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1.
Brasília; CONITEC; mar. 2019. graf, ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997102

RESUMO

CONTEXTO: Deficiência intelectual, anteriormente denominada retardo mental, é uma condição etiologicamente heterogênea e clinicamente definida por limitações significativas do funcionamento intelectual e do comportamento adaptativo, iniciadas durante o período de desenvolvimento neuropsicomotor do indivíduo. A investigação diagnóstica da deficiência intelectual costuma ser complexa devido à heterogeneidade etiológica e à inespecificidade clínica desta condição. Diante dos recentes avanços da biologia molecular e mais especificamente das novas técnicas de sequenciamento de DNA, vários exames complementares tem despontado para incrementar a investigação etiológica da deficiência intelectual inespecífica, dentre eles, o sequenciamento completo do exoma. TECNOLOGIA: Sequenciamento completo do exoma através de técnicas de sequenciamento de nova geração. PERGUNTA: Há evidência científica de acurácia diagnóstica do sequenciamento completo do exoma para deficiência intelectual inespecífica? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foram feitas buscas de artigos científicos com os descritores relacionados à "deficiência intelectual", "exoma" e "diagnóstico" nas bases de dados do PubMed, LILACS, CRD, The Cochrane Library e EMBASE. Há evidências indiretas da acurácia do uso diagnóstico do exoma para déficit intelectual inespecífico. O rendimento diagnóstico do teste variou entre 16% e 34% nos estudos observacionais localizados. ESTUDO ECONÔMICO: Foi desenvolvido estudo de custo-efetividade com um modelo do tipo árvore de decisão. O desfecho avaliado foi rendimento diagnóstico que é a razão entre o número de diagnósticos elucidados e o número total de indivíduos submetidos ao teste diagnóstico. As premissas utilizadas no modelo foram: um rendimento diagnóstico para o teste exoma de 38%, como descrito nesse parecer técnico científico para a revisão de 2018 e um rendimento diagnóstico para o microarray de 10%. De acordo com o modelo proposto, nenhuma estratégia foi dominante. A estratégia atualmente disponibilizada pelo SUS (somente microarray) é a que requer um maior custo por diagnóstico positivo (R$ 8.000,00 por diagnóstico positivo), sendo que para as outras estratégias os custos por diagnóstico positivo são de R$ 6.778,28 (exoma como primeira linha e microarray em segunda linha) e de R$ 6.900,45 (microarray seguido de exoma). As duas estratégias em análise nos braços intervenção são mais eficazes, mas mais caras que a estratégia utilizada atualmente no SUS. As relações de custo efetividade incrementais são de R$ 6.421,05/diagnóstico positivo quando se comparam as estratégias 2 e 3 (oferecer exoma seguido de microarray versus somente microarray) e de R$ 6.578,94/diagnóstico positivo quando se comparam as estratégias 1 e 3 (oferecer microarray seguido de exoma versus somente microarray). AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Para que se oferte o teste exoma para indivíduos sem diagnóstico resolutivo após a realização do teste microarray, presumindo-se uma manutenção da produção do SUS nos anos de 2017 e 2018 com aumento na produção desse exame de 56% ao ano e excluindo-se os custos com a compra dos equipamentos, infraestrutura e treinamento de pessoal, deve-se fazer um aporte de R$ 120.000,00 no primeiro ano e de R$ 909.000,00 em cinco anos. O investimento para que se operasse em capacidade máxima de produção no setor público pressupondo que os oito centros credenciados em doenças raras no país atualmente oferecessem os exames seria cerca de 40 milhões de reais. RECOMENDAÇÃO INICIAL DA CONITEC: Os membros da Comissão presentes na 70ª reunião realizada em 30 de agosto de 2018 deliberaram por unanimidade e de forma preliminar pela não incorporação do teste de sequenciamento do exoma para investigação diagnóstica da etiologia de deficiência intelectual de causa indeterminada. A Comissão entendeu que o exame não altera o curso da doença, é atualmente avaliado na literatura médica por meio de desfecho intermediário como o rendimento diagnóstico, faltando subsídios para avaliar o impacto da incorporação desse exame em desfechos importantes relacionados à doença. A matéria será encaminhada à consulta pública com recomendação inicial de não incorporação da tecnologia ao SUS. CONSULTA PÚBLICA: A Consulta Pública nº 48/2018 foi realizada entre os dias 11/10/2018 e 30/10/2018. Foram recebidas 92 contribuições, sendo 9 pelo formulário para contribuições técnico-científicas e 83 pelo formulário para contribuições sobre experiência ou opinião. Partindo de todas as contribuições a porcentagem de discordância com a recomendação inicial da CONITEC foi de 91%. Argumentou-se por meio das contribuições técnico-científicas que nenhum exame diagnóstico utilizado em deficiência intelectual inespecífica tem por objetivo modificar a história natural da doença e que os objetivos principais que se almeja se relacionam à possibilidade de aconselhamento genético e de evitar a recorrência da doença na família. Outra questão diz respeito ao impacto do diagnóstico pelo exoma na minimização da utilização de outros testes redundantes e desnecessários, realizados em busca de um diagnóstico definitivo. Esse efeito tem também repercussão positiva sobre a família que acompanha o indivíduo na busca pelo diagnóstico. Esses aspectos também estavam presentes nas contribuições recebidas por meio do formulário de experiência e opinião. Expressa-se aí a dificuldade relacionada à busca pelo diagnóstico, com enfoque no custo dos exames e aflição por não conseguir uma resposta definitiva para a condição que aflige os familiares. Dessa forma, após a apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública o plenário da CONITEC considerou que houve argumentação suficiente para alterar a recomendação inicial. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Aos 14 (quatorze) dias do mês de março de 2019, reuniu-se a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ­ CONITEC, e os membros presentes deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporação do exoma para investigação etiológica de deficiência intelectual de causa indeterminada como procedimento ambulatorial de alta complexidade não valorado na Tabela de Procedimentos, Medicamentos, Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS, secundário ao procedimento 03.01.01.020-0 ­ Avaliação clínica para diagnóstico de doenças raras ­ Eixo I: 2 ­ Deficiência intelectual, com vistas ao aconselhamento genético, em conformidade com que estabelece a Portaria GM/MS n° 199/2014 (*) e mediante protocolo estabelecido Pelo Ministério da Saúde. Assinou-se o Registro de Deliberação número 431/2019. DECISÃO: Incorporar o sequenciamento completo do exoma para investigação etiológica de deficiência intelectual de causa indeterminada, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 18, publicada no Diário Oficial da União nº 61, seção 1, página 98, em 29 de março de 2019.


Assuntos
Sequenciamento Completo do Exoma/instrumentação , Deficiência Intelectual , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
2.
Brasília; CONITEC; mar. 2019. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997103

RESUMO

CONTEXTO: Ureterolitotripsia, ULT, é o tratamento de escolha para o cálculo ureteral e vem sendo realizada há mais de 20 anos no Brasil em serviços privados e em alguns hospitais-escola. Entretanto, ainda não está incorporada ao SUS. TECNOLOGIA: Ureterolitotripsia. PERGUNTAS: A ULT é segura, efetiva e custo-efetiva em comparação ao procedimento disponível em primeira linha, a litotripsia extracorpórea por ondas de choque, LECO, para a remoção de cálculos ureterais? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Pela revisão sistemática da literatura foi possível selecionar e reanalisar os estudos de 03 metanálises recentes, relevantes e com baixo risco de vieses. Nestas, concluiuse que a ULT está relacionada a um efeito 10% maior quando se avalia a liberação dos cálculos, com taxa de complicações similar à litotripsia extracorpórea por ondas de choque, LECO. Na literatura internacional a ULT é considerada o procedimento de primeira escolha para o tratamento de cálculos ureterais proximais e distais por estar relacionada a alta eficiência e baixa morbidade quando comparada aos demais procedimentos para a remoção de cálculos ureterais. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A avaliação econômica em nosso meio mostra que a ULT é menos custoefetiva que a litotripsia extracorpórea por ondas de choque, LECO. As comparações internacionais mostram relações de custo-efetividade mais favoráveis ao procedimento por ULT em relação aos demais para a remoção de cálculos ureterais incluindo a LECO. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: A partir da movimentação das autorizações de internação hospitalar, AIH, atribuíveis à litíase ureteral proximal grave, estima-se que entre 10.000 e 15.000 pacientes poderiam ser beneficiados pela incorporação da ULT (de 9% até 13,6% dos 110.000 pacientes tratados com LECO ambulatoriamente). Considerando-se o custo adicional de R$ 3.475,39 encontrado em hospital de São Paulo (microcusteio), a verba orçamentária local investida variou entre R$ 34.753.900,00 e R$ 52.130.850,00. Considerando uma média global (do valor na Tabela do SUS ponderado pela proporção de cirurgias) de ressarcimento de R$ 754,17, os 10.000 a 15.000 procedimentos de ULT, que já estão sendo realizados, teriam um impacto orçamentário adicional de R$ 568.644,42 até R$ 4.339.495,99. As principais limitaçõesincluem a heterogeneidade nos estudos, o estudo local foi retrospectivo, houve avaliação parcial das taxas e custos dos eventos adversos e complicações da LECO, os custos pagos no pregão público do Estado de São Paulo são menores que nas outras fontes de dados (por exemplo, materiais e medicamentos no Banco de Preços em Saúde (BPS) do Ministério da Saúde). CONCLUSÃO: A evidência atualmente disponível sobre eficácia e segurança da ULT para tratamento de cálculos ureterais proximais está baseada em dezenas de estudos randomizados e prospectivos, com nível de evidência 1B e grau forte de recomendação. Os resultados apresentados pelos estudos meta-analíticos mostram resolutividade da ULT 10% maior que o método de LECO (sucesso de mais pacientes livres de cálculos ureterais dentre os tratados) e taxa de complicações similares às da litotripsia extracorpórea por ondas de choque, LECO. O modelo para estimar a relação de custo-efetividade com base nos dados empíricos observados em nosso meio mostrou custo adicional da ULT, embora as publicações internacionais recentes, em que se revisaram as relações de custo-efetividade, apontem para um favorecimento da ULT como mais eficiente em comparação com a LECO. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Os membros do Plenário presentes em sua 72ª reunião ordinária, no dia 08 de novembro de 2018, indicaram que o tema seja submetido à Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à incorporação no SUS da ureterolitotripsia condicionada à não ocorrência de custos incrementais em relação aos procedimentos comparados. Considerou-se que a técnica tem maior resolutividade e possui taxa de complicações similares ao procedimento disponível no SUS. CONSULTA PÚBLICA: A consulta pública n° 01 de 2019 foi realizada entre os dias 12/01/2019 e 31/01/2019. Foram recebidas 78 contribuições sendo 21 pelo formulário para contribuições técnico-científicas e 57 pelo formulário para contribuições sobre experiência ou opinião. No conjunto das contribuições, 92,3% do total foram enviadas por profissionais de saúde. Em 90% das contribuições enviadas afirma-se concordância total com a recomendação preliminar. Entre as discordâncias parciais alegou-se que a ressalva de equiparação de valores entre os procedimentos utilizados em litíase do trato urinário pode prejudicar a disponibilização dessa tecnologia no SUS e que seria necessário formalizar um algoritmo para otimizar o uso dos recursos mais complexos para os estratos de maior complexidade do tratamento dessa doença. Entre os documentos técnicos recebidos, 2 artigos e 1 citação foram encaminhados, todos 3 já incluídos nas revisões sistemáticas e Diretrizes utilizadas para estruturar e descrever as evidências científicas que embasaram o presente relatório técnico da CONITEC. Entendeu-se que as contribuições submetidas não trouxeram argumentação suficiente para modificar a recomendação preliminar. RECOMENDAÇÃO FINAL: Após a apresentação no dia 07 de fevereiro de 2019 do consolidado das 78 contribuições recebidas na consulta pública n° 1 de 2019, os membros da CONITEC presentes na 74ª reunião ordinária deliberaram, por unanimidade, que fosse ratificada a recomendação inicial favorável à incorporação da ureterolitotripsia transureteroscópica para litíase do trato urinário, condicionada à não ocorrência de custos incrementais aos procedimentos comparados. Nesta data, assinou-se o registro de deliberação nº. 422/2019 pela incorporação da tecnologia. DECISÃO: Incorporar a ureterolitotripsia transureteroscópica para litíase do trato urinário, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 15, publicada no Diário Ofical da União nº 54, seção 1, página 66, em 22 de março de 2019.


