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2.
BMJ ; 368: l6779, 2020 01 15.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31941696

RESUMEN

The studyChappell LC, Brocklehurst P, Green ME, et al. Planned early delivery or expectant management for late preterm pre-eclampsia (PHOENIX): a randomised controlled trial. Lancet 2019;394:1181-90.This project was funded by the NIHR Health Technology Assessment Programme (project number 12/25/03).To read the full NIHR Signal, go to: https://discover.dc.nihr.ac.uk/content/signal-000838/mothers-benefit-from-a-planned-earlier-delivery-for-late-pre-eclampsia.


Asunto(s)
Preeclampsia , Nacimiento Prematuro , Femenino , Humanos , Recién Nacido , Madres , Embarazo , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Espera Vigilante
4.
Rev Saude Publica ; 53: 111, 2019.
Artículo en Inglés, Portugués | MEDLINE | ID: mdl-31800908

RESUMEN

OBJECTIVE: To describe the four types of horizon scanning (HS) outputs developed by the National Committee for Health Technology Incorporation (CONITEC) and show their main repercussions on the decision-making processes of the Brazilian Ministry of Health (MH). METHODS: Descriptive study based on participant observation and document analysis of HS outputs (internal reports, alert reports, briefs and sections for CONITEC recommendation reports) developed between January 2014 and July 2018. RESULTS: Fifteen internal reports, six alert reports, two briefs and 57 HS sections were produced. Each output has a specific structure according to its purpose. The methodological approach adopted for developing HS outputs in Brazil is described by EuroScan International Network. The outputs had institutional and international repercussions. The activities resulted in the inclusion of HS as a tool for reducing health lawsuits in the legal framework of the MH. One of the internal reports on a high-cost drug not approved in Brazil for a rare disease was requested by the Health Technology Assessments Network for the Americas (RedETSA), showing the international relevance of the outputs. The HS sections in recommendation reports influenced discussions about incorporating technologies into the Unified Health System. CONCLUSIONS: The developed outputs have purposes ranging from helping build arguments for defense of the MH in cases of health judicialization to inform decision-making processes. In addition, HS sections in recommendation reports have grown in importance recently. CONITEC's HS system has been structured, and its role as a tool to inform health managers has shown to be been relevant.


Asunto(s)
Tecnología Biomédica/tendencias , Toma de Decisiones , Evaluación de la Tecnología Biomédica/tendencias , Brasil , Sistemas de Información en Salud/tendencias , Humanos , Informe de Investigación , Factores de Tiempo
5.
Int J Health Policy Manag ; 8(12): 732-733, 2019 12 01.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31779302

RESUMEN

Abrishami, Oortwijn, and Hofman (AOH) attribute to me a position I do not hold and an argument I did not make. The purpose of this note is make clear what my position actually is and to clarify the main differences between health technology assessment (HTA) and cost-effectiveness analysis (CEA).


Asunto(s)
Antígeno Carcinoembrionario , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Beneficio , Humanos
7.
BMJ ; 367: l4962, 2019 11 04.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31685480

RESUMEN

The studyEveritt H, Landau G, Little P. Therapist telephone-delivered CBT and web-based CBT compared with treatment as usual in refractory irritable bowel syndrome: the ACTIB three-arm RCT. Health Technol Assess 2019;23:1-154.This project was funded by the NIHR Health Technology Assessment Programme (project number 11/69/02).To read the full NIHR Signal, go to https://discover.dc.nihr.ac.uk/content/signal-000784/irritable-bowel-syndrome-helped-by-telephone-or-internet-cbt.


Asunto(s)
Síndrome del Colon Irritable , Humanos , Internet , Logoterapia , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Teléfono
8.
BMJ ; 367: l4993, 2019 11 04.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31685481

RESUMEN

The studyGilbert R, Brown M, Rainford N et al. Antimicrobial-impregnated central venous catheters for prevention of neonatal bloodstream infection (PREVAIL): an open-label, parallel-group, pragmatic, randomised controlled trial. Lancet Child Adolesc Health 2019;3:381-90.The study was funded by the NIHR Health Technology Assessment programme (project number 12/167/02).To read the full NIHR Signal, go to https://discover.dc.nihr.ac.uk/content/signal-000782/antimicrobial-central-venous-catheters-for-pre-term-babies-do-not-reduce-infections.


Asunto(s)
Antiinfecciosos , Bacteriemia , Catéteres Venosos Centrales , Antibacterianos , Niño , Humanos , Lactante , Recién Nacido , Evaluación de la Tecnología Biomédica
9.
BMJ ; 367: l5721, 2019 11 08.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31704711

RESUMEN

The studyCoomarasamy A, Devall AJ, Cheed V, et al. A randomised trial of progesterone in women with bleeding in early pregnancy N Engl J Med 2019;380:1815-24.This project was funded by the NIHR Health Technology Assessment Programme (project number 12/167/26).To read the full NIHR Signal, go to https://discover.dc.nihr.ac.uk/content/signal-000792/miscarriage-not-prevented-by-routine-use-of-progesterone.


Asunto(s)
Aborto Espontáneo , Femenino , Humanos , Embarazo , Progesterona , Evaluación de la Tecnología Biomédica
10.
Drugs Today (Barc) ; 55(10): 653-659, 2019 Oct.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31720562

RESUMEN

The Organization for Professionals in Regulatory Affairs (TOPRA) hosted its 2019 Annual Symposium in Dublin and gathered together professionals from regulatory agencies, pharmaceutical companies and associations worldwide. The key topics discussed were related to digital health, Brexit, expedited/facilitated regulatory pathways, European Medicines Agency (EMA) public hearings, medi-cal devices and health technology assessment (HTA).


Asunto(s)
Industria Farmacéutica , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Congresos como Asunto , Equipos y Suministros , Regulación Gubernamental , Humanos , Irlanda , Telemedicina
11.
Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res ; 19(6): 619-626, 2019 Dec.
Artículo en Inglés | MEDLINE | ID: mdl-31721598

RESUMEN

Introduction: In recent decades, medical devices (MDs) have increasingly become an integral part of patient care. However, when it comes to designing and appraising economic models, researchers typically follow pharmaceutical templates (e.g. CHEERS) to assess their economic viability. This study evaluates the generalizability of four device-specific criteria, as recommended by the recent MedtechHTA project, of learning curve, incremental innovation, dynamic pricing, and organizational impact with a broader group of MDs including diagnostics and implantables. The purpose was to determine the applicability of these criteria to a broader range of MDs.Areas Covered: We determined the extent to which these criteria could be applied to each device type and attempted to identify common themes. We performed a literature search using PubMed and Google of a range of devices to understand the clinical significance, operation, and economic viability.Expert Opinion: Our findings suggest that the four characteristics are not applicable to all device types. Prior evaluation of a device's intrinsic properties (such as longevity and device location) and its FDA risk classification could help to indicate the applicability of the criteria. Documenting this process when assessing the additional four criteria on the CHEERS checklist would improve the transparency of future economic evaluations.


