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1.
Cad. Ibero Am. Direito Sanit. (Impr.) ; 8(3): 48-59, jul.-set. 2019.
Artigo em Português | LILACS | ID: biblio-1022852

RESUMO

Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estudo descritivo realizado no Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) em junho de 2019. Resultados: em abril de 2019, o uso do Zolgensma® para AME foi regulamentado nos Estados Unidos com base em dois estudos clínicos abertos (sem mascaramento), sem grupo comparador paralelo (e, portanto, não randomizados). Essas limitações metodológicas aumentam a incerteza nos resultados encontrados. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou estratégias para regulamentar o processo e os prazos de análise das submissões de registro de novos medicamentos para doenças raras, caso do Zolgensma®. Conclusão: faz-se necessário ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e de incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil. O debate deve incluir as evidências relacionadas aos efeitos ­ benefícios e riscos ­ desses medicamentos, e maior clareza nos critérios para concessão de registro e recomendação de incorporação em sistemas de saúde. (AU).


Objective: to discuss the regulatory process of drugs for rare diseases in Brazil, based on the Zolgensma® case, and to critically evaluate the evidence so far available on the efficacy and safety of Zolgensma® for treating spinal muscular atrophy (SMA). Methods: descriptive study conducted at the Health Technology Assessment Center of the Sírio Libanês Hospital (NATS-HSL) in June 2019. Results: in April 2019, the use of Zolgensma® for SMA was regulated in the United States based on two open-lable (unmasked), non-comparative (and therefore non-randomized) studies. These methodological limitations increase the uncertainty related to study results. The National Agency of Sanitary Surveillance (Anvisa) has approved strategies to regulate the process and specific deadlines for completing the appraisal process of new medicines for rare diseases, such as Zolgensma®. Conclusion: it is necessary to broaden the debate about the process of regulation and incorporation of orphan drugs for rare diseases in Brazil. This debate should include evidence related to the effects (benefits and risks) of these drugs, and greater transparency of the criteria indispensable for granting registration and recommendation of incorporation into health systems. (AU).


Objetivo: analizar el proceso de fármacos reguladores para enfermedades raras en Brasil, con base en el caso Zolgensma, y para evaluar críticamente la evidencia disponible hasta el momento sobre la eficacia y seguridad de Zolgensma® nel tratamiento de atrofia muscular espinal (AME). Métodos: estudio descriptivo realizado en el Centro de Evaluación de Tecnología de Salud del Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) en junio de 2019. Resultados: en abril de 2019, el uso de Zolgensma® para la AME se reguló en los Estados Unidos basado en dos estudios abiertos (no enmascarados), no comparativos (y por lo tanto no aleatorios). Estas limitaciones metodológicas aumentan la incertidumbre en los resultados encontrados. La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria en Brasil (Anvisa) ha aprobado estrategias para regular el proceso y los plazos de análisis de las solicitudes de registro de nuevos fármacos para enfermedades raras, el caso de Zolgensma. Conclusión: es necesario ampliar el debate sobre el proceso de regulación e incorporación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras en Brasil. Este debate debe incluir evidencia relacionada con los efectos (beneficios y riesgos) de estos medicamentos y una mayor transparencia en los criterios para otorgar el registro y la recomendación de incorporación a los sistemas de salud. (AU).


Assuntos
Atrofia Muscular Espinal , Terapia Genética , Doenças Raras , Registro de Produtos , Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica
2.
Value Health Reg Issues ; 17: 88-93, 2018 Dec.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-29754016

RESUMO

OBJECTIVES: To assess the measurement equivalence of the original paper version of an adapted tablet version of the EuroQol five-dimensional questionnaire (EQ-5D). METHODS: A randomly selected sample of 509 individuals aged 18 to 64 years from the general population responded to the EQ-5D at two time points separated by a minimum interval of 24 hours and were allocated to one of the following groups: test-retest group (tablet-tablet) or crossover group (paper-tablet and tablet-paper). Agreement between methods was determined using the intraclass correlation coefficient (ICC) and the κ coefficient. RESULTS: In the crossover group, the following ICC values were obtained: 0.76 (confidence interval [CI] 0.58-0.89) for EQ-5D scores and 0.77 (CI 0.68-0.84) for visual analogue scale in subjects responding first to the tablet version; 0.83 (CI 0.75-0.89) for EQ-5D scores and 0.75 (CI 0.67-0.85) for visual analogue scale in subjects responding first to the paper version. In the test-retest group, the ICC was 0.85 (CI 0.73-0.91) for EQ-5D scores and 0.79 (CI 0.66-0.87) for visual analogue scale. The κ values were higher than 0.69 in this group. The internal consistencies of the paper and tablet methods were similar. CONCLUSIONS: The paper and tablet versions of the EQ-5D are equivalent. Test-retest and crossover agreement was high and the acceptability of the methods was similar among individuals.