Assuntos
Humanos , Cálculos Ureterais/cirurgia , Ureteroscopia/instrumentação , Ureteroscópios , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
3.
Brasília; CONITEC; mar. 2019. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997104

RESUMO

CONTEXTO: O linfoma de Hodgkin é um câncer raro que acomete de crianças a idosos, sendo que o tipo clássico (CD30+) corresponde a 95% dos casos. Cerca de 35% dos pacientes não responde ao tratamento inicial com quimioterapia, sendo submetidos à quimioterapia seguida por transplante autólogo de células-tronco. Pacientes com falha ao transplante ou inelegíveis a ele são submetidos a mais linhas de quimioterapia associada ou não a radioterapia e/ou transplante alogênico de células-tronco. O SUS oferece todos esses procedimentos, entretanto, ainda não existe Diretriz Diagnóstica e Terapêutica. O fabricante solicitou a incorporação de brentuximabe para pacientes adultos refratários ou recidivados após o transplante autólogo de células-tronco. TECNOLOGIA: Brentuximabe vedotina (ADCETRIS®). PERGUNTA: Brentuximabe vedotina é eficaz e seguro em pacientes com linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células-tronco? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: A busca do demandante resultou na inclusão de um ensaio clínico sem grupo de comparação, o SG035-003. Esse estudo também foi incluído pela nova seleção de estudos, assim como três revisões sistemáticas e cinco estudos de coorte. O estudo SG035-003 mostrou taxa de resposta objetiva (remissão completa e resposta parcial) e global de 75% e 96%, respectivamente, após a mediana de 9 ciclos de tratamento. Em cinco anos, as probabilidades de sobrevida global e livre de progressão foram de 41% e 22%, respectivamente. As principais limitações deste estudo são a não inclusão de grupo de comparação e sua baixa qualidade metodológica. Os estudos adicionais incluídos mostraram, no geral, superioridade de brentuximabe frente aos comparadores. Vale ressaltar que a maioria dos estudos incluiu também pacientes com inelegibilidade ao transplante. A qualidade metodológica desses estudos foi de baixa a moderada. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: O demandante conduziu um estudo de custo-utilidade, sob a perspectiva do SUS, considerando o horizonte temporal de 40 anos, que comparou o tratamento com brentuximabe à quimioterapia associada ou não a radioterapia adjuvante (alternativa do SUS). Os resultados de eficácia e segurança foram retirados do estudo SG035-003 e da literatura. Os custos do tratamento foram calculados considerando o preço proposto para a incorporação do brentuximabe de R$11.645,02 por frasco e os valores dos procedimentos fornecidos pelo SUS. O tratamento com brentuximabe não foi considerado custo-efetivo em um limiar superestimado de 3 PIB per capita (razão de custo-efetividade incremental = R$371.574,05). Foi estimado que o valor máximo do procedimento do SUS para tratamento com brentuximabe, mediante benefício ofertado, é de R$2.303,83 (R$756,61 por frasco). AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO (IO): Considerando o preço do frasco proposto pelo demandante em um tratamento de 16 ciclos e market share de 50%-70%, o IO em 5 anos seria de R$87.274.144,18. Considerando o fornecimento do medicamento também para pacientes com contraindicação ao transplante, o IO seria de R$274.445.977,60. Considerando o preço máximo do procedimento calculado a partir do benefício (R$2.303,83), o IO em 5 anos seria de R$4.260.276,74 para pacientes com falha após transplante, e de R$13.396.080,00 para pacientes refratários ou recidivados após transplante ou inelegíveis a ele. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Nas buscas no horizonte tecnológico foi detectada uma tecnologia para o tratamento de linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células tronco, em estudo clínico de fase 3. CONSIDERAÇÕES FINAIS: Brentuximabe foi registrado na Anvisa para o tratamento de pacientes com linfoma de Hodgkin refratários ou recidivados após transplante autólogo de células-tronco ou inelegíveis ao procedimento. E, entretanto, o demandante solicitou a incorporação apenas para pacientes com falha após o transplante. Os estudos incluídos apontam para benefício nesse contexto, mas, as evidências apresentam limitações importantes. No preço proposto, o medicamento não se mostrou custo-efetivo, e análise de preço baseado no valor terapêutico, ou no resultado apresentado, sugere que o custo deve ser reduzido. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: Pelo exposto, a CONITEC, em sua 72ª reunião ordinária, no dia 07 de novembro de 2018, recomendou a não incorporação no SUS do brentuximabe vedotina para pacientes com linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células tronco. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 29 contribuições técnico-científicas e 79 contribuições de experiência ou opinião, sendo a maioria (aproximadamente 95%) discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. As contribuições relataram experiências de respostas clínicas exitosas e perfil de segurança favorável do brentuximabe vedotina. Considerando que a população em questão que apresenta atualmente opções terapêuticas restritas no SUS, a tecnologia sob avaliação foi relatada como sendo empregada na terceira linha de tratamento, tanto no contexto de pacientes com falha após transplante autólogo de células tronco, como em pacientes com alto risco de recaída (esta última não foi a população para qual o presente relatório foi desenvolvido). Além disso, o demandante realizou uma nova proposta de desconto sobre o preço fábrica (40% em 18% de ICMS) do medicamento, e consequentemente a razão de custo-efetividade incremental passou a ser de R$ 312.927,02 por AVAQ e R$ 367.444,24 por AVG, com redução do impacto orçamentário incremental incialmente calculado para R$ 111.407.413,95 em cinco anos (redução de R$ 21.993.518,63). A CONITEC entendeu que houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros da CONITEC presentes na 74ª reunião ordinária, no dia 06 de fevereiro de 2019, deliberaram, por unanimidade, por recomendar a incorporação no SUS do medicamento brentuximabe vedotina para tratamento de pacientes adultos com linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células tronco hematopoiéticas, conforme protocolo do Ministério da Saúde e mediante negociação de preço. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 413/2019 para a incorporação brentuximabe vedotina. DECISÃO: Incorporar o brentuximabe vedotina para o tratamento de pacientes adultos com linfoma de Hodgkin refratário ou recidivado após transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 12, publicada no Diário Oficial da União nº 49, seção 1, página 34, em 13 de março de 2019.


Assuntos
Humanos , Transplante Autólogo , Imunoglobulina G/uso terapêutico , Doença de Hodgkin/tratamento farmacológico , Transplante de Células-Tronco , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
4.
Brasília; CONITEC; fev. 2019.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997343

RESUMO

APRESENTAÇÃO: Algumas propostas de incorporação tecnológica no SUS são avaliadas pela CONITEC de forma simplificada, não sendo submetidas à consulta pública e/ou audiência pública. São propostas de relevante interesse público que tratam de ampliação ou em alguns casos da exclusão de uso de tecnologias, nova apresentação de medicamentos ou incorporação de medicamentos com tradicionalidade de uso. Todas essas demandas, exceto as de exclusão, envolvem tecnologias de baixo custo e baixo impacto orçamentário para o SUS e estão relacionadas à elaboração ou revisão de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT). SOLICITAÇÃO DE EXCLUSÃO: Demandante: Coordenação de Vigilância das Ist, Aids e Hepatites Virais. Departamento de Vigilância, Prevenção e Controle das Infecções Sexualmente Transmissíveis, do Hiv/Aids e das Hepatites Virais. Secretaria de Vigilância em Saúde. Ministério da Saúde (Nota Técnica nº 1/2019-COVIG/CGVP/DIAHV/SVS/MS, constante no processo 25000.131429/2018-14). Nome da tecnologia: simeprevir 150 mg (por cápsula). Nome comercial: o medicamento com o princípio ativo simeprevir sódico é comercializado no Brasil somente como Olysio® da Janssen-Cilag® (150 mg cápsulas duras, blister com 28 unidades). A DOENÇA: Segundo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para hepatite C e coinfecções (Portaria nº 84, de 19 de dezembro de 2018), o vírus da hepatite C (HCV) pertence ao gênero Hepacivirus, familia ́ Flaviviridae. Sua estrutura genômica écomposta por uma fita simples de ácido ribonucleico (RNA), de polaridade positiva, com aproximadamente 9.400 nucleotideos. ́ Existem, pelo menos, 7 genótipos e 67 subtipos do vírus. A transmissão do HCV ocorre principalmente por via parenteral, por meio do contato com sangue contaminado, a exemplo do compartilhamento de agulhas, seringas e outros objetos para uso de drogas, reutilização ou falha de esterilização de equipamentos médicos ou odontológicos, falha de esterilização de equipamentos de manicures e reutilização de material para realização de tatuagem e uso de sangue e seus derivados contaminados. A transmissão sexual do HCV também tem sido relatada de forma esporádica. De forma geral, a transmissão sexual desse vírus é pouco eficiente e ocorre em relações sem uso de preservativo. Há também a possibilidade de transmissão vertical, em menor proporção dos casos. De modo geral, a hepatite C aguda apresenta evolução subclínica. A maioria dos casos têm apresentação assintomática e anictérica, o que dificulta o diagnóstico. Habitualmente, a hepatite C é diagnosticada em sua fase crônica. Como os sintomas são muitas vezes escassos e inespecíficos, a doença pode evoluir durante décadas sem diagnóstico. Em geral, o diagnóstico ocorre após teste sorológico de rotina ou por doação de sangue. Esse fato reitera a importância da suspeição clínica por toda a equipe multiprofissional e do aumento da oferta de diagnóstico sorológico ­ especialmente para as populações vulneráveis ao HCV. A hepatite crônica pelo HCV é uma doença de caráter insidioso, caracterizando-se por um processo inflamatório persistente. Na ausência de tratamento há cronificação em 60% a 85% dos casos e, em média, 20% evoluem para cirrose ao longo do tempo. Uma vez estabelecido o diagnóstico de cirrose hepática, o risco anual para o surgimento de carcinoma hepatocelular (CHC) é de 1% a 5%. O risco anual de descompensação hepática é de 3% a 6%. Após um primeiro episódio de descompensação hepática, o risco de óbito, nos próximos 12 meses, é 15% a 20%. TRATAMENTO: O tratamento da hepatite C e coinfecções no Sistema Único de Saúde segue o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para hepatite C e coinfecções (Portaria nº 84, de 19 de dezembro de 2018). O tratamento instituído depende de características dos pacientes, dos subtipos virais diagnosticados, do histórico clínico e resposta a tratamentos prévios, do grau de fibrose hepática e da presença de cirrose, além da existência de coinfecções. Em adultos preconiza-se o uso de associações entre antivirais de ação direta pelo tempo de 8 a 24 semanas a depender de análise das condições anteriores. As atuais alternativas terapêuticas para o tratamento da hepatite C, com registro no Brasil e incorporadas ao SUS, apresentam alta efetividade terapêutica. De forma geral a efetividade terapêutica, mensurada pela resposta virológica sustentada (RVS), é absolutamente comparável entre todos os esquemas propostos, quando se avaliam situações clínicas semelhantes. No entanto, algumas características específicas desses esquemas os diferencia entre si, como: indicações para populações específicas, diferenças inerentes à comodidade posológica, dispensabilidade da realização de exames em alguns casos e o preço praticado pelas indústrias fabricantes. Essa condição de similaridade permite que a análise da oferta dos esquemas terapêuticos no SUS seja baseada em uma análise de custo-minimização, ou seja, priorização das alternativas que implicam em um menor impacto financeiro ao Sistema, sem deixar de garantir o acesso a terapias seguras e eficazes aos pacientes com hepatite C. Os medicamentos atualmente incorporados ao SUS são, em sua maioria, pangenotípicos utilizados em dose única e, salvos os casos especiais, na maior parte dos indivíduos, sem distinção entre populações específicas. JUSTIFICATIVA DA EXCLUSÃO: De acordo com a Nota Técnica nº 1/2019-COVIG/CGVP/DIAHV/SVS/MS, constante no processo 25000.131429/2018-14, simeprevir (Olysio®) é um medicamento incorporado ao elenco do SUS para o tratamento da Hepatite C e Coinfecções, pela Portaria SCTIE/MS nº 29, de 22 de junho de 2015. A indicação de simeprevir, de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de Hepatite C e Coinfecções publicado em julho de 2015, orientava sobre a possibilidade de prescrição desse medicamento para pacientes monoinfectados com genótipo 1 do HCV, sem cirrose ou com cirrose Child-A. O uso de simeprevir estava obrigatoriamente associado à administração concomitante com sofosbuvir, por um período de 12 semanas. A partir da revisão do PCDT, ocorrida em setembro de 2017, passou-se a indicar o uso do esquema de simeprevir em associação a daclatasvir para tratar pacientes com o genótipo 4 do HCV, bem como para retratar pacientes não respondedores a tratamentos prévios realizados com a associação de sofosbuvir e daclatasvir. RECOMENDAÇÃO FINAL: Aos 7 (sete) dias do mês de fevereiro de 2019, reuniu-se a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ­ CONITEC, regulamentada pelo Decreto nº 7.646, de 21 de dezembro de 2011, e os membros presentes deliberaram por unanimidade recomendar a exclusão do simeprevir para o tratamento da Hepatite C. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 417/2019. DECISÃO: A portaria nº 13, de 25 de fevereiro de 2019 - Torna pública a decisão de excluir o medicamento simprevir para o tratamento da hepatite C, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.