Asunto(s)
Equipos y Suministros/economía , Modelos Económicos , Evaluación de la Tecnología Biomédica/métodos , Lista de Verificación , Análisis Costo-Beneficio/métodos , Humanos , Evaluación de la Tecnología Biomédica/economía
12.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019. tab.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1025032

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular hereditaria caracterizada por la afectación de las células del asta anterior de la médula espinal (neuronas motoras), que cursa con debilidad proximal simétrica y atrofia progresiva de los grupos musculares. Es una patología poco frecuente, altamente discapacitante y con elevada mortalidad en sus formas más graves. Tiene una incidencia aproximada de 1 cada 6.000/10.000 nacidos vivos, y constituye la principal causa de mortalidad infantil por una enfermedad genética. Actualmente, no existe un tratamiento curativo para la AME; sólo se dispone de tratamiento sintomático para retrasar la progresión de la enfermedad y sus efectos discapacitantes, y tratamiento de sostén nutricional, ventilatorio y neuromuscular para mitigar sus complicaciones. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la evidencia disponible acerca de la eficacia, seguridad y políticas de cobertura de nusinersen para el tratamiento de la atrofia muscular espinal y el impacto presupuestario de su potencial inclusión en la cobertura del sistema de salud. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Nusinersen (ISIS-SMNRx o ISIS 396443, SPINRAZANR) es un oligonucleótido antisentido, diseñado para alterar el empalme de ARN mensajero del gen SMN2 y aumentar la síntesis de proteína SMN funcional compensando así la ausencia de proteína SMN protectora, causada por el defecto en el gen SMN1, y la consecuente atrofia muscular. Se encuentra aprobado por FDA (Food and Drug Administration) y EMA (European Medicines Agency) para el tratamiento de AME6. BÚSQUEDA BIBLIOGRÁFICA: Se llevó a cabo una búsqueda bibliográfica utilizando las siguientes palabras claves: nusinersen (all) OR spinraza (all). Se exploraron las siguientes bases de datos: PubMed, Cochrane Library, Biblioteca Virtual en Salud, Biblioteca Central de Medicina (RIMA), Epistemonikos, Tripdatabase, Lilacs, NICE, National Guidelines Clearinghouse, Scielo, Clinical Trials, Orphanet. También se realizó búsqueda manual. Se encontraron 5 estudios8­12, todos ellos financiados por el productor de la tecnología, de los cuales se seleccionaron 2 estudios de fase 3.8,9 Se consideraron además documentos de aprobación de FDA13, EMA14y NHS15.Se revisó información aportada por el fabricante, que solicitó un registro especial. RESULTADOS: Existe evidencia de que el nusinersen para AME tipo I disminuye la mortalidad y el requerimiento de asistencia ventilatoria mecánica, así como también mejora la función motora permitiendo el desarrollo y la adquisición de ciertas habilidades (por ejemplo sentarse, permanecer de pie o caminar) hasta por lo menos los 13 meses de observación. Por otro lado, si bien existe evidencia sobre el uso de nusinersen en pacientes con AME tipo II que muestra una mejora en la función motora a los 15 meses de tratamiento, no se encontró evidencia sobre efectos en la mortalidad, el requerimiento de asistencia ventilatoria mecánica o la calidad de vida. No se encontró evidencia sobre el uso de nusinersen en pacientes con AME de inicio luego de los 20 meses de edad (la mayoría de los pacientes con diagnóstico de AME tipo III y todos los tipo IV). La incidencia global de Efectos Adversos (EAs) resultó similar en los grupos nusinersen y control, al igual que los EAs moderados o graves. Sin embargo, una comunicación de julio de 2018 del productor de la tecnología revela que se han notificado casos de hidrocefalia comunicante no asociada a meningitis ni a hemorragia en pacientes tratados con nusinersen. Varios de estos pacientes fueron tratados mediante la colocación de una Válvula de Derivación Ventriculoperitoneal (VDVP). La eficacia o riesgos de nusinersen tras la implantación de una VDVP se desconocen. No hay información fehaciente más allá del seguimiento publicado y a largo plazo. CONCLUSIONES: Existe evidencia proveniente de un único ensayo clínico aleatorizado con seguimiento a 13 meses que muestra que nusinersen para pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo I disminuye la mortalidad y el requerimiento de asistencia ventilatoria mecánica, así como también mejora la función motora permitiendo el desarrollo y la adquisición de ciertas habilidades (sentarse, permanecer de pie, caminar). Existe evidencia proveniente de un único ensayo clínico sobre la utilización de nusinersen en pacientes con Atrofia Muscular Espinal tipo II, que muestra una mejora en la función motora a los 15 meses de tratamiento en el subgrupo de pacientes con edad de comienzo menor a los 20 meses, aunque no se encontró evidencia sobre efectos en la mortalidad, el requerimiento de asistencia ventilatoria mecánica o la calidad de vida. No se encontró evidencia sobre el uso de nusinersen en pacientes con Atrofia Muscular Espinal de inicio luego de los 20 meses de edad (la mayoría de los AME tipo III y todos los tipo IV).