Assuntos
Internet , Qualidade de Vida , Inquéritos e Questionários , Adolescente , Adulto , Brasil , Estudos Cross-Over , Nível de Saúde , Humanos , Pessoa de Meia-Idade , Medição da Dor/métodos , Papel , Psicometria , Reprodutibilidade dos Testes , Fatores Socioeconômicos , Escala Visual Analógica
3.
Cien Saude Colet ; 18(7): 1911-21, 2013 Jul.
Artigo em Inglês | MEDLINE | ID: mdl-23827895

RESUMO

The objective of this study was to provide normative SF-36 scores in a general population sample in Brazil and to describe differences in mean scores according to socio-demographic characteristics. The SF-36 questionnaire was distributed to a randomly selected sample of the general population of Porto Alegre in the State of Rio Grande do Sul. The response rate was 68% and 755 subjects were included (38% male, 62% female). Lower health status was revealed among females in the 30 to 44 year age bracket, from the lower income class, with less education and self-reported chronic medical conditions. The results and percentiles of scores of the SF-36 are reported as normative data for the general population. The SF-36 was an acceptable and practical instrument for measuring health-related quality of life in a sample of Brazilians. The results of this study can be useful for researchers using the SF-36 questionnaire in other groups to compare the scores with normative data. The SF-36 may prove a valuable tool for discovering vulnerable groups in epidemiological studies due to the ability to discriminate between different population subgroups.


Assuntos
Qualidade de Vida , Inquéritos e Questionários , Adulto , Brasil , Feminino , Humanos , Masculino
4.
Ciênc. saúde coletiva ; 18(7): 1911-1921, Jul. 2013. tab
Artigo em Inglês | LILACS | ID: lil-679590

RESUMO

The objective of this study was to provide normative SF-36 scores in a general population sample in Brazil and to describe differences in mean scores according to socio-demographic characteristics. The SF-36 questionnaire was distributed to a randomly selected sample of the general population of Porto Alegre in the State of Rio Grande do Sul. The response rate was 68% and 755 subjects were included (38% male, 62% female). Lower health status was revealed among females in the 30 to 44 year age bracket, from the lower income class, with less education and self-reported chronic medical conditions. The results and percentiles of scores of the SF-36 are reported as normative data for the general population. The SF-36 was an acceptable and practical instrument for measuring health-related quality of life in a sample of Brazilians. The results of this study can be useful for researchers using the SF-36 questionnaire in other groups to compare the scores with normative data. The SF-36 may prove a valuable tool for discovering vulnerable groups in epidemiological studies due to the ability to discriminate between different population subgroups.


O objetivo deste trabalho foi disponibilizar escores normativos do SF-36 em uma amostra da população geral no Brasil e descrever as diferenças de escores médios de acordo com características sociodemográficas. O questionário SF-36 foi aplicado a uma amostra aleatória da população geral de Porto Alegre. A taxa de resposta foi de 68% e 755 indivíduos foram incluídos, 38% homens e 62% mulheres. O pior estado de saúde foi visto em mulheres, em indivíduos na faixa etária de 30 a 44 anos, de uma classe econômica mais baixa, com menor escolaridade e com autorrelato de uma condição médica crônica. Os resultados dos escores do SF-36 são apresentados como dados normativos para a população geral. O SF-36 foi um instrumento aceitável e prático para medir a qualidade de vida relacionada à saúde. Os resultados deste estudo podem ser úteis para pesquisadores utilizando o SF-36 em outros grupos para comparar os escores com dados normativos, ele pode ser uma boa ferramenta para detectar grupos vulneráveis em estudos epidemiológicos, pela capacidade de discriminar diferentes subgrupos da população.


Assuntos
Adulto , Feminino , Humanos , Masculino , Qualidade de Vida , Inquéritos e Questionários , Brasil
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