Assuntos
Humanos , Hepatite C , Simeprevir/normas , Simeprevir/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Análise Custo-Eficiência , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil
5.
Brasília; CONITEC; fev. 2019. tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997360

RESUMO

CONTEXTO: Apesar do benefício obtido na artroplastia primária de quadril, é conhecido que as próteses articulares artificiais apresentam uma duração limitada, e não é incomum que apresentem disfunção após 10 ou mais anos da substituição articular. Frequentemente, a falência da prótese está associada a um elevado grau de perda óssea na região do quadril, exigindo (1) reposição de material ósseo ou preenchimento das zonas deficitárias; e (2) fixação de novo componente acetabular (CA). A experiência clínica inicial com CA de tântalo indicou resultados clínicos precoces satisfatórios na artroplastia de revisão do quadril. Entretanto, acumularam-se, desde o ano 2010, estudos sobre a efetividade comparativa do CA de tântalo em condições de vida real, na comparação aos componentes acetabulares de titânio e de outros materiais. TECNOLOGIA: COMPONENTE ACETABULAR DE TÂNTAL. PERGUNTA: Qual a efetividade, qual a custo-efetividade e qual o impacto orçamentário de componente acetabular de tântalo em comparação ao componente acetabular de titânio atualmente utilizado no SUS para cirurgia de revisão de prótese de quadril? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Buscas sistemáticas nas bases de dados MEDLINE (Pubmed), EMBASE e Cochrane CENTRAL realizadas em agosto de 2018 identificaram 12 estudos relevantes para responder à pergunta clínica. Os estudos selecionados foram publicados entre os anos de 2010 e 2018, sendo identificados os seguintes delineamentos de pesquisa: 8 estudos observacionais comparativos retrospectivos; 3 observacionais comparativos prospectivos; 1 ensaio clínico randomizado. Em 11 dos 12 estudos não foram encontradas diferenças estatisticamente significativas entre CA de tântalo ou de outros materiais em termos de risco de re-revisão ou de duração dos implantes. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Estima-se que o impacto orçamentário anual da incorporação de CA de tântalo para artroplastia de revisão de quadril no SUS estabilize-se em aproximadamente 26 milhões de reais ao ano para financiar a cobertura nacional desse material ao custo atual de R$ 13.200,72 por procedimento (CA de tântalo mais parafusos e materiais necessários ao implante). DISCUSSÃO: O conjunto das evidências sobre efetividade dos componentes acetabulares de tântalo evoluiu consideravelmente nos últimos 5 anos, levando a uma modificação no entendimento da eficácia desse material em comparação ao seu equivalente em titânio. Atualmente, não há evidências de superioridade em termos de efetividade clínica. Além disso, estima-se significativo impacto orçamentário. RECOMENDAÇÃO INICIAL DA CONITEC: Na 73ª reunião ordinária da CONITEC realizada em 5 de dezembro de 2018 a Comissão emitiu por unanimidade recomendação favorável à incorporação do componente acetabular de tântalo para cirurgia de revisão de quadril envolvendo falha do componente acetabular. A matéria segue para consulta pública com recomendação inicial de incorporação ao SUS. CONSULTA PÚBLICA: O Relatório de Recomendação da CONITEC foi disponibilizado por meio da consulta pública n° 78/2018 entre os dias 28/12/2018 e 16/01/2019. Foram recebidas 11 contribuições técnico-científicas e 08 contribuições de experiência ou opinião. Entre as técnico-científicas, em sua maioria concordantes com a recomendação inicial da CONITEC, destacam-se as seguintes ideias centrais: importância de oferecer metal trabecular para procedimentos de artroplastia no SUS; sugestão de abertura para o uso de metais trabeculares alternativos, e não somente tântalo; lembrança da necessidade de reforçar a rede de bancos de ossos no país; questionamento quanto à incorporação, uma vez que o relatório técnico aponta resultados equivalentes às próteses convencionais, porém com maior impacto orçamentário. Quanto as contribuições de experiência e opinião, todas eram compostas por relatos de experiências profissionais positivas com o material avaliado e outras tecnologias. Infere-se que a percepção das contribuições foi de concordância com recomendação preliminar sobre a incorporação, com restrição ao preço atualmente reembolsado pelo SUS para o componente acetabular. A CONITEC entendeu que a recomendação inicial poderá ser mantida, sob a sugestão de abertura para o uso de metais trabeculares alternativos, e não somente tântalo. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros da CONITEC presentes na 74ª reunião ordinária do plenário do dia 07/02/2019 deliberaram por recomendar a incorporação de componente acetabular de metal trabecular para artroplastia de quadril de revisão desde que condicionado aos valores praticados para o procedimento na atual tabela SUS (mantendo-se o código e valor do respectivo procedimento vigente na Tabela do SUS com adequação da descrição). A sugestão de abertura para o uso de metais trabeculares alternativos, e não somente tântalo, foi aceita. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 416/2019. DECISÃO: Publica-se a Portaria nº 7, de 18 de fevereiro de 2019 pela qual se torna pública a decisão de incorporar a prótese para artroplastia de quadril de revisão com material diverso da primária (componente acetabular de metal trabecular para cirurgia de revisão de prótese de quadril), mantendo-se o código e valor do respectivo procedimento vigente na Tabela SUS com adequação da descrição, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Publicada no Diário Oficial da União (DOU) nº 35, no dia 19/02/2019, seção 1, página 51.


Assuntos
Humanos , Artroplastia de Quadril/métodos , Prótese de Quadril , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
6.
Brasília; CONITEC; fev. 2019. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997362

RESUMO

CONTEXTO: As anomalias congênitas ou de desenvolvimento dos ossos do crânio e da face são comuns em todas as populações e podem aparecer de forma esporádica ou como parte de uma síndrome. Entre essas anomalias, as maloclusões esqueléticas são relativamente frequentes e ocorrem devido a problemas relacionados ao desenvolvimento da mandíbula, da maxila ou de ambos, tem impacto importante no posicionamento, alinhamento e funcionamento dos componentes do sistema estomatognático e podem interferir no desempenho de outros sistemas como o digestivo, respiratório e metabólico. A micrognatia ou micrognatismo são termos que se referem a anomalias importantes do tamanho da mandíbula ou maxila para caracterizar situações clínicas nas quais esses ossos são pouco desenvolvidos (hipoplásicos) ou menores do que o padrão de normalidade. Constituem as causas mais comuns de maloclusão esquelética com uma prevalência de 1 para cada 1.500 nascidos vivos e podem ocorrer de forma esporádica ou como parte de até 469 síndromes, dentre as quais as apresentações mais comuns envolvem també


Assuntos
Humanos , Anormalidades Craniofaciais/cirurgia , Cirurgia Ortognática/métodos , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
7.
Brasília; CONITEC; fev. 2019. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997366

RESUMO

CONTEXTO: As próteses para cirurgias de ATQ são feitas com materiais biocompatíveis, tais como cobalto, cromo-titânio e polietileno de alta densidade. Existem vários tipos de próteses, e a indicação de usar uma ou outra depende de vários fatores como a idade do paciente, a razão clínica de base para indicação da cirurgia entre outras. O início da utilização da cerâmica em ATQs data dos anos 70, quando foram empregadas as primeiras cabeças femorais de cerâmica articuladas a componentes acetabulares de polietileno. As próteses inicias compostas por alumina evoluíram, estando disponíveis hoje também aquelas de zircônia e da combinação alumina-zircônia. As vantagens alegadas para as próteses de cerâmica dizem respeito à resistência à corrosão e aos riscos, quando comparadas às metálicas, sendo ainda quimicamente inertes, sofrendo também menos desgaste oxidativo. Para os pacientes mais jovens, com maior nível de atividade física e impacto, as próteses de cerâmica supostamente trariam maiores benefícios, pelo menor desgaste associado à combin


Assuntos
Humanos , Cerâmica , Artroplastia de Quadril , Polietileno , Prótese de Quadril , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
8.
Brasília; CONITEC; jan. 2019. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997368

RESUMO

CONTEXTO: A artrite psoriásica (AP) é uma artrite inflamatória crônica, autoimune, que acomete entre 0,06 e 0,25% da população. O tratamento envolve medidas não farmacológicas e o uso de anti-inflamatórios não esteroidais (AINEs), glicocorticoides e medicamentos modificadores do curso da doenças (MMCD) sintéticos e biológicos, segundo o tipo de acometimento predominate (AP periférica ou axial). Os medicamentos biológicos são indicados em caso de falha ao tratamento prévio com os AINES e MMCD sintéticos (AP periférica) ou AINES (AP axial), constituindo a última linha de tratamento da doença. TECNOLOGIA: SECUQUINUMABE (COSENTYX®). PERGUNTA: Secuquinumabe é eficaz e seguro para o tratamento da artrite psoriásica ativa, quando a resposta à terapia prévia com medicamentos modificadores do curso da doença (MMCD), sintéticos ou biológicos, for inadequada? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foram incluídos três ensaios clínicos e quatro revisões sistemáticas de comparação direta de secuquinumabe contra placebo e indireta com relação aos demais biológicos disponíveis no SUS. Comparações indiretas demonstraram eficácia equivalente entre secuquinumabe e os medicamentos anti-TNF disponíveis no SUS, porém estes estudos apresentaram baixa qualidade metodológica. Dados dos ensaios clínicos randomizados FUTURE 1 e FUTURE 2 demonstraram que secuquinumabe 150 mg é eficaz em 24 semanas, comparado a placebo, para os desfechos de AP periféricos (ACR20, ACR50, ACR 70, DAS28 e entesite), de pele (PASI75, PASI 90), e para redução da progressão radiográfica. Para pacientes com falha ao anti-TNF, apenas sequinumabe 300 mg foi mais eficaz que placebo (FUTURE II). Para pacientes com psoríase e artrite psoriásica concomitante, sequinumabe 300 mg foi mais eficaz que placebo e que etanercepte (ERASURE e FIXTURE). Com relação aos resultados de segurança, as taxas de eventos adversos, eventos adversos sérios e descontinuação por eventos adversos foram semelhantes entre os grupos secuquinumabe e placebo até 16 semanas de acompanhamento, porém a ocorrência de infecções ou infestações foi maior entre pacientes que receberam secuquinumabe. Ao final de 104 semanas, 84,5% dos pacientes que utilizaram secuquinumabe relataram pelo menos um evento adverso, sendo a ocorrência de infecções ou infestações os mais comuns. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A análise de custo minização sugere que secuquinumabe na dose de 150 mg é mais barato em comparação com os medicamentos anti-TNF disponíveis no SUS em todos os cenários propostos. Secuquinumabe 300 mg é mais caro que adalimumabe, etanercepte e golimumabe no primeiro ano de uso e mais caro que golimumabe a partir do segundo ano. Esta análise foi sensível à redução de 10% no preço de aquisição dos medicamentos disponíveis no SUS, favorecendo os medicamentos já incorporados. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: A análise de impacto orçamentário apresentada sugere economia de até R$ 60 milhões de reais com a incorporação de secuquinumabe em cinco anos, o que representa 4% do total gasto com AP. Entretanto, parâmetros estimados no modelo estão inadequados e podem influenciar o resultado final, tais como: baixo índice de troca entre os medicamentos biológicos; constante e elevado market share para o secuquinumabe; taxa de descontinuação sem troca de 0%. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Alguns medicamentos estão em fase de desenvolvimento clínico para o tratamento da artrite psoriásica (abatacepte, apremilaste, brodalumabe, guselkumabe, ixequizumabe, tofacitinibe e upadacitinibe). Essas novas tecnologias ainda não tiveram seu registro aprovado pela Anvisa para a AP. CONSIDERAÇÕES FINAIS: Não existem estudos que avaliem o secuquinumabe com outros medicamentos disponíveis pelo SUS por comparação direta. Os ensaios clínicos randomizados FUTURE 1, FUTURE 2, FIXTURE e ERASURE mostraram que secuquinumabe foi melhor do que o placebo para os desfechos de eficácia. Não houve diferenças entre secuquinumabe e placebo para a segurança. A revisão sistemática de comparação indireta relatou que secuquinumabe apresenta eficácia semelhante aos anti-TNF para o desfecho ACR 20. Secuquinumabe 150 mg possui menor custo do que as outras alternativas disponíveis no SUS. O mesmo não ocorre quando a dose de 300 mg é necessária, em casos de falha a um anti-TNF e na presença de psoríase moderada a grave. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: A CONITEC, em sua 58ª reunião ordinária, realizada no dia 03 de agosto de 2017, recomendou que a matéria fosse submetida à consulta pública com recomendação inicial favorável à incorporação no SUS do secuquinumabe 150mg para artrite psoriásica moderada a grave com falha terapêutica inicial ao AINE e/ou MMCD sintético e do secuquinumabe 300mg para pacientes com atrite psoriásica com falha terapêutica inicial ao anti-TNF ou para pacientes com psoríase e artrite psoriásica concomitante. Entretanto, a incorporação está condicionada à redução de preço do secuquinumabe 300mg ao menor preço de anti-TNF disponível no SUS, pois considerou-se que o secuquinumabe tem equivalência terapêutica com os medicamentos anti-TNF já disponíveis no SUS. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 66 contribuições de experiência ou opinião e 25 contribuições de cunho técnico-científico, onde 95% e 96% concordaram com a recomendação preliminar da CONITEC, respectivamente. Todas as contribuições foram avaliadas quantitativamente e qualitativamente. As contribuições destacaram a importância da incorporação de mais uma opção terapêutica para o tratamento da artrite psoriásica. As contribuições científicas enviadas não apresentaram evidências adicionais sobre a eficácia, efetividade e segurança do secuquinumabe em comparação aos medicamentos disponíveis no SUS. DELIBERAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC presentes na 62ª reunião ordinária da plenária, realizada no dia 07/12/2017, deliberaram por unanimidade recomendar a incorporação de secuquinumabe para o tratamento de artrite psoriásica em pacientes adultos com resposta inadequada a medicamentos modificadores do curso da doença sintéticos ou biológicos da classe anti-TNF. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 317/2017 (Retificado e substituído pelo Registro de deliberação n° 402/2018). DECISÃO: (Portaria revogada) Incorporar o secuquinumabe para o tratamento de artrite psoriásica em pacientes adultos com resposta inadequada a medicamentos modificadores do curso da doença sintéticos ou biológicos da classe anti-TNF no âmbito do Sistema Único de Saúde ­ SUS. Dada pela Portaria nº 3 de 25 de janeiro de 2018, publicada no Diário Oficial da União nº 18, seção 1, página 123.


Assuntos
Humanos , Artrite Psoriásica/tratamento farmacológico , Tolerância a Medicamentos , Anticorpos Monoclonais/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
9.
Brasília; CONITEC; dez. 2018.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997485

RESUMO

CONTEXTO: A fibrose pulmonar idiopática (FPI) é uma forma crônica específica da pneumonia intersticial fibrosante progressiva de causa desconhecida, que corresponde ao padrão histológico e radiológico da pneumonia intersticial usual (PIU). É uma doença limitada aos pulmões e ocorre primariamente acima dos 50 anos sendo caracterizada pela piora progressiva da função pulmonar em associação com a deterioração da qualidade de vida e um mau prognóstico. No SUS estão disponíveis apenas cuidados paliativos para o tratamento da doença e o transplante de pulmão. Estima-se que no Brasil, mais de 8 mil novos pacientes por ano sejam afetados pela doença. TECNOLOGIA: Esilato de nintedanibe (OFEV®). PERGUNTA: O uso do nintedanibe é eficaz, seguro e custo-efetivo em pacientes adultos com fibrose Pulmonar idiopática quando comparado ao placebo ou ao comparador ativo? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: A diferença na taxa de variação anual ajustada da capacidade vital forçada (CVF) foi de 125,3 ml (IC95% 77,7 a 172,8 ml, P<0,001) no estudo INPULSIS-I e de 93,7 ml (IC95% 44,8 a 142,7 ml, P<0,001) no INPULSIS-II. No estudo INPULSIS-I não houve diferença significativa entre os grupos nintedanibe e placebo no tempo ate a primeira exacerbação aguda. Em INPULSIS-II, houve um beneficio significativo com nintedanibe vs. placebo (HR 0,38, IC95%, 0,19 a 0,77, P = 0,005). O evento adverso mais frequente nos grupos nintedanibe foi diarreia, responsável por 5% de pacientes terem deixado o estudo. Os desfechos de qualidade de vida (medido por meio do escore total de St. George´s Respiratory Questionaire ­ SGRQ) e tempo para a morte, não apresentaram diferenças significativas. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A análise de custo-utilidade e custo-efetividade resultaram em R$ 490.296,21 por ano de vida ganho e R$ 606.140,45 por ano de vida ajustado pela qualidade (QALY). O modelo se baseou em dados de qualidade baixa (mortalidade) a muito baixa (exacerbação aguda) que adicionam um grau importante de incerteza nas probabilidades utilizadas. Há incertezas em relação a população da coorte hipotética, uma vez que os dados não estão disponíveis. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: O impacto orçamentário calculado foi de R$ 2.388.941.018,23 no horizonte de 5 anos. O estudo considera estimativas populacionais, de mortalidade e exacerbações agudas incertas e não calculou cenários alternativos para ilustrar variações nestes parâmetros, assim como variações de preço do medicamento e difusão. Hoje o preço médio ponderado para compras públicas está em R$ 206,79 por comprimido de 150 mg e R$ 103,40 por comprimido de 100 mg de nintedanibe. Com estas variações o valor do impacto orçamentário em cinco anos pode chegar a R$ 3.717.431.509,90. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Foi detectada apenas uma tecnologia nova no horizonte para tratamento da FPI: a pirfenidona, que foi registrada na Anvisa em 2016, para o tratamento da FPI. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: A CONITEC, em sua 67ª reunião ordinária, realizada no dia 13 de junho de 2018, recomendou a não incorporação no SUS do esilato de nintedanibe para fibrose pulmonar idiopática. Considerou-se que as evidências tem importantes incertezas em relação a eficácia do medicamento a longo prazo, e nos desfechos de sobrevida e melhora da qualidade de vida além da grande incerteza quanto a redução de episódios de deterioração aguda. A tecnologia mostrou uma razão de custo-efetividade muito e impacto orçamentários muito altas quando comparada aos melhores cuidados A análise identificou e considerou a existência de opção terapêutica que pode ser demanda à comissão em curto prazo. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 68 contribuições técnico-científicas e 1130 contribuições de experiência ou opinião de pacientes, destas, 97% discordaram da recomendação preliminar. Fundamentalmente, as contribuições questionaram a importância do medicamento em termos de melhorar a sobrevida do paciente, validade do desfecho declínio da CVF como substituto à mortalidade e utilização de parâmetros de custo-efetividade/impacto orçamentário. DELIBERAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros da CONITEC presentes na 73ª reunião do plenário, no dia 06/12/2018, deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação do nintedanibe para o tratamento da FPI. Foi considerado que a evidência atual não demonstra um benefício claro ao paciente associado a um perfil de segurança desfavorável com uma alta taxa de eventos adversos e descontinuação do tratamento. Foi assinado o Registros de Deliberação nº 408/2018. DECISÃO: Não incorporar o nintedanibe para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 86, publicada no DOU nº 247, seção 1, página 54, em 26 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Proteínas Tirosina Quinases/antagonistas & inibidores , Receptor alfa de Fator de Crescimento Derivado de Plaquetas , Receptor beta de Fator de Crescimento Derivado de Plaquetas , Fibrose Pulmonar Idiopática/tratamento farmacológico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
10.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. graf, ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997486

RESUMO

CONTEXTO: A fibrose pulmonar idiopática (FPI) é uma forma crônica específica da pneumonia intersticial fibrosante progressiva de causa desconhecida, que corresponde ao padrão histológico e radiológico da pneumonia intersticial usual (PIU). É uma doença limitada aos pulmões e ocorre primariamente acima dos 50 anos sendo caracterizada pela piora progressiva da função pulmonar em associação com a deterioração da qualidade de vida e um mau prognóstico . No SUS estão disponíveis apenas cuidados paliativos para o tratamento da doença e o transplante de pulmão. Estima-se que no Brasil, mais de 8 mil novos pacientes por ano sejam afetados pela doença. TECNOLOGIA: Pirfenidona. PERGUNTA: O uso de pirfenidona é eficaz, seguro e custo-efetivo em pacientes com FPI? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Cinco estudos clínicos randomizados abordam o tratamento da FPI. Todos os estudos possuem limitações quanto aos critérios inclusão e exclusão, tempo de seguimento e desfechos. O principal desfecho clínico, declínio da CFV, mostrou uma redução significativa ao longo do seguimento dos estudos com a utilização da pirfenidona (evidência moderada). Em relação a progressão da doença (declínio da CVF ≥ 10%) os estudos demonstraram diferença significativa entre a pirfenidona e o placebo (evidência moderada), embora com variabilidade de critérios para a definição da medida. Os dados de mortalidade que incluíram os 5 estudos demonstram um benefício, porém a diferença não foi significativa (evidência moderada). O mesmo em relação a sobrevida livre de progressão. O medicamento não apresentou efeito significativo na redução da incidência de exacerbações agudas na FPI (evidência muito baixa). Eventos adversos não apresentaram diferenças significativas entre os grupos, porém, asreações adversas de natureza cutânea foram mais frequentes no grupo pirfenidona. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A análise de custo-utilidade e custo-efetividade resultaram em R$ 85.987,00 por ano de vida salvo e R$ 356.534,00 por ano de vida livre de progressão. O modelo apresentou limitações que geram incertezas quanto à sua validade. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: O impacto orçamentário calculado foi de R$ 181.054.506,00. No entanto, a análise subestimou a prevalência, incidência e o acesso ao medicamento. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Não foram detectadas tecnologias no horizonte tecnológico. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: A CONITEC, em sua 72ª reunião ordinária, realizada no dia 04 de outubro de 2018, recomendou preliminarmente pela não incorporação da pirfenidona para fibrose pulmonar idiopática no SUS considerando que embora os estudos indiquem benefícios do medicamento em relação ao declínio da CVF predita frente ao placebo, não há evidências conclusivas quanto a eficácia do medicamento em estabilizar a progressão da doença, prevenir episódios de deterioração aguda ou hospitalizações assim como não há evidência robusta de benefícios em termos de mortalidade. A análise econômica apresentada e a análise de impacto orçamentário apresentaram limitações importantes que atribuíram elevada incerteza quanto as estimativas reais de custo-efetividade e de impacto orçamentário. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 53 contribuições técnico-científicas e 143 contribuições de experiência ou opinião com 94% de discordância da recomendação preliminar. Os fundamentos das discordâncias se basearam no benefício do medicamento em termos de mortalidade e sobrevida, melhora da qualidade de vida e validade do desfecho declínio da CVF como substituto à mortalidade e contribuições da empresa quanto a limitações apontadas nos estudos apresentados. A consulta pública não trouxe novas informações que permitissem mudar a recomendação inicial. DELIBERAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros da CONITEC presentes na 73ª reunião do plenário, no dia 06/12/2018, deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação do pirfenidona para o tratamento da FPI. Foi considerado que embora seja observado o efeito do medicamento na redução do declínio da CVF, há um perfil de segurança desfavorável associado a um benefício incerto em relação à qualidade de vida, prevenção de exacerbações agudas e mortalidade. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 409/2018. DECISÃO: Não incorporar o pirfenidona para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI) no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 88, publicada no DOU nº 247, seção 1, página 54, em 26 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Fibrose Pulmonar Idiopática/tratamento farmacológico , Anti-Inflamatórios/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
11.
Brasília; CONITEC; dez. 2018.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997491

RESUMO

CONTEXTO: A síndrome de Maroteaux-Lamy, também conhecida como mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI) é uma doença de depósito de mucopolissacarídeos causada pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas, resultando no acúmulo de substratos dos glicosaminoglicanos no organismo levando a manifestações clínicas variando de formas graves com rápida progressão a formas leves com o diagnostico apenas na fase adulta. São características as deformidades ósseas, macrocefalia, baixa estatura, lábios e gengivas espessados, rigidez das articulações e a infecção respiratória de repetição. Não há tratamento específico no SUS e o único aprovado pela ANVISA é o galsulfase. A doença é muito rara, estima-se que no Brasil existam 183 pacientes. TECNOLOGIA: Naglazyme® (galsulfase). PERGUNTA: O uso de galsulfase por pacientes com MPS VI é eficaz, seguro e custo-efetivo quando comparado ao placebo? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Galsulfase é o único tratamento aprovado havendo apenas um único ensaio clínico randomizado de baixa qualidade metodológica. Foi demonstrada uma diferença estatisticamente significativa a favor da intervenção quando comparada ao placebo em relação ao teste de caminhada de 12 minutos, um acréscimo médio de 92±40 metros (11 a 172 metros) com valor p 0,025 e um aumento médio na capacidade de subir degraus de 5,7±2,9 degraus por minuto (p = 0,053). Há uma importante limitação neste ensaio, uma vez que a randomização não foi descrita e os grupos eram diferentes, sendo o grupo placebo mais jovem, mais baixo, de menor peso e com maior capacidade basal para a caminhada de 12 minutos (381±202 metros versus 227±170 metros p = 0,014). Os estudos observacionais confirmam os dados observados no único ensaio clínico encontrado na literatura, de que o impacto da galsulfase na função cardíaca dos pacientes é pouco relevante clinicamente. Outros desfechos avaliados como crescimento e qualidade de vida também não apresentaram mudanças clinicamente importantes após o uso da terapia enzimática. Por outro lado, os estudos adicionaram informação em relação a um efeito positivo da galsulfase na função pulmonar avaliada através de espirometria, com melhora de mais de 50% nos parâmetros no estudo com número amostral mais elevado. Entretanto, de acordo com avaliação da qualidade da evidência através do sistema GRADE realizado pelo próprio demandante, os estudos observacionais incluídos foram classificados com nível de evidência muito baixo, principalmente devido a imprecisão dos resultados e a falta de descrição da magnitude do efeito nas medidas de desfecho utilizadas. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: Modelo de estados transicionais, com uso de dados dos estudos ASB-03- 05 e Resurvey, complementados por painel Delphi e dados próprios do demandante. Perspectiva do SUS e horizonte temporal de 50 anos. No caso base, observou-se ganho médio de 3,72 anos de vida e 3,77 QALY, gerando razão de custo-efetividade incremental de cerca de 2 milhões e meio de reais por QALY ou por ano de vida. O estudo é limitado pela indisponibilidade de dados robustos de literatura, sendo questionável a decisão do demandante de pressupor redução da mortalidade com uso de galsulfase. Sendo assim, resta significativa incerteza em torno da real relação de custo-efetividade da droga. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Modelo dinâmico, utilizando o mesmo modelo da análise de custo-utilidade. Estimativa da população vinda de estudo de mercado realizado pelo próprio demandante, associada a análises de compras no Diário Oficial, calculando 183 pacientes para tratamento no primeiro ano, e 12-13 novos casos nos anos subsequentes. Custo total determinado predominantemente pelo custo dos medicamentos. Impacto orçamentário estimado em 120 a 250 milhões de reais por ano. Análise limitada por incerteza das variáveis, sendo particularmente questionável o pressuposto de mortalidade igual à do estudo de custoutilidade, com grande potencial de subestimar a real população a receber a droga. DISCUSSÃO: A evidência apresentada pelo demandante é bastante frágil para que possa sustentar de forma consistente a eficácia clínica de galsulfase. Os dados são baseados apenas em um único estudo que apresenta vieses relevantes, como um processo de randomização não adequadamente descrito e a presença de significativa heterogeneidade entre os grupos de intervenção e controle. Além disso, o principal desfecho de eficácia, o teste de caminhada, apresenta limitação quanto ao valor clínico do ganho evidenciado. Com relação às análises econômicas, destaca-se a razão de custo-efetividade extremamente alta, associada a elevado grau de incerteza em torno das estimativas de custo-efetividade (provavelmente beneficiando o fármaco em questão, por considerar grande benefício de sobrevida) e de impacto orçamentário. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: Os membros do plenário da CONITEC na 70ª reunião ordinária da Comissão em 29 de agosto de 2018 recomendaram, por unanimidade, a não incorporação de galsulfase para o tratamento de pacientes com mucopolissacaridose tipo VI. O entendimento preliminar do plenário foi que, de acordo com as evidências disponíveis, a magnitude de efeito comprovada com o tratamento é pequena, de repercussão clínica questionável e com altos custos, razões de custo-utilidade e custo-efetividade. O modelo econômico apresentado pelo demandante, ancorado principalmente em opinião de especialistas associa-se a um elevado grau de incerteza. A matéria segue para consulta pública com recomendação inicial de não incorporação ao Sistema Único de Saúde. CONSULTA PÚBLICA: Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, verificou-se a necessidade de inclusão de outros estudos nas análises, apresentados pelo demandante, considerando que as evidências científicas em relação às doenças raras devem ser analisadas de modo diferente quando comparadas às doenças de alta prevalência. De maneira geral priorizam-se os Ensaios Clínicos Randomizados para essas últimas; no entanto, este tipo de desenho pode ser mais difícil de ser conduzido naquelas populações, trazendo a necessidade de realizar uma busca mais abrangente em relação ao desenho dos estudos que irão compor a análise dos resultados. Ainda, diante desta falta de dados sobre a eficácia, verificou-se a necessidade de acompanhamento destes pacientes para que osresultados do tratamento sejam monitorados e documentados. Adicionalmente, a empresa fabricante encaminhou à CONITEC uma nova proposta de preço de R$ 3.986,60 (três mil novecentos e oitenta e seisreais e sessenta centavos), o que representa uma redução de aproximadamente 25% do preço proposto para incorporação. Frente a esta discussão, o plenário da CONITEC entendeu que houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. DECISÃO: Incorporar a galsulfase para a terapia de reposição enzimática de longo prazo, em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (deficiência de Nacetilgalactosamina 4-sulfa), no âmbito do SUS, mediante os seguintes condicionantes: 1 - Protocolo de uso da galsulfase estabelecido pelo Ministério da Saúde; 2 - atendimento e tratamento restritos a hospitais que integrem a Rede Nacional de Pesquisa Clínica; 3 - registro dos dados clínicos e farmacêuticos em sistema nacional informático do SUS; 4 - uso ad experimentum (reavaliação em 3 anos); 5 - laudo próprio para dispensação do medicamento; 6 - fornecimento aos respectivos hospitais; e 7 - negociação para redução significante de preço. Dada pela Portaria nº 83, publicada no DOU 244, seção 1, página 187, em 20 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Mucopolissacaridose VI/tratamento farmacológico , N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatase/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
12.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997495

RESUMO

CONTEXTO: A síndrome de Morquio A é uma doença de depósito de mucopolissacarídeos causada pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas, resultando no acúmulo de substratos dos glicosaminoglicanos no organismo levando a manifestações clínicas variando de formas graves com rápida progressão a formas leves com o diagnostico apenas na fase adulta. São características as deformidades ósseas, macrocefalia, baixa estatura, lábios e gengivas espessados, rigidez das articulações e a infecção respiratória de repetição. Não há tratamento específico no SUS e o único aprovado pela ANVISA é o alfaelosulfase. A doença é muito rara, estima-se que no Brasil existam 153 pacientes com este diagnóstico. TECNOLOGIA: VIMIZIM® (Alfaelosulfase). PERGUNTA: Em portadores da síndrome de Morquio A, a alfaelosulfase em relação ao placebo é mais eficaz e segura? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Alfaelosulfase é o único tratamento aprovado havendo apenas um único ensaio clínico randomizado de baixa qualidade metodológica, estudo patrocinado pelo fabricante, no qual a randomização não foi descrita e os grupos apresentaram uma diferença basal favorável ao grupo da intervenção semanal. O desfecho primário escolhido foi a distância no teste de caminhada de 6 minutos. Na 24° semana o efeito médio foi de 22,5 m (IC 95% 4,0 a 40,9; P = 0,017) para o grupo semanal e 0,5 m (IC 95% -17,8 a 18,9; P = 0,954) para grupo semanas alternadas. A taxa de normalização do sulfato de queratano no teste de urina foi significativamente superior nos braços de intervenção (p < 0,001). Não houve diferença significativa em relação ao placebo nos testes de função pulmonar, em qualquer domínio avaliado com o questionário de qualidade de vida, na altura ou no crescimento dos pacientes. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: Baseada em modelo de estados transicionais, obtendo parte dos dados de eficácia do estudo MOR-005, e outra parte de painel Delphi, comparando alfaelosulfase com tratamento padrão em pacientes com MPS-IVa. Perspectiva do SUS, e horizonte temporal de toda a vida. No caso-base, observou-se ganho médio de 4,62 anos de vida e 6,75 QALY, gerando razão de custo-efetividade incremental de mais de 7 milhões de reais por ano de vida ganho, e de quase 5 milhões de reais por QALY. Há importante limitações no modelo, particularmente com respeito a qualidade metodológica do estudo que fornece os dados de eficácia, do potencial de dupla-contagem de ganho de sobrevida, e de potencial superestimativa do benefício do tratamento na evolução da doença. Há, portanto, significativa incerteza a respeito do resultado, e não se pode descartar a possibilidade de que a verdadeira razão de custo-efetividade incremental seja ainda mais alta do que aquela calculada pelo demandante. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Modelo dinâmico, o mesmo da análise de custoefetividade, com horizonte temporal de 5 anos. Estimativa da população vinda de estudo de mercado realizado pelo próprio demandante, associada a análises de compras no Diário Oficial, calculando 95 pacientes para tratamento no primeiro ano, e 9-12 novos casos nos anos subsequentes. Custo total determinado predominantemente pelo custo dos medicamentos. Impacto orçamentário estimado em 150 a 200 milhões de reais por ano. Limitações principais incluem o uso de dados sobre a população afetada provenientes de estudo, e, portanto, potencialmente diferentes da realidade brasileira, e uso de fontes de dados pouco robustas (estudo do próprio demandante e painel Delphi). Também é questionável a escolha por nãorealização de análise de sensibilidade ou análise de cenários alternativos. DISCUSSÃO: A evidência apresentada pelo demandante da eficácia da alfaelosulfase é bastante escassa e pouco consistente, composta por apenas um ensaio clínico, patrocinado pelo fabricante, no qual a randomização não foi descrita e os grupos apresentaram uma diferença basal favorável ao grupo da intervenção semanal. Não houve ganho significativo em nenhum parâmetro de qualidade de vida e o valor clínico da magnitude de efeito no desfecho primário é questionável. Do ponto de vista da análise econômica, destaca-se a razão de custo-efetividade extremamente alta, associada a elevado grau de incerteza em torno das estimativas de custoefetividade e de impacto orçamentário. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: Os membros do plenário da CONITEC na 70ª reunião ordinária da Comissão em 29 de agosto de 2018 recomendaram, por unanimidade, a não incorporação de alfaelosulfase para o tratamento de pacientes com a síndrome de Morquio tipo A. O entendimento preliminar do plenário foi que, de acordo com as evidências disponíveis, a magnitude de efeito comprovada com o tratamento é pequena, de repercussão clínica questionável e com altos custos, razões de custo-utilidade e custo-efetividade. O modelo econômico apresentado pelo demandante, ancorado principalmente em opinião de especialistas associa-se a um elevado grau de incerteza. CONSULTA PÚBLICA: A Consulta Pública nº 51 foi realizada entre os dias 11/10/2018 e 30/10/2018. Foram recebidas 1.331 contribuições, sendo 114 pelo formulário para contribuições técnicocientíficas e 1.217 pelo formulário para contribuições sobre experiência ou opinião de pacientes, familiares, amigos ou cuidadores de pacientes, profissionais de saúde ou pessoas interessadas no tema. Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, verificou-se a necessidade de inclusão de outros estudos nas análises, apresentados pelo demandante, considerando que as evidências científicas em relação às doenças raras devem ser analisadas de modo diferente quando comparadas às doenças de alta prevalência. Da mesma forma, verificouse a necessidade de acompanhamento destes pacientes para que os resultados do tratamento sejam monitorados e documentados. Adicionalmente, a empresa fabricante encaminhou à Conitec, uma nova proposta de preço de R$ 2351,29 (dois mil trezentos e cinquenta e um reais e vinte e nove centavos), o que representa uma redução de aproximadamente 25% do preço proposto para incorporação. Frente a esta discussão, o plenário da CONITEC entendeu que houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. DELIBERAÇÃO FINAL: Aos 06 (seis) dias do mês de dezembro de 2018, reuniu-se a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ­ CONITEC, regulamentada pelo Decreto nº 7.646, de 21 de dezembro de 2011, e os membros presentes deliberaram por unanimidade recomendar a incorporação da alfaelosulfase para pacientes com mucopolissacaridose tipo IVA (MPS IVA; síndrome de Morquio A). DECISÃO: Incorporar a alfaelosulfase para pacientes com mucopolissacaridose tipo IVa (MPS IVa; síndrome de Morquio A) no âmbito do SUS, mediante os seguintes condicionantes: 1 - Protocolo de uso da alfaelosulfase estabelecido pelo Ministério da Saúde; 2 - atendimento e tratamento restritos a hospitais que integrem a Rede Nacional de Pesquisa Clínica; 3 - registro dos dados clínicos e farmacêuticos em sistema nacional informático do SUS; 4 - uso ad experimentum (reavaliação em 3 anos); 5 - laudo próprio para dispensação do medicamento; 6 - fornecimento aos respectivos hospitais; e 7- negociação para redução significante de preço. Dada pela Portaria nº 82, publicada no DOU 244, seção 1, página 187, em 20 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Mucopolissacaridose IV , Terapia de Reposição de Enzimas , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
13.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997497

RESUMO

CONTEXTO: O transplante renal é a terapia de substituição renal mais custo-efetiva, como evidencia estudo realizado em nosso país, sendo seu grande limitador a rejeição mediada por reação celular ou humoral. A rejeição aguda de enxerto renal é, em geral, definida como uma deterioração aguda da função do enxerto associada às alterações histopatológicas. A prevenção de rejeição aguda com imunossupressão eficaz representa um fator decisivo no aparecimento tardio da nefropatia crônica e espera-se que, dessa forma, reduza as taxas de rejeição aguda e crônica, aumente a sobrevida do enxerto (sem necessidade de diálise) e do paciente. A profilaxia de rejeição ao transplante consiste na terapia de indução ou inicial, que pode se estender por 07 a 10 dias em âmbito hospitalar e terapia de manutenção que se refere ao esquema imunossupressor utilizado posteriormente a este período. É comum que se utilize tacrolimo em ambas as etapas de imunossupressão em associação a outros medicamentos imunossupressores como azatioprina ou micofenolato de mofetila e corticosteroides. A posologia do tacrolimo disponível no SUS, forma de liberação imediata, é de duas tomadas em um dia, entretanto, está registrada no Brasil a forma de liberação prolongada desse medicamento para o qual se preconiza a utilização de uma dose diária. Nesse parecer avalia-se a proposta de incorporação da forma de liberação prolongada ao SUS submetida pela empresa produtora do medicamento. TECNOLOGIA: Tacrolimo na forma de cápsulas de liberação prolongada com 1 mg e 5 mg. PERGUNTA: O uso de tacrolimo na forma de liberação prolongada é eficaz, seguro e custo-efetivo na imunossupressão de pacientes receptores de transplante renal, quando comparado à terapia com tacrolimo de liberação imediata? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: A evidência disponível sobre a utilização de tacrolimo de liberação prolongada na prevenção de rejeição aguda de transplante renal em relação à forma de liberação imediata se baseia principalmente em metanálise de alta qualidade metodológica de estudos controlados randomizados. De acordo com essa evidência o medicamento em associação a micofenolato de mofetila e corticoides não tem efeito diferente do tacrolimo de liberação imediata em associação aos mesmos medicamentos quando se avaliam os seguintes desfechos em adultos recém transplantados: mortalidade em seis meses e um ano, rejeição aguda comprovada por biópsia em seis meses e um ano, perda do enxerto em seis meses e um ano e funcionalidade do enxerto em seis meses e um ano após o início do tratamento. Também não se identificaram diferenças em relação à segurança dos medicamentos, mas de forma isolada em um estudo controlado randomizado, um pequeno aumento na frequência de infecção por citomegalovírus em indivíduos tratados com a forma de liberação prolongada. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: O demandante considerou o estudo de Kuypers e colaboradores (2013) para subsidiar a escolha do estudo de custo-efetividade como modelo de avaliação econômica. Nesse estudo, controlado randomizado aberto, os pacientes foram alocados a tratamentos com tacrolimo de libração prolongada ou de liberação imediata. O desfecho primário do estudo é a aderência ao tratamento avaliada pela persistência dos pacientes em relação ao tratamento (manutenção no tratamento) e pela implementação do regime de doses em cada tratamento. A persistência dos pacientes ao tratamento reflete a porcentagem dos participantes que permanecem em tratamento durante o tempo de seguimento do estudo e a implementação do tratamento reflete, entre os que persistem no tratamento, a porcentagem de pacientes que permanecem seguindo o esquema posológico corretamente. Para o primeiro elemento do desfecho, a persistência no tratamento, que traduz de fato a aderência não houve diferença significativa entre os grupos (81,5% para o regime de liberação prolongada e 71,9% para o regime de liberação imediata, sem diferença estatística, p=0,0824). Para o segundo desfecho, avaliado somente para os que permanecem em tratamento, ou seja, os aderentes, observou-se diferença significativa, que representa um benefício da forma de liberação prolongada quando se avalia a porcentagem de pacientes que seguem corretamente o esquema posológico (88,2% vs. 78,8%, p=0,0009). Dessa forma, foi equivocada a interpretação do demandante pressupondo uma superioridade do medicamento de liberação prolongada em relação ao de imediata no que diz respeito à aderência. Para os desfechos de efetividade que utiliza no modelo o demandante apresenta a diferença entre as porcentagens de participantes que seguem corretamente o esquema posológico, entre os aderentes (88,2% vs. 78,8%), como uma diferença na aderência, quando não se observa diferença significativa entre as porcentagens de indivíduos que permanecem em tratamento, medida pela persistência ao tratamento. No estudo não se avaliam desfechos clínicos como a porcentagem de rejeição aguda ao enxerto, perda e viabilidade do enxerto ou mortalidade, dessa foram não é possível inferir que a dificuldade de seguir a posologia de tratamento, da forma como avaliada no estudo, traria consequências relevantes aos pacientes. O modelo mais adequado para a avaliação econômica nesse cenário seria um estudo de custo-minimização por não existirem diferenças na efetividade entre esses dois medicamentos. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Considerando os custos somente dos medicamentos calculados com base em população de peso médio de 69 Kg e dose média de 0,075 m/Kg/dia (forma de liberação prolongada aproximadamente R$ 2.593,00 por paciente e de R$ 925,20 por paciente para a forma de liberação imediata), a velocidade de difusão da tecnologia no SUS (market share) entre 10% e 39% no período de cinco anos e a frequência de transplantes renais projetada para o período de 2018 a 2022, o impacto orçamentário incremental na perspectiva do SUS foi de R$ 882 mil para o primeiro ano e de R$ 42 milhões para os cinco anos da projeção. RECOMENDAÇÃO INICIAL DA CONITEC: Os membros presentes na 71ª reunião ordinária da CONITEC de 03/10/2018 decidiram por unanimidade recomendar de forma preliminar a não incorporação de tacrolimo de liberação prolongada como imunossupressor em transplante renal no SUS. A Comissão entendeu que não se demonstra a superioridade desse medicamento em relação à forma de liberação imediata já incorporada e que, dessa forma, não se justifica a proposta de preço superior submetida pelo demandante. CONSULTA PÚBLICA: O relatório de recomendação da CONITEC foi disponibilizado por meio da Consulta Pública nº 58/2018 entre os dias 16/10/2018 e 05/11/2018. Foram recebidas 01 contribuição técnico-científica e 03 contribuições de experiência ou opinião de pacientes, familiares, amigos ou cuidadores de pacientes, profissionais de saúde ou pessoas interessadas no tema. Após apreciação das contribuições encaminhadas pela Consulta Pública, destaca-se a ausência de novas evidências que pudessem modificar o entendimento firmado no relatório, de que não se demonstra uma correlação entre uma melhoria de 9,8% na implementação do regime terapêutico observada no estudo de Kuypers e colaboradores (2013) e a diminuição na frequência de desfechos clínicos como rejeição aguda comprovada por biópsia, perda do enxerto, mortalidade, frequência de diagnóstico de diabetes, incidência de câncer ou doenças linfoproliferativas e frequência de infecções, após um ano de uso. DELIBERAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC presentes na 73ª Reunião do plenário do dia 06/12/2018 deliberaram, por unanimidade, por não recomendar o tacrolimo de liberação prolongada para a profilaxia de rejeição em transplante renal. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 410/2018. DECISÃO: Não incorporar o tacrolimo de liberação prolongada para profilaxia de rejeição em transplante renal, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 81, publicada no DOU nº 241, seção 1, página 77, em 17 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Transplante de Rim , Tacrolimo/administração & dosagem , Rejeição de Enxerto/prevenção & controle , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
14.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997499

RESUMO

CONTEXTO: O transplante de fígado é indicado para o tratamento da insuficiência hepática aguda, da insuficiência hepática crônica, da cirrose hepática, de distúrbios metabólicos que possam ser corrigidos com o transplante hepático e de carcinoma hepatocelular (CHC). A sobrevida dos receptores de transplante hepático é 69% em 5 anos e tem melhorado devido ao aprimoramento de técnicas cirúrgicas e da logística de captação e alocação dos órgãos ofertados e surgimento de novos imunossupressores. Tacrolimo (TAC) foi introduzido como agente imunossupressor no início da década de 1990, dez anos depois de ciclosporina (CsA) e foi inicialmente desenvolvido para o transplante de fígado. A eficácia do TAC por via oral é maior do que a da CsA, o que tornou o TAC o mais utilizado nos protocolos de imunossupressão, geralmente em combinação com corticoide. A posologia do tacrolimo disponível no SUS, forma de liberação imediata, é de duas tomadas em um dia, entretanto, está registrada no Brasil a forma de liberação prolongada desse medicamento para o qual se preconiza a utilização de uma dose diária. Nesse parecer avalia-se a proposta de incorporação da forma de liberação prolongada ao SUS submetida pela empresa produtora do medicamento. TECNOLOGIA: Tacrolimo na forma de cápsulas de liberação prolongada com 1 mg e 5 mg. PERGUNTA: O uso de tacrolimo na forma de liberação prolongada é eficaz, seguro e custo-efetivo na imunossupressão de pacientes receptores de transplante hepático, quando comparado à terapia com tacrolimo de liberação imediata? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: A evidência disponível sobre a utilização de tacrolimo de liberação prolongada na prevenção de rejeição aguda de transplante hepático é de alta qualidade baseando-se em estudos controlados randomizados duplo-cegos de boa qualidade metodológica. De acordo com essa evidência o medicamento em associação a corticoides é nãoinferior ao tacrolimo de liberação imediata quando se avalia o efeito na diminuição de rejeição aguda somente em adultos recém transplantados ou já em fase de manutenção com a forma de liberação imediata, após conversão para a forma de liberação prolongada. Além disso, é possível, mas com um grau maior de incerteza, que em longo prazo (até três anos) o medicamento tenha um efeito marginal no aumento da sobrevida de indivíduos transplantados. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: O demandante considerou um estudo observacional retrospectivo elaborado com informações provenientes do registro de transplantes europeu para a fundamentação da escolha do estudo de custo-efetividade como modelo para a avaliação econômica. De acordo com o estudo a utilização durante três anos de tacrolimo de liberação prolongada está relacionado a aumentos na viabilidade do enxerto (8%) e na sobrevida global (7%) quando se avaliaram os dados ajustados por fatores de risco conhecidamente interferentes nos desfechos avaliados. O estudo foi elaborado na perspectiva do SUS com horizontes temporais de 3 e 30 anos. Os desfechos de efetividade utilizados foram a taxa de perda do enxerto e anos de vida salvos. Foram utilizadas taxas de desconto anuais de 5% para os custos e desfechos. Foi apresentado um modelo de Markov que compreende três estados de saúde: "vivo com enxerto"; "vivo sem enxerto" e "morto". Foram calculados os custos associados a cada estado por meio de microcusteio. Os resultados da análise para o horizonte temporal de 3 anos apontam para uma dominância da tecnologia em análise, o tacrolimo de liberação prolongada, em relação ao medicamento já incorporado ao SUS, de liberação imediata. Na simulação o uso da forma de liberação imediata causou um gasto total adicional de R$ 3 mil reais em média por paciente e um pior desempenho, ocasionando mais perdas de enxerto e mortes. Em uma simulação de 30 anos essa dominância não se mantém e os resultados apontam para um cenário de maior efetividade associada a um maior gasto para a tecnologia de liberação prolongada em relação à de liberação imediata. Quando se avaliam os anos de vida salvos, a relação de custo-efetividade incremental é de R$ 13.722,00 por ano de vida salvo. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Considerando os custos somente dos medicamentos calculados com base em população de peso médio de 70 Kg e dose média de 0,075 m/Kg/dia (forma de liberação prolongada de R$ 2.593,00 por paciente e de R$ 925,20 por paciente para a forma de liberação imediata), a velocidade de difusão da tecnologia no SUS (market share) entre 10% e 39% no período de cinco anos e a frequência de transplantes de fígado projetada para o período de 2018 a 2022, o impacto orçamentário incremental na perspectiva do SUS foi de R$ 284 mil para o primeiro ano e de R$ 14 milhões para os cinco anos da projeção. RECOMENDAÇÃO INICIAL DA CONITEC: Os membros presentes na 71ª reunião ordinária da CONITEC de 03/10/2018 decidiram por unanimidade recomendar de forma preliminar a não incorporação de tacrolimo de liberação prolongada como imunossupressor em transplante hepático no SUS. A Comissão entendeu que o medicamento é não-inferior à forma de liberação imediata já incorporada, não se demonstrando a superioridade, e que, dessa forma, não se justifica a proposta de preço superior submetida pelo demandante. CONSULTA PÚBLICA: O Relatório de Recomendação da CONITEC foi disponibilizado por meio da Consulta Pública nº 56/2018 entre os dias 16/10/2018 e 05/11/2018. Não foram recebidas contribuições técnico-científicas e 05 contribuições de experiência ou opinião. Todas as cinco opiniões recebidas foram contrárias à recomendação inicial da CONITEC, pelos seguintes motivos: o uso do medicamento de liberação prolongada além proporcionar uma maior comodidade posológica e aumentar a adesão ao tratamento, estaria relacionado a uma menor taxa de rejeição do transplante e a uma menor frequência de utilização de corticoides para controlar esses casos de rejeição. Após apreciação das contribuições destaca-se a ausência de novas evidências que pudessem modificar o entendimento firmado no relatório, de que não se demonstra pelas evidências mais robustas uma diferença entre os dois medicamentos avaliados em relação ao efeito em importantes desfechos clínicos relacionados à imunossupressão em transplante hepático, como rejeição aguda comprovada por biópsia após seis meses de uso e de mortalidade após um ano de uso. Dessa forma, o pressuposto de superioridade utilizado nos estudos econômicos não se sustentaria, questionando-se também a validade da proposta de maior preço para a forma de liberação prolongada. DELIBERAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros da CONITEC presentes na 73ª Reunião do plenário do dia 06/12/2018 deliberaram, por unanimidade, por não recomendar o tacrolimo de liberação prolongada para a profilaxia de rejeição em transplante hepático. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 411/2018. DECISÃO: Não incorporar o tacrolimo de liberação prolongada para profilaxia de rejeição em transplante hepático, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 80, publicada no DOU nº 241, seção 1, página 77, em 17 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Transplante de Fígado , Tacrolimo/administração & dosagem , Rejeição de Enxerto/prevenção & controle , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
15.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997635

RESUMO

CONTEXTO: O objetivo do presente relatório é analisar as evidências científicas sobre a eficácia, segurança e custo-efetividade do medicamento eculizumabe para o tratamento da HPN. TECNOLOGIA: Eculizumabe. PERGUNTA: O uso do Eculizumabe é eficaz, seguro e custo-efetivo para o tratamento de pacientes com HPN? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foram incluídos uma Revisão Sistemática (RS), um Ensaio Clínico Randomizado (ECR) fase III (dois relatos), oito coortes (nove relatos) e quatro resumos. Os resultados de eficácia apresentaram redução da hemólise intravascular crônica, estabilização dos níveis de hemoglobina acima do limite superior em 49% dos pacientes e menor necessidade de transfusão no grupo eculizumabe. A independência da transfusão foi alcançada em metade dos pacientes tratados com eculizumabe. Foram notificados mais EA graves no grupo placebo do que no eculizumabe. Os resultados de efetividade foram meta-analisados, sendo observada maior redução no nível de LDH e de transfusões no grupo de pacientes tratados com eculizumabe em relação ao controle. No nível de hemoglobina, não foi possível observar diferença estatisticamente significante no aumento desse parâmetro entre os dois grupos. O eculizumabe reduziu a ocorrência de eventos tromboembólicos nos pacientes tratados, em comparação ao grupo controle. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A razão de custo-efetividade incremental foi de R$22.468,00 por quinzena livre de transfusão. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Foram considerados três cenários, um no qual todos os pacientes com HPN utilizarão o eculizumabe, e os outros com market share variando de 30 a 50% e 50 a 70%. A partir destes parâmetros estimou-se que o impacto orçamentário decorrente da incorporação do eculizumabe para HPN pode variar de R$808.672.903,51 à R$10.262.177.574,88. CONSIDERAÇÕES FINAIS: As evidências disponíveis na literatura acerca da eficácia e efetividade do eculizumabe utilizam, em sua maioria, desfechos substitutos. A qualidade da evidência é de fraca a moderada, o que faz com os resultados sejam analisados com cautela. Nem todos os pacientes podem se beneficiar do uso do eculizumabe e estudos demonstraram que 15% dos pacientes, independente do tratamento, podem evoluir para remissão espontânea da doença, demonstrando uma importante lacuna na compreensão do curso natural da doença. Além disso, o medicamento apresenta um preço extremamente elevado para os resultados que fornece. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: A CONITEC, em sua 71ª reunião ordinária, no dia 04 de outubro de 2018, recomendou a não incorporação no SUS de eculizumabe para tratamento de pacientes com HPN, devido à fragilidade das evidências clínicas e aos modestos benefícios clínicos, que não justificam o preço praticado pelo fabricante para o medicamento. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 375 contribuições técnico-científicas, sendo 96% discordantes, e 2.135 contribuições de experiência ou opinião, sendo 95% discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. Após apreciação das contribuições, o plenário da CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar o sentido da recomendação inicial, no entanto, decidiu pela recomendação da incorporação do medicamento, mediante o cumprimento de critérios provisoriamente estabelecidos para doenças raras. RECOMENDAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC, no dia 06 de dezembro de 2018, deliberaram por recomendar a incorporação no SUS do eculizumabe para tratamento restrito de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna hemolítica com alta atividade da doença, desde que cumpridos os critérios do Protocolo de uso do eculizumabe estabelecido pelo Ministério da Saúde. DECISÃO: Incorporar o eculizumabe para tratamento de pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), no âmbito do SUS, mediante as seguintes condicionantes: 1 - Protocolo de uso do eculizumabe estabelecido pelo Ministério da Saúde; 2 - atendimento e tratamento restritos a hospitais que integrem a Rede Nacional de Pesquisa Clínica; 3 - registro dos dados clínicos e farmacêuticos em sistema nacional informático do SUS; 4 - uso ad experimentum (reavaliação em 3 anos); 5 - laudo próprio para dispensação do medicamento; 6 - fornecimento aos respectivos hospitais; e 7- negociação para redução significante de preço. Dada pela Portaria nº 77, publicada no DOU nº 241, seção 1, página 75, em 17 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Hemoglobinúria Paroxística/tratamento farmacológico , Anticorpos Monoclonais/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
16.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997638

RESUMO

CONTEXTO: a doença de Fabry (DF) é uma doença grave, multissistêmica, com morbimortalidade significativa. O único tratamento específico para esta doença disponível no Brasil é a terapia de reposição enzimática (TRE) com as enzimas recombinantes alfa-agalsidase e beta-agalsidase, ambas com registro no país e disponíveis comercialmente. TECNOLOGIA: ALFA-AGALSIDASE E BETA-AGALSIDASE (Replagal® e Fabrazyme®). PERGUNTA: a TRE com alfa-agalsidase e beta-agalsidase é segura e eficaz no tratamento da DF? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: os estudos avaliados indicam que a terapia de reposição enzimática (TRE), que vem a ser a primeira opção de tratamento específico (e a única licenciada no Brasil) para pacientes com a doença de Fabry (DF) tem benefícios sobre a cardiomiopatia (maior causa de mortalidade desses pacientes) e no controle da dor neuropática desses (um dos principais problemas na vida diária daqueles com DF). DISCUSSÃO: considerando-se que em 30 de janeiro de 2014 foi publicada a Portaria nº 199 que institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, observa-se que entre os princípios dessa política está: a incorporação e uso de tecnologias voltadas para a promoção, prevenção e cuidado integral na Rede de Atenção à Saúde (RAS) incluindo, no âmbito do SUS, a disponibilização de tratamento medicamentoso e fórmulas nutricionais quando indicados. Há que se discutir de forma técnica e objetiva, mas com uma visão abrangente, a incorporação ou não do tratamento específico para estas doenças (genéticas, raras). A doença de Fabry é uma destas condições e seu tratamento específico já está disponível no Brasil há cerca de uma década e há atualmente evidências de sua efetividade, ao menos, na cardiopatia (principal causa de morte) e na dor neuropática (principal causa de redução na qualidade de vida). IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Foram projetados três cenários para avaliar o impacto orçamentário de uma possível incorporação da terapia de reposição enzimática para tratamento da doença de Fabry no SUS. Nos três cenários se considera a incorporação somente de uma das duas formas da enzima, cenários 1 e 2 e de ambas as formas disponíveis no mercado, cenário 3. Para o cenário 1 estimou-se impacto que variou entre R$ 252 a R$ 315 milhões para o primeiro ano e de R$ 1,3 a 1,6 bilhões após cinco anos de incorporação de alfa-agalsidase pelo SUS. Para o cenário 2 projetou-se impacto que variou entre R$ 429 a R$ 537 milhões no primeiro ano e de R$ 2,2 a 2,8 bilhões para cinco anos de incorporação da beta-agalsidase. Já para o cenário 3 os custos variaram entre R$ 354 a R$ 427 milhões no primeiro ano e entre R$ 1,8 a R$ 2,2 bilhões após cinco anos de incorporação das duas agalsidases simultaneamente pelo SUS. RECOMENDAÇÃO INICIAL DA CONITEC: Os membros do plenário da CONITEC decidiram na 64ª reunião ordinária da Comissão em 8 de março de 2018, por unanimidade, emitir recomendação inicial não favorável à incorporação de agalsidase recombinante (forma alfa ou beta) no SUS. Essa matéria será disponibilizada para consulta pública com recomendação inicial de não incorporação. CONSULTA PÚBLICA: O exame da literatura complementar enviada não alterou as conclusões técnicas sobre TRE na DF expostas no PTC: a evidência em relação à segurança é ALTA (favorável); a evidência em relação à cardiopatia e à dor neuropática é MODERADA (favorável); evidência em relação à nefropatia e à qualidade de vida é BAIXA (favorável). Porém os resultados apresentados nos estudos avaliados na consulta pública, de uma forma geral, também reforçam o provável benefício da TRE na hipertrofia de VE, naqueles com alterações leves ou moderadas (sem evidência para aqueles sem alterações ou com alterações graves) ­ tendo sido estas evidências, e quase todas sobre TRE, produzidas em sua maioria em indivíduos do sexo masculino. É difícil, no entanto, quantificar o impacto, devido à heterogeneidade dos desfechos e da aferição destes. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Os membros presentes na 70ª Reunião da CONITEC no dia 29 de agosto de 2018 deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação da alfaagalsidase e beta-agalsidase como terapia de reposição enzimática na doença de Fabry. Foi assinado registro de deliberação n° 366/2018. DECISÃO: Não incorporar a alfa-agalsidase e beta-agalsidase como terapia de reposição enzimática na doença de Fabry, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 76, publicada no DOU nº 241, seção 1, página 75, em 17 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Doença de Fabry/tratamento farmacológico , beta-Galactosidase/uso terapêutico , alfa-Galactosidase/uso terapêutico , Terapia de Reposição de Enzimas , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
17.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997644

RESUMO

CONTEXTO: Apesar da solicitação de incorporação ter sido considerada não conforme pela Secretaria-Executiva da CONITEC, visto que não foram apresentadas as informações imprescindíveis para sua avaliação, o Secretário da SCTIE solicitou que fossem realizados os estudos necessários para a avaliação do tema pela CONITEC, de acordo com os artigos 15 e 16 do Decreto nº 7.646, de 21/12/2011. Como o demandante não especificou a indicação proposta para o uso do sistema robótico, a Secretaria-Executiva da CONITEC optou pela prostatectomia radical, por ter sido o procedimento apontado como o mais promissor pelos hospitais de excelência para o uso do dispositivo robótico, durante estudo piloto realizado em 2014. O Dispositivo de Cirurgia Robótica, ou Sistema de Cirurgia Vídeo-laparoscópica Roboticamente Assistida, é um sistema basicamente composto por um console onde o cirurgião manipula comandos transmitidos para uma plataforma com braços robóticos posicionadossobre o campo cirúrgico. Os possíveis benefícios do dispositivo, comparado à cirurgia aberta ou via laparoscopia, consistem basicamente na maior precisão cirúrgica com menor lesão periférica, menor sangramento e consequente recuperação mais acelerada. A maior amplitude de movimentos em relação à mão humana permite eliminar tremores e a fadiga dos cirurgiões. A grande barreira em relação ao dispositivo é o seu alto custo que pode representar um elevado custo de oportunidade e um potencial gerador de iniquidades. Por se tratar do único dispositivo registrado junto à ANVISA e, portanto, o único disponível para utilização no Brasil, o relatório foi baseado no Sistema de Cirurgia Roboticamente Assistida "Da Vinci®", fabricado pela empresa Intuitive Medical (EUA). TECNOLOGIA: Dispositivo de Cirurgia Robótica. PERGUNTA ESTRUTURADA: O dispositivo de cirurgia robótica possui benefícios relevantes na prostatectomia radical quando comparado à cirurgia aberta e à laparoscopia convencional que justifique o seu custo incremental associado? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: As evidências encontradas apontam que a cirurgia robótica pode trazer benefícios em relação ao menor sangramento e menor necessidade de transfusão de sangue em comparação à cirurgia aberta e laparoscópica. Outros benefícios como menor tempo de recuperação, melhor continência urinária e recuperação da função sexual também são apontados em alguns estudos, entretanto, devido à elevada heterogeneidade e a baixa qualidade metodológica dos estudos, não se pode afirmar de forma conclusiva qual das técnicas apresenta efetivamente os melhores resultados, tampouco se tais benefícios justificam os elevados custos envolvidos na utilização da cirurgia robótica. DELIBERAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Em reunião da CONITEC realizada no dia 7 de dezembro de 2017, os membros presentes deliberaram que a demanda fosse encaminhada para consulta pública com decisão preliminarmente desfavorável à incorporação. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 5 contribuições técnico-científicas e 58 contribuições de experiência ou opinião, sendo a maioria discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. Os principais argumentos apresentados foram a melhora na qualidade de vida do paciente, no menor tempo de internação, menor sangramento e menor chance de sequelas; no aumento do acesso à novas tecnologias no SUS e cirurgias de maior qualidade técnica. A CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. RECOMENDAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC em 09/05/2018 deliberaram por recomendar a não criação de procedimento específico no SUS para uso do sistema robótico para prostatectomia em oncologia. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 348/2018. DECISÃO: Não incorporar o procedimento especifico para o uso do sistema robótico para prostatectomia em oncologia no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 74, publicada no DOU nº 239, seção 1, página 80, em 13 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Próstata/cirurgia , Prostatectomia/métodos , Procedimentos Cirúrgicos Minimamente Invasivos/métodos , Procedimentos Cirúrgicos Robóticos/métodos , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
18.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997646

RESUMO

INTRODUÇÃO: hipercolesterolemia familiar homozigota é uma doença genética rara (estimativas de prevalência 1:300 mil a 1:1 milhão de pessoas) que caracteriza-se por níveis extremamente elevados de colesterol total (usualmente acima de 500 mg/dL) e morte cardíaca precoce. O tratamento atualmente disponível, além de medidas não farmacológicas é o uso de estatinas de alta potência. TECNOLOGIA: evolocumabe (Repatha®). PERGUNTA: eficácia clínica do tratamento com evolocumabe em pacientes com hiperlipidemia familiar homozigótica sem resposta adequada com estatinas de alta potência. EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: os dados sobre a eficácia do tratamento com evolocumabe para HFHo são limitadas. Resumem-se a um estudo randomizado cegado e controlado por placebo mostrando eficácia na redução do colesterol total e um estudo de coorte mostrando segurança do tratamento em um seguimento médio de 1,9 ano. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: foi realizada uma análise utilizando modelo de Markov com análises de coortes comparadas, da perspectiva do sistema de saúde público, com horizonte de análise por toda vida. O modelo baseia-se em equações de risco cardiovascular influenciadas por perfil lipídico da coorte. Utilizando estimativa de efetividade derivada do estudo acima descrito, observou-se uma RCEI de 502.666,00 reais por QALY ganho. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: considerando uma prevalência de 1:1.000.000 de indivíduos, estima-se o impacto orçamentário em 31,2 milhões de reais para os próximos cinco anos. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: A evidência atualmente disponível sobre eficácia e segurança do evolocumabe para tratamento da hiperlipidemia familiar homozigota é baseada em um ensaio clínico e um estudo observacional de coorte, com nível de evidência "1b" e grau de recomendação "A" para redução de níveis de colesterol LDL. Não há dados comprovando o efeito dessa medicação em desfechos duros. A análise econômica depende diretamente da confiança nessa estimativa de efetividade, e demonstrou uma RCEI elevada, mesmo que considerando potencial viés conservador na aferição de custos. O impacto econômico dessa medicação parece incerto em função de uma prevalência desconhecida na população brasileira, podendo variar em até 3 vezes em relação ao estimado. Considerou-se que, os critérios utilizados para o diagnóstico clínico apresentavam aspectos subjetivos, que tornaria difícil selecionar de forma definitiva os indivíduos elegíveis para tratamento, segundo proposta do demandante. Assim, a CONITEC em sua 62ª reunião, recomendou a não incorporação no SUS do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 21 contribuições técnico-científicas e 34 contribuições de experiência ou opinião, sendo a maioria (94,5%) discordante com a recomendação preliminar da CONITEC. De maneira geral, as contribuições apontaram que a hipercolesterolemia familiar homozigótica acarreta importante morbidade e mortalidade aos portadores, e os objetivos terapêuticos não são atingidos pelos medicamentos atuamente disponíveis no SUS. Os contribuintes consideram que o Evolucumabe é eficaz no tratamento da doença e que sua adoção poderia trazer economia de recursos se contraposto ao atual gasto com medicações obtidas por via judicial. Como contribuição adicional, o fabricante do Repatha® apresentou uma nova proposta de preço para o produto, revisando as análises econômicas considerando o novo valor, comprometendo-se a financiar os custos excedentes àqueles previstos na análise de impacto orçamentário, caso o número de pacientes efetivamente tratados exceda o estimado no cenário avaliado. Entretanto, a CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação preliminar. RECOMENDAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC em 02/08/2018 deliberaram por unanimidade recomendar a não incorporação do evolocumabe para tratamento de hipercolesterolemia familiar homozigótica, no SUS. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 363/2018. DECISÃO: Não incorporar o evolocumabe para tratamento de pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo), no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 73, publicada no DOU nº 239, seção 1, página 80, em 13 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Pró-Proteína Convertase 9/antagonistas & inibidores , Hiperlipoproteinemia Tipo II/tratamento farmacológico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
19.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. graf, ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997649

RESUMO

CONTEXTO: O objetivo deste relatório é analisar as evidências científicas disponíveis atualmente sobre a eficácia, a efetividade e a segurança relacionadas ao uso da clofazimina para pacientes com hanseníase paucibacilar. TECNOLOGIA: Esquema multidrogaterapia (rifampicina + dapsona + clofazimina). PERGUNTA: Ampliar o uso da clofazimina para pacientes com hanseníase paucibacilar é eficaz, efetivo e seguro? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foi incluído um artigo proveniente de um ensaio clínico randomizado, aberto, realizado no Brasil, entre março de 2007 e janeiro de 2015. No estudo, que avaliou a segurança dos medicamentos, foram registrados 10.600 efeitos adversos, sendo pigmentação da pele (21,7%) e xerose (16,9%) os mais frequentes e com a maioria dos casos classificados entre leve e moderado. Efeito adverso grave foi observado em 0,1% dos pacientes e foi relacionado ao uso da dapsona. TECNOLOGIA: Esquema multidrogaterapia (rifampicina + dapsona + clofazimina). PERGUNTA: Ampliar o uso da clofazimina para pacientes com hanseníase paucibacilar é eficaz, efetivo e seguro? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foi incluído um artigo proveniente de um ensaio clínico randomizado, aberto, realizado no Brasil, entre março de 2007 e janeiro de 2015. No estudo, que avaliou a segurança dos medicamentos, foram registrados 10.600 efeitos adversos, sendo pigmentação da pele (21,7%) e xerose (16,9%) os mais frequentes e com a maioria dos casos classificados entre leve e moderado. Efeito adverso grave foi observado em 0,1% dos pacientes e foi relacionado ao uso da dapsona. AVALIAÇÃO ECONÔMICA E ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Considerando que a multidrogaterapia disponibilizada para o tratamento da hanseníase no Brasil é fornecido pela OMS, não foi calculado o preço do tratamento proposto pelo demandante. Dessa forma, não foi realizada avaliação econômica e nem calculado o impacto orçamentário. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR: Considerou-se que a unificação do tratamento da hanseníase paucibacilar e multibacilar com a clofazimina possibilita equacionar os problemas relacionados ao erro de diagnóstico da condição clínica. Ademais, a clofazimina não é o principal responsável pelas reações adversas graves ao tratamento da hanseníase e a sua adição ao tratamento de paciente paucibacilar provavelmente não ocasionaria problemas adicionais de segurança ao tratamento. Assim, a CONITEC em 04/10/2018, foi favorável à ampliação do uso da clofazimina ao esquema de multidrogaterapia para pacientes com hanseníase paucibacilar. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 25 contribuições técnico-científicas e 33 contribuições de experiência ou opinião, sendo 62% discordante totalmente com a recomendação preliminar da CONITEC. Destacaram-se as considerações quanto a redução do tempo de tratamento no esquema de multidrogaterapia para o tratamento dos pacientes com hanseníase multibacilar e os efeitos adversos relacionados ao uso da clofazimina. Com relação ao tempo de tratamento, ressalta-se que este relatório se referiu apenas a adição da clofazimina ao esquema de multidrogaterapia para pacientes paucibacilar, e ao que se refere a pigmentação da pele provocada pela utilização da clofazimina e o seu potencial etigmatizante, considerou-se a reversibilidade desta pigmentação, as evidências científicas encontradas e as contribuições de especialistas no tratamento da hanseníase. A CONITEC entendeu que não houve argumentação suficiente para alterar sua recomendação inicial. RECOMENDAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC em 08/11/2018 deliberaram por unanimidade recomendar a ampliação de uso da clofazimina para tratamento da hanseníase paucibacilar, conforme estabelecido pelo Ministério da Saúde. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 387/2018. DECISÃO: Ampliar o uso da clofazimina para hanseníase paucibacilar conforme estabelecido pelo Ministério da Saúde, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 71, publicada no DOU nº 238, seção 1, página 71, em 11 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Clofazimina/uso terapêutico , Hanseníase Paucibacilar/tratamento farmacológico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
20.
Brasília; CONITEC; dez. 2018. ilus, tab.
Não convencional em Português | BRISA/RedTESA | ID: biblio-997650

RESUMO

INTRODUÇÃO: A diabetes mellitus (DM) tipo 2 é um distúrbio metabólico crônico caracterizado pela perda progressiva da função das células ß levando à hiperglicemia. Esta condição aumenta em duas vezes o risco de morte cardiovascular, sendo esta causa responsável por 75% das mortes entre os doentes. O tratamento consiste na adoção de hábitos de vida saudáveis e/ou tratamento farmacológico; o SUS disponibiliza os seguintes medicamentos, metformina, glibenclamida, gliclazida e as insulinas regular e NPH. TECNOLOGIA: Empagliflozina (JARDIANCE®). PERGUNTA: O uso da empagliflozina é eficaz, seguro e custo-efetivo em pacientes com DM tipo 2 e doença cardiovascular estabelecida quando comparado ao placebo? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Baseada em um único ensaio clínico randomizado (ECR) fase III, multicêntrico que avaliou o uso da empagliflozina comparada ao placebo ativo em pacientes com DM tipo 2 e doença cardiovascular estabelecida. Os resultados apontaram benefício para os desfechos de eficácia e segurança para o grupo que utilizou o medicamento com Hazard ratio (HR) de 0,86 (IC 95% 0,74 ­ 0,99) para o desfecho primário combinado: mortalidade por causa cardiovascular (CV), infarto agudo de miocárdio ou acidente vascular cerebral, para o evento mortalidade CV isoladamente HR= 0,62 (IC 95% 0,49 ­ 0,77), HR= 0,68 (IC 95% 0,57 ­ 0,82) para mortalidade por todas as causas e HR= 0,65 (IC 95% 0,50 ­ 0,85) para o evento hospitalização por insuficiência cardíaca. Risco aumentado foi observado para o evento infecção genital (RR= 3,57; IC 95% 2,57 ­ 4,98). Análise de subgrupo aponta benefício para os pacientes com mais de 65 anos para os desfechos renais, o desfecho primário e hospitalização ou mortalidade CV. AVALIAÇÃO ECONÔMICA: O demandante delineou em sua proposta um estudo de custo-utilidade da empagliflozina como opção terapêutica para pacientes com DM tipo 2 > 65 anos e doença cardiovascular estabelecida, utilizando um modelo de simulação de eventos discretos. O estudo apontou RCEI de R$ 24.011 por QALY ou R$ 16.840 por ano de vida ganho. O modelo possui limitações, sobretudo, com relação à incerteza sobre em qual esquema terapêutico seria inserida a medicação e o seu custo. AVALIAÇÃO DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: O impacto orçamentário do demandante mostrou um aporte de recurso em 5 anos entre R$ 1.141.116.710,28 e R$ 1.326.678.020,35. Entretanto, a análise possui limitações quanto à estimativa da população, aos custos do medicamento e o esquema terapêutico recomendado. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Foram identificados três medicamentos potenciais para a indicação clínica: efