas. El grado de legibilidad es elevado, siendo necesario futuros estudios para establecer el grado de entendimiento real de los pacientes

Background and objective: Pharmacogenetic studies have become in recent years a common practice in the development of new drugs, with the need to evaluate the information and readability of Informed Consent Forms (ICFs) to ensure compliance with the recommendations set by current legislation and expert groups. Materials and methods: Retrospective observational study that analyzes the content of ICFs received by participants of pharmacogenetic studies approved in a tertiary hospital. To evaluate the quality of the ICFs, a questionnaire of 42 questions was prepared (Table 1) with the elements that must contain the information given to subjects, while readability was assessed using different readability indices. Results: The 31.5% of the 92 ICFs analyzed showed more than 75% of sections considered in the questionnaire. Sections with lower compliance were relative to risks and benefits (41.7%) and compensation for study participation (56.1%). None of the ICFs fulfilled with less than 50% of overall sections. Regarding legibility, about 90%, have a suitable degree for the most of population based on indexes used. Conclusions: Deficiencies were found in some parts of the information contained in ICFs, while the degree of legibility was high, being necessary for future studies to establish the degree of real understanding of patients