Asunto(s)
Humanos , Atrofia Muscular Espinal/tratamiento farmacológico , Oligonucleótidos Antisentido/uso terapéutico , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
13.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1025042

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una patología que afecta la mácula (zona central de la retina) y evoluciona frecuentemente a una disminución de la agudeza visual, constituyendo la principal causa de ceguera en mayores de 50 años en países desarrollados. Existen dos formas de presentación, la seca y la húmeda o exudativa, que representan el 90% y 10% de los casos respectivamente. La húmeda se caracteriza por la formación anormal de nuevos vasos coroideos (neovascularización), exudación y edema de la retina. Esta forma es la responsable del 90% de los casos de pérdida grave de la visión y se estima que el 70% de los ojos con signos de neovascularización evolucionarán a pérdida severa de la visión a los dos años del diagnóstico. Por lo cual es fundamental el inicio temprano del tratamiento y su mantenimiento adecuado para limitar la progresión de la pérdida de la agudeza visual. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad, los costos asociados al uso de bevacizumab para degeneración macular húmeda asociada a la edad, en comparación con ranibizumab. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Bevacizumab, un anticuerpo monoclonal IgG1 humanizado recombinante, se une al FCEV e inhibe su interacción con los receptores Flt1 y KDR en la superficie de las células endoteliales. En el proceso, previene la proliferación de células endoteliales y la formación de nuevos vasos sanguíneos. BÚSQUEDA BIBLIOGRÁFICA: Se realizó una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas: PubMed, CRD (del inglés Centre for Reviews and Dissemination- University of York), en Tripdatabase, en los sitios web de financiadores de salud y de sociedades científicas, así como en los buscadores genéricos de internet se buscó con el nombre de la tecnología y sus sinónimos y/o la patología. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas (RS), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECAs), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS), evaluaciones económicas, guías de práctica clínica (GPC) y políticas de cobertura de diferentes sistemas de salud. RESULTADOS: Se incluyeron cuatro RS con metaanálisis, un metaanálisis de elaboración propia, cuatro GPC y cinco informes de ETS de bevacizumab para degeneración macular asociada a la edad. Todos los estudios incluidos fueron realizados con la administración de bevacizumab de marca comercial Avastin®. La evidencia hallada no mostró diferencias entre bevacizumab y ranibizumab en lo que respecta a la agudeza visual a uno y dos años de seguimiento. Asimismo, mostró que la mejoría en la calidad de vida y los eventos adversos serían similares entre estos tratamientos. En lo que se refiere específicamente a la endoftalmitis, la incidencia también resultó similar en ambos grupos. CONCLUSIONES: La evidencia disponible no mostró diferencias entre el bevacizumab y el ranibizumab en lo que se refiere a la eficacia y seguridad. No está demostrado que exista mayor riesgo de endoftalmitis asociado al uso de bevacizumab fraccionado. Este riesgo potencial de endoftalmitis puede ser mitigado con métodos de fraccionamiento adecuado. El tratamiento con bevacizumab es notablemente menos costoso que ranibizumab o aflibercept y recomendar su utilización redundará en un mayor acceso.


Asunto(s)
Humanos , Bevacizumab/uso terapéutico , Ranibizumab/uso terapéutico , Degeneración Macular/tratamiento farmacológico , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
14.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1025056

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: En Argentina, el cáncer de pulmón representa la primera causa de muerte por cáncer. Se estima para el año 2018 una incidencia para nuestro país de 18,9 casos por 100.000 habitantes, con una prevalencia de 26 cada 100.000 a 5 años respectivamente con una tasa de mortalidadestandarizada por edad de 17,1 por 100.000 habitantes. Aproximadamente el 95% de los cánceres pulmonares se dividen en dos categorías principales: Carcinoma Pulmonar de Células Pequeñas (CPCP) o Cáncer de Pulmón de Células No Pequeñas (CPCNP). La mayoría de los pacientes presentan enfermedad avanzada al momento del diagnóstico. El CPCNP representa entre el 85 y 90 % del total de los canceres pulmonares.La terapia sistémica generalmente está indicada para los pacientes que presentan enfermedad localmente avanzada o enfermedad metastásica (estadio IV) o recurrencia después del tratamiento definitivo inicial. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es analizar la efectividad y seguridad comparada del pembrolizumab como opción terapéutica del Cáncer de Pulmón de Células No Pequeñas (CPCNP) avanzado (irresecable o metastásico) como tratamiento de primera línea. Se analizó además la conveniencia de cobertura del tratamiento del CPCNP avanzado (irresecable o metastásico), contemplando el impacto presupuestario que dicha decisión conllevaría. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Pembrolizumab es un anticuerpo monoclonal que se une al receptor de PD-1 y bloquea su interacción con PD-L1 y PD-L2, liberando la inhibición de la respuesta inmunitaria mediada por la vía de PD-1 incluida la respuesta inmunitaria antitumoral, denominadas a menudo "puntos de control inmunitario" (inmune checkpoints). En modelos de tumor en ratón singénico, el bloqueo de la actividad de PD-1 resulta en la disminución del crecimiento tumoral. MÉTODOS: Se realizó una búsqueda con fecha límite hasta el 01/09/2018 en las principales bases de datos bibliográficas, en buscadores genéricos de internet, sociedades científicas agencias reguladoras, financiadores de salud y agencias de evaluación de tecnologías sanitarias. Se incluyeron revisiones sistemáticas (RS), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECAs), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS), evaluaciones económicas, guías de práctica clínica (GPC) ypolíticas de cobertura de diferentes Sistemas de Salud. RESULTADOS: Se incluyeron en el análisis de la evidencia 4 ensayos clínicos aleatorizados, con sus respectivos seguimientos, 6 políticas de cobertura, 3 guías de práctica clínica y una evaluación de tecnología sanitaria (ETS). El tratamiento con pembrolizumab de pacientes con CPCNP avanzado como monoterapia, con expresión de PD-L1 ≥ 50%, que no hayan recibido tratamiento previo (primera línea) y sin alteraciones genómicas EGFR o ALK podría tener un beneficio en referencia a la sobrevida global con una calidad de la evidencia moderada. El tratamiento con pembrolizumab de pacientes con CPCNP avanzado combinado con quimioterapia y que no hayan recibido tratamiento previo (primera línea) sin alteraciones genómicas EGFR o ALK podría tener un beneficio en referencia a sobrevida global con una calidad de la evidencia moderada. Existe una tendencia no significativa al aumento de los eventos adversos grado ≥ 3 en los pacientes tratados con pembrolizumab en combinación con quimioterapia que en aquellos bajo tratamiento quimioterápico únicamente. No se ha demostrado modificación en la calidad de vida cuando se compara pembrolizumab en monoterapia o combinado con quimioterapia estándar. CONCLUSIONES: Pembrolizumab podría ser una tecnología que ofrezca mejoría en sobrevida según la evidencia disponible, concentrando ese beneficio en pacientes con expresión tumoral de PD-L1 ≥ 50%, con una magnitud de beneficio considerable, calidad de evidencia moderada.


Asunto(s)
Humanos , Carcinoma de Pulmón de Células no Pequeñas/tratamiento farmacológico , Neoplasias Pulmonares , Anticuerpos Monoclonales/uso terapéutico , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
15.
Buenos Aires; Argentina. Ministerio de Salud y Desarrollo Social. Secretaria de Gobierno de Salud. Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías Sanitarias; nov. 2019. 100 p. tabs.
Monografía en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1046385

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad y costos de todos los tratamientos para DMT2. La evidencia incluida demostró que existe un beneficio menor entre los tratamientos, con diferencias poco importantes para mortalidad por cualquier causa o de origen cardiovascular, eventos adversos serios y complicaciones macrovasculares. El análisis de impacto presupuestario de elaboración propia demostró que el impacto sería no favorable a la incorporación de todos tratamientos evaluados. El impacto en la equidad es probablemente positivo para las sulfonilureas y tiazolidinedionas, sin impacto para los inhibidores de la enzima dipeptidil-peptidasa 4 e inhibidores del cotransportador-2 de sodio-glucosa y probablemente negativo para los agonistas del receptor del péptido-1 símil glucagón, insulinas y análogos de insulina. El impacto en la salud pública se consideró que no tendría impacto para las sulfonilureas y tiazolidinedionas, y que sería probablemente negativo para el resto. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Las SU estimulan la secreción de insulina, por lo que son útiles solo en pacientes con alguna función residual de células beta del páncreas. El receptor de SU en estas células es un componente del canal de potasio sensible al trifosfato de adenosina (canal K-ATP), el cual regula la liberación de insulina. La unión de las SU conduce a la inhibición de estos canales, lo que altera el potencial de reposo de la célula y conduce a la estimulación de la secreción de insulina.El efecto neto es una mayor capacidad de respuesta de las células beta a los secretagogos de glucosa y no glucosa (como los aminoácidos), lo que resulta en la liberación de más insulina en todas las concentraciones de glucosa en sangre. MÉTODOS: BÚSQUEDA BIBLIOGRÁFICA: Se buscó en Pubmed, Lilacs, BRISA ­redetsa-, CRD (del inglés Centre for Reviews and Dissemination- University of York), Cochrane; "buscadores genéricos de internet" y sociedades científicas. En lo que respecta a agencias de ETS, se buscó en: NICE (del inglés, National Institute for Health and Clinical Excellence); PBAC (del inglés, The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee); CADTH (del inglés, Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health) y CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologías no SUS). RESULTADOS: EVIDENCIA CLÍNICA: Se incluyeron al presente informe siete RS con MA, cinco MA en red, sieteGPC, un consenso de expertos, doce informes de ETS, tres evaluaciones económicas, un análisis de impacto presupuestario (AIP) de elaboración propia, 138 políticas de coberturas para el tratamiento farmacológico de adultos con diabetes mellitus tipo 2. CONCLUSIÓN: El diagnóstico de diabetes afecta a todos los integrantes de la familia y de los cuidadores por lo tanto la actitud de los mismos es crucial para el manejo cotidiano de la diabetes. Se resaltan tres factores fundamentales que aseguran la adherencia al tratamiento y la mejora de la calidad de vida de los pacientes con diabetes tipo dos: información (del paciente y de su entorno), motivación y acceso. El acceso a estos tratamientos para los pacientes que son intolerantes o refractarios a la metformina soluciona parte del problema de equidad y es importante en cuanto a las problemáticas de salud pública ya que afecta a un número considerable de la población y favorecería a las poblaciones más vulnerables. Sin embargo, no se llega a zanjar las inequidades existentes en cuanto al acceso a la alimentación saludable, a la actividad física y a los controles médicos con especialistas.


Asunto(s)
Epidemiología , Diabetes Mellitus , Diabetes Mellitus/tratamiento farmacológico , Quimioterapia , Evaluación de la Tecnología Biomédica
16.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1048252

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad hereditaria "ultra rara" sumamente heterogénea, del metabolismo fosfo-cálcico generada por un déficit enzimático. Se presenta con múltiples formas clínicas, que van desde alteraciones dentales hasta falta de mineralización ósea generalizada, que lleva a una alta tasa de mortalidad. El pronóstico empeora cuanto más precoz es el inicio de los síntomas (formas perinatales e infantil). No se encuentran disponibles datos de prevalencia locales; se estima una incidencia de aproximadamente 2 casos nuevos de las formas severas cada año en Argentina. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Asfotase alfa es una enzima de reemplazo diseñada para suplementar la actividad de la TN-SALP, la misma es obtenida por técnicas de ADN recombinante utilizando células de ovario de hámster chino. Se administra de forma subcutánea, la dosis recomendada por el fabricante es de 2 mg/kg tres veces por semana o 1 mg/kg seis veces por semana, aunque se ha utilizado en dosis superiores en los estudios encontrados. METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda en Medline, Lilacs, Cochrane, Tripdatabase, ClínicalTrials.gov, Orphanet y buscadores genéricos de internet. Se utilizaron las palabras clave "asfotase", "hypophosphatasia AND enzyme replacement", "asfotase AND hypophosphatasia", "strensiq". Se consideraron criterios de inclusión a ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECCAs), ensayos clínicos no controlados, cohortes prospectivas, casos y controles y estudios de fase 2 o más avanzado, realizados en humanos; en idioma inglés, español, francés o portugués. RESULTADOS: Para la forma clínica perinatal severa e infantil, evidencia de muy baja calidad basada en estudios de fase 2 mostró un beneficio considerable para los desenlaces sobrevida, soporte ventilatorio y cambios radiológicos. Los costos directos anuales de la tecnología para el tratamiento de esta forma clínica se estimaron entre US$ 178.308 y US$ 217.620. En el caso de la forma clínica infanto-juvenil se incluyó un estudio de fase 2 donde se valoró un beneficio considerable para el desenlace cambios radiológicos. Sin embargo, el efecto del tratamiento fue incierto para los desenlaces sobrevida y calidad de vida. La calidad de la evidencia hallada en este caso también fue muy baja. Finalmente, para la forma clínica adulta, en el estudio de fase 2 incluido, no observó beneficio para los desenlaces mineralización ósea y dolor; y un efecto incierto del tratamiento para los desenlaces sobrevida y calidad de vida. La calidad de la evidencia hallada fue baja. CONCLUSIÓN: La información de este reporte contiene las opiniones y perspectivas de una cuidadora de un paciente pediátrico sobre la evolución de la enfermedad hasta llegar al tratamiento, y sobre la vida cotidiana. En el caso de este paciente de 6 años, con diagnostico a los 8 meses de vida, que recibe asfotase alfa hace 3 años, el tratamiento presentó buenos resultados en cuanto al dolor y al desarrollo de la marcha.


Asunto(s)
Humanos , ADN Recombinante/uso terapéutico , Terapia de Reemplazo Enzimático , Hipofosfatasia/tratamiento farmacológico , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Beneficio/economía
17.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1048254

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La estenosis aórtica (EAo) es la valvulopatía más frecuente en adultos mayores de 75 años, con una población estimada en Argentina de 2.011.511. Sin tratamiento quirúrgico o percutáneo, una vez iniciados los síntomas la sobrevida de estos pacientes se acorta drásticamente. Hasta hace unos años, la cirugía de reemplazo valvular aórtico (CRVAo) ha sido el tratamiento de elección, en aquellos pacientes que por sus condiciones clínicas podían afrontar este procedimiento. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: La implantación de la válvula aórtica transcatéter (TAVI) tiene como objetivo proporcionar una alternativa menos invasiva a la cirugía cardíaca abierta para tratar la EAo, evitando la necesidad de esternotomía y bypass ardiopulmonar. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la evidencia actualizada de la EFICACIA, la SEGURIDAD de la TAVI en el tratamiento de pacientes con estenosis aórtica severa sintomática. En pacientes de altísimo riesgo (inoperables) comparado con el tratamiento de sostén (farmacológico / valvuloplastia) y en pacientes de alto / intermedio / Bajo riesgo quirúrgico comparado con la Cirugía de Reemplazo Valvular aórtico (CRVAo).También se evaluará el impacto presupuestario, políticas de cobertura y los criterios para acreditación de centros especializados en la colocación de los TAVI. MÉTODOS: Se realizó una búsqueda bibliográfica en las principales bases de datos, en buscadores genéricos de internet, y financiadores de salud. Se dio prioridad a las Revisiones Sistemáticas (RS), evaluaciones de tecnologías sanitarias (ETS), evaluaciones económicas (EE), guías de práctica clínica (GPC), políticas de cobertura (PC) de diferentes sistemas de salud y ensayos clínicos aleatorizados (ECA). Se tomó como base el documento de ETS de Alfie V y col. RESULTADOS: Se decidió estratificar la búsqueda bibliográfica en subgrupos según el riesgo quirúrgico de los pacientes con estenosis aórtica severa, ya se interpretó que podría tener diferente impacto la tecnología analizada. Se incluyeron cinco Revisiones sistemáticas / Meta-análisis, tres Guías Practicas Clínicas, tres Consensos. En pacientes con EAo severa inoperables, evidencia de moderada calidad, sugiere que el tratamiento con TAVI comparado con tratamiento de sostén, presenta mejor eficacia (reduzca la mortalidad por todas las causas y mortalidad cardíaca con un seguimiento a 5 años). Presenta un perfil de seguridad con el cual es probable que reduzca la rehospitalización pero aumente las complicaciones vasculares mayores, y que podría no presentar diferencias en los desenlaces de infarto agudo de miocardio, accidente cerebro vascular, insuficiencia renal, colocación de marcapasos permanente, sangrado mayor y endocarditis. No se encontró evidencia sobre función ventricular, durabilidad de la válvula. El impacto económico de la tecnología en esta población se consideró no favorable. El impacto en la equidad se consideró como negativo y en la salud pública se consideró probablemente negativo. En pacientes con EAo severa de alto riesgo quirúrgico, evidencia de baja calidad, sugiere que la tecnología no logró demostrar diferencias estadísticamente significativas en los puntos críticos (mortalidad por todas las causas y cardiovascular) con un seguimiento a 5 años, presenta un perfil de seguridad que podría reducir los desenlaces de hemorragias graves, desajuste protésico severo, insuficiencia renal aguda pero podría aumentar la regurgitación aórtica moderada-severa, además podría no presentar diferencias en los desenlaces de accidente cerebro vascular, complicaciones vasculares mayores, infarto agudo de miocardio, colocación de marcapasos. No se encontró evidencia sobre función ventricular, durabilidad de la válvula, re-hospitalización, endocarditis. El impacto económico de la tecnología en esta población se consideró no favorable. El impacto en la equidad se consideró como negativo y en la salud pública se consideró probablemente negativo. En pacientes con EAo severa de intermedio riesgo, evidencia de baja calidad en el tratamiento TAVI comparado con la CRVAo, sugiere que la tecnología no logro demostrar diferencias estadísticamente significativas en los puntos críticos (mortalidad por todas las causas y cardiovascular, con un seguimiento mayor a 2 años). Presenta un perfil de seguridad que podría reducir los desenlaces de fibrilación auricular e insuficiencia renal aguda, pero podría aumentar las complicaciones vasculares y colocación de marcapaso permanente, además podría no presentar diferencias en los desenlaces de accidente cerebro vascular, complicaciones vasculares mayores, infarto agudo de miocardio, regurgitación aórtica severa. No se encontró evidencia sobre calidad de vida, clase funcional, función ventricular, durabilidad de la válvula, re-hospitalización, desajuste protésico y endocarditis. El impacto económico de la tecnología en esta población se consideró no favorable. El impacto en la equidad se consideró como negativo y en la salud pública se consideró probablemente negativo. En pacientes con EAo severa de bajo riesgo, evidencia de baja calidad sugiere que el tratamiento TAVI comparado con la CRVAo, sugiere que la tecnología no logro demostrar diferencias estadísticamente significativas en los puntos críticos (mortalidad por todas las causas), con un seguimiento 1 a 3 años. Presenta un perfil de seguridad que podría reducir los desenlaces de fibrilación auricular, insuficiencia renal aguda, pero podría aumentar las complicaciones vasculares y colocación de marcapaso permanente. No se encontró evidencia sobre calidad de vida, clase funcional, función ventricular, durabilidad de la válvula, re-hospitalización, desajuste protésico y endocarditis. El impacto económico de la tecnología en esta población se consideró no favorable. El impacto en la equidad se consideró como negativo y en la salud pública se consideró probablemente negativo. Al analizar lo que ocurre en otras regiones en Latinoamérica únicamente Chile acepta la cobertura del TAVI en pacientes inoperables por cirugía convencional, el resto de los países no informan acerca de su cobertura o no lo recomiendan como es el caso de Brasil. En EE.UU. Medicare y Medicaid acepta la cobertura de TAVI en pacientes de riesgo inoperables y alto, sin embargo, definen ciertos criterios como, la indicación de TAVI debe ser realizada por un Heart Team a su vez establece rigurosos parámetros de control donde establecen la complejidad que deben tener los centros habilitados y cuál es el mínimo volumen anual de un servicio para realizar TAVI con estos financiadores. Australia y Francia no lo recomiendan es uso de TAVI por el momento. En riesgo intermedio y bajo únicamente Anthem de EE.UU. recomienda su cobertura.


Asunto(s)
Humanos , Estenosis de la Válvula Aórtica/cirugía , Reemplazo de la Válvula Aórtica Transcatéter/instrumentación , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
18.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1048404

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La insuficiencia cardíaca es la primera causa de hospitalización en mayores de 65 años y da cuenta de aproximadamente el 5% de todas las hospitalizaciones. Se estima una prevalencia del 1% de la población en América Latina que se incrementa a partir de los 65 años, y genera una alta tasa de internaciones. Es la tercera causa de muerte en los países desarrollados después de la cardiopatía isquémica y la enfermedad cerebro vascular. Algunos estudios señalan una supervivencia a los 5 años del 50%. A pesar de un progreso considerable en el desarrollo de una terapia médica eficaz, los pacientes con insuficiencia cardíaca (IC) siguen teniendo un alto riesgo de hospitalización recurrente. Entre los mayores de 65 años, aproximadamente 1 de cada 4 pacientes se reingresa dentro de los 30 días de la hospitalización y casi la mitad se reingresa dentro de los 6 meses. Los altos costos asociados con la atención hospitalaria amenazan con duplicar el gasto en atención de la salud en insuficiencia cardíaca para 2030. Esta carga financiera anticipada, junto con la preocupación de que muchas readmisiones tempranas pueden prevenirse al mejorar la calidad de la atención hospitalaria y las transiciones de atención, ha centrado la atención en las tasas de reingreso por insuficiencia cardíaca como una medida de la calidad de la atención. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Sacubitrilo/valsartan es una combinación de un inhibidor de la neprilisina y un bloqueante del receptor de angiotensina II que se administra por vía oral. El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad, cambios en la calidad de vida y aspectos económicos de sacubitrilo/valsartán para pacientes con insuficiencia cardíaca crónica con fracción de eyección reducida. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad, cambios en la calidad de vida y aspectos económicos de sacubitrilo/valsartán para pacientes con insuficiencia cardíaca crónica con fracción de eyección reducida. MÉTODOS: Se buscó en Pubmed con la siguiente estrategia de búsqueda:((LCZ 696 [Supplementary Concept] OR LCZ696[tiab] OR LCZ 696[tiab] OR Entresto[tiab]) OR (Sacubritil[tiab] AND (Valsartan[MeSH] OR Valsartan[tiab] OR Diovan[tiab] OR Kalpress[tiab] OR Tareg[tiab] OR Nisis[tiab] OR Provas[tiab] OR Vals[tiab] OR CGP 48933[tiab] OR 48933,CGP[tiab] OR Miten[tiab])) AND (Heart Failure[MeSH] OR Cardiac Failure[tiab] OR HeartFailure[tiab] OR Heart Decompens*[tiab] OR Congestive Heart[tiab]) AND (Systematic Review[sb] OR Systematic Review[tiab] OR Meta-Analysis[pt] OR Meta-Analys*[tiab] OR "Cochrane Database Syst Rev"[ta] OR Metaanalysis[tiab] OR Metanalysis[tiab] OR Sysrev Methods[sb] OR (MEDLINE[tiab] AND Cochrane[tiab]) OR Guideline[pt] OR Practice Guideline[pt] OR Guide-line*[ti] OR Guide Line*[tiab] OR Consensus[tiab] OR Recommendation*[ti] OR Randomized Controlled Trial[pt] OR Random*[ti] OR Controlled Trial*[tiab] OR Control Trial*[tiab] OR Technology Assessment, Biomedical[Mesh] OR Tech-nology Assessment[tiab] OR Technology Appraisal[tiab] OR HTA[tiab] OR Overview[ti] OR (Review[ti] AND Litera-ture[ti])). Se buscó en Embase Lilacs, BRISA ­Redetsa-, CRD, Cochrane, agencias nacionales de evaluación de tecnologías sanitarias; y buscadores genéricos de internet con la siguiente estrategia de búsqueda "sacubitril and heart failure" o "neprilysin and heart failure". Se utilizaron como criterios de inclusión textos en inglés o español a los que se pueda tener acceso al texto completo, publicados entre 2000 y 2019. La búsqueda se limitó a pacientes adultos mayores de 18 años con insuficiencia cardíaca. Se excluyeron textos en otro idioma, sin acceso a texto completo, que no fueran pertinentes de acuerdo con el título y el resumen, y que no aplicaran para el objetivo del presente análisis. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas y meta-análisis, ensayos clínicos controlados y aleatorizados, registros de seguridad de pacientes, evaluaciones de tecnologías sanitarias y guías de práctica clínica. RESULTADOS: Se incorporaron un total de 32 estudios en el informe. En el estudio PARADIGM-HF, de 2014, financiado por el patrocinante, doble ciego, se aleatorizaron 8442 pacientes con insuficiencia cardíaca clase funcional II, III, IV y una fracción de eyección de 35% o menor a sacubitrilo/valsartan a una dosis de 200 mg dos veces al día o enalapril (10 mg dos veces al día) sumado a la terapia habitual recomendada para esta patología. La muerte por causas cardiovasculares u hospitalización por insuficiencia cardíaca ocurrieron en el 21,8% de los pacientes en el grupo sacubitrilo/valsartán y en el 26,5% de los pacientes en el grupo de enalapril (hazard ratio 0,80; intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,73 a 0,87; p <0,001). La diferencia a favor de sacubitrilo/valsartán se observó al principio del ensayo y en cada análisis intermedio. De todas estas muerte el 13,3% en el grupo sacubitrilo/valsartán y el 16,5% en el grupo enalapril se debieron a causas cardiovasculares (hazard ratio 0,80; IC del 95%, 0,71 a 0,89; P <0,001). De los pacientes que recibieron sacubitrilo/valsartán, 537 (12,8%) fueron hospitalizados por insuficiencia cardíaca, en comparación con 658 pacientes (15,6%) que recibieron enalapril (hazard ratio 0,79; IC del 95%, 0,71 a 0,89; p <0.001). El número de pacientes que necesitarían ser tratados para prevenir un evento primario y una muerte por causas cardiovasculares son de 21 y 32, respectivamente. Sacubitrilo/valsartán fue más efectivo para reducir el riesgo de muerte por causas cardiovasculares u hospitalización por insuficiencia cardíaca, el riesgo de muerte por cualquier causa y en la reducción de los síntomas y las limitaciones físicas de la insuficiencia cardíaca. CONCLUSIÓN: Sacubitrilo/valsartán fue marcadamente superior a enalapril en la reducción del riesgo de muerte y de hospitalización por insuficiencia cardiaca en pacientes con insuficiencia cardíaca clase funcional II-IV y fracción de eyección del ventrículo izquierdo menor a 35%. No hubieron diferencias estadísticamente significativas entre el grupo sacubitrilo/valsartán y los pacientes en el grupo enalapril con respecto a la disminución de la función renal (definida por el protocolo) como así tampoco en suspensión del tratamiento debido a presencia de evento adverso (tos, hiperkalemia, disfunción renal, angioedema o hipotensión). A los 8 meses, el grupo sacubitrilo/valsartán presentó mejor puntuación en la escala de calidad de vida (KCCQ) y de síntomas (EQ-5D VAS) aunque los resultados probablemente no impacten en la calidad de vida (RR=1.03). El estudio PARADIGM-HF se interrumpió anticipadamente por beneficio tras una mediana de seguimiento de 27 meses. La interrupción anticipada del ensayo se ha juzgado justificada al mostrar los datos una clara reducción del riesgo de hospitalización y muerte. Pero cuando los ensayos se suspenden por beneficio antes de lo previsto, tienden a representar una selección de resultados extremos. Los países de altos ingresos en general brindan cobertura, habitualmente ante la falta de respuesta con dosis máximas toleradas de enalapril o BRA. Sin embargo, los países de Latinoamérica no brindan cobertura (con excepción de Brasil). El impacto presupuestario estimado de la incorporación de esta tecnología en Argentina es muy elevado. Existe incertidumbre en el beneficio en los pacientes mayores de 75 años, quienes podrían no beneficiarse del uso de esta tecnología. En los estudios de vida real, solo el 25% de los pacientes cumplen con los criterios y toleran las dosis establecidas en el protocolo.


Asunto(s)
Humanos , Valsartán/uso terapéutico , Insuficiencia Cardíaca/tratamiento farmacológico , Antihipertensivos/uso terapéutico , Volumen Sistólico , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
19.
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1048407

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: El cáncer de mama afecta mayoritariamente a mujeres de entre 45 y 70 años y, de acuerdo con los datos publicados por el Instituto Nacional del Cáncer de Argentina, se estima que en nuestro país es la primera causa de muerte por tumores en mujeres, con 5.600 muertes y más de 19.000 casos nuevos por año, lo cual representa el 16,8% del total de incidencia de cáncer en Argentina. El cáncer de mama avanzado comprende tanto el localmente avanzado como el cáncer de mama metastásico. Si bien existe tratamiento, el cáncer de mama metastásico sigue siendo incurable con una mediana de sobrevida global estimada de dos a tres años, y una sobrevida a cinco años de sólo el 25%. La selección de la estrategia terapéutica depende tanto de la biología del tumor y de los factores clínicos, con la meta de tener un abordaje dirigido. La mayoría de los pacientes con cáncer de mama avanzado reciben tratamiento sistémico que consiste en quimioterapia, tratamiento endócrino, y/o tratamiento biológico, junto a medidas de soporte. Las metas principales del tratamiento sistémico para el cáncer de mama metastásico son la prolongación de la sobrevida, alivio de los síntomas y la mejora de la calidad de vida, a pesar de la toxicidad asociada con el tratamiento. Los marcadores biológicos tales como el estatus de receptor hormonal (RH), la sobreexpresión del receptor del factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2) y la carga tumoral tienen tanto valor predictivo como pronóstico y son factores importantes para seleccionar el tratamiento apropiado. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Palbociclib y ribociclib son inhibidores selectivos de las cinasas dependientes de ciclinas (CDK) 4/6 y se emplean como terapias dirigidas para tumores RH positivo y HER2 negativo, y podrían mejorar la sobrevida global y sobrevida libre de progresión en pacientes con este tipo de tumores. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad e impacto presupuestario de palbociclib y ribociclib para el tratamiento del cáncer de mama avanzado o metastásico de receptores hormonales positivos y HER2 negativo. MÉTODOS: El INC publicó en 2018 una guía de recomendaciones basadas en evidencia para el tratamiento del cáncer de mama metastásico, incluyendo inhibidores selectivos de las CDK 4/6 palbociclib y ribociclib. En la misma se efectuó una búsqueda sistemática de la evidencia disponible (con fecha de última revisión en mayo de 2018). Se decidió para la confección del presente documento, complementar con una búsqueda en las bases de datos PubMed, BRISA, CRD, Cochrane, Tripdatabase y buscadores genéricos de internet con el límite temporal de 05/2018 a 30/08/2019. Se buscó en PubMed con la siguiente estrategia de búsqueda: Therapy/Broad[filter] AND (("ribociclib"[Supplementary Concept] OR "ribociclib"[All Fields]) AND ("breast neoplasms"[MeSH Terms] OR ("breast"[All Fields] AND "neoplasms"[All Fields]) OR "breast neoplasms"[All Fields] OR ("breast"[All Fields] AND "cancer"[All Fields]) OR "breast cancer"[All Fields])) Therapy/Broad[filter] AND (("palbociclib"[Supplementary Concept] OR "palbociclib"[All Fields]) AND ("breast neoplasms"[MeSH Terms] OR ("breast"[All Fields] AND "neoplasms"[All Fields]) OR "breast neoplasms"[All Fields] OR ("breast"[All Fields] AND "cancer"[All Fields]) OR "breast cancer"[All Fields])). Adicionalmente se buscó en CRD, Tripdatabase y en buscadores genéricos de internet y en sitios específicos de agencias de ETS utilizando los términos "palbociclib""ribociclib","breast cancer" acompañado de los términos "health technology assessment", "guía de práctica clínica" y "clinical practice guideline". RESULTADOS: Toss y cols. publicaron en 2019 una RS con metaanálisis que evaluó la eficacia y seguridad de diferentes regímenes de tratamiento asociados a terapia endócrina en primera línea de cáncer de mama avanzado o metastásico.24 Se incluyeron seis estudios con 801 pacientes en tratamiento con palbociclib, ribociclib, abemaciclib y bevacizumab. Para el análisis global, los regímenes con inhibidores CDK4/6 mejoraron la SLP respecto a la terapia endocrina sola (HR 0,54; IC 95%: 0,39 a 0,75; p< 0,001). Respecto a la toxicidad, el abemaciclib se asoció con un aumento de la anemia y la toxicidad gastrointestinal, mientras que palbociclib se asoció con un aumento de la leucopenia (pero no la neutropenia) en comparación con los otros tratamientos. También se notificaron niveles elevados de aspartato aminotransferasa tanto para ribociclib como para abemaciclib. Guo y cols. publicaron en 2019 un MA en red que evaluó la eficacia y seguridad de diferentes inhibidores CDK4/6 más IA versus fulvestrant en primera línea en mujeres con cáncer de mama avanzado con RH positivo y HER2 negativo.18 Se incluyeron once estudios con 5448 pacientes, donde el palbociclib más letrozol, ribociclib más letrozol y abemaciclib más IA no esteroideo (letrozol o anastrozol) fueron superiores a fulvestrant con un HR 0,50 (IC 95%: 0,37 a 0,68), HR 0,50 (IC 95%: 0,35 a 0,71) y HR 0,49 (IC 95%: 0,34 a 0,71), respectivamente. No hubo diferencias entre los distintos inhibidores CDK4/6. Finn y cols publicaron en 2016 un ECA (PALOMA-2) de fase 3 que evaluó la eficacia y seguridad de palbociclib con letrozol en mujeres posmenopáusicas con cáncer de mama avanzado, RH positivo y HER2 negativo que no habían recibido ningún tratamiento sistémico para su enfermedad avanzada.25 Se aleatorizaron 666 mujeres a recibir, en una proporción de 2:1, palbociclib más letrozol o placebo más letrozol. El punto final primario fue la SLP y los puntos finales secundarios fueron la SG, la tasa de respuesta objetiva, la respuesta de beneficio clínico, los resultados informados por el paciente, efectos farmacocinéticos y seguridad. La mediana de SLP fue de 24,8 meses (IC 95%: 22,1 a no estimable) en el grupo de palbociclib con letrozol, en comparación con 14,5 meses (IC 95%: 12,9 a 17,1) en el grupo letrozol con placebo con un HR 0,58 (IC 95%: 0,46 a 0,72; p<0,001). Los datos sobre la SG fueron inmaduros al momento de este análisis. Los eventos adversos de grado 3/4 más frecuentes fueron la neutropenia con 66,4% de los pacientes en el grupo de palbociclib con letrozol versus 1,4% en el grupo de placebo con letrozol, leucopenia (24,8% vs 0%), anemia (5,4% vs 1,8%) y fatiga (1,8% vs 0,5%). Se informó neutropenia febril en el 1,8% de los pacientes en el grupo de palbociclib con letrozol y en ninguno de los pacientes en el grupo placebo con letrozol. La interrupción permanente de cualquier tratamiento del estudio como resultado de eventos adversos ocurrió en 43 pacientes (9,7%) en el grupo de palbociclib con letrozol y en 13 pacientes (5,9%) en el grupo placebo con letrozol. Este estudio evaluó la calidad de vida medida por FACT-B (su sigla del inglés, Functional Assessment of Cancer Therapy-Breast Cancer) pero no se observó diferencia en ninguno de los dominios valorados por esta herramienta. CONCLUSIÓN: Los tratamientos con las tecnologías evaluadas son considerados como superadores de los tratamientos actuales. Los beneficios abarcan aspectos físicos, emocionales, económicos y sociales. Las pacientes que experimentaron los dos tipos de tratamientos consideran que las nuevas tecnologías configuran un cambio radical. Ese cambio se refleja en la posibilidad de hacer las actividades cotidianas en comparación a padecer dolor, pérdida de autonomía, alteraciones en la apariencia física, impedimentos para relacionarse socialmente, entre otras.


Asunto(s)
Humanos , Neoplasias de la Mama/tratamiento farmacológico , Inhibidores de Proteínas Quinasas/uso terapéutico , Metástasis de la Neoplasia , Evaluación de la Tecnología Biomédica , Análisis Costo-Eficiencia
20.
Ciudad Autónoma de Buenos Aires; Ministerio de Salud y Desarrollo Social. Secretaria de Salud. Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías en Salud; Noviembre 2019. 24 p. (Informe de Tecnologías Sanitarias, 1).
Monografía en Español | BINACIS, ARGMSAL | ID: biblio-1025122

RESUMEN

Este informe de evaluación de tecnologías sanitarias fue elaborado por la Comisión Nacionalde Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC), de acuerdo a los procedimientos establecidos en el documento "Manual de Estructura y Funcionamiento" y siguiendo los lineamientos establecidos en el "Manual metodológico para el desarrollo de reportes evaluación de tecnologías sanitarias". La Atrofia Muscular Espinal se trata de una patología poco frecuente, altamente discapacitante y con elevada mortalidad en sus formas más graves. En un 45% de los casos, los pacientes presentan síntomas antes de los primeros 6 meses de vida. Tiene un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes y sus familias y constituye la principal causa de mortalidad infantil por una enfermedad genética. Hasta el desarrollo de la tecnología analizada, no existía un tratamiento específico sino sólo tratamiento de sostén.1 La nueva tecnología evaluada presenta resultados promisorios con impacto en la morbimortalidad en algunos de los tipos de la enfermedad, pero a un costo que podría amenazar la sustentabilidad del sistema de salud.


Asunto(s)
Evaluación de la Tecnología Biomédica , Atrofia Muscular Espinal , Epidemiología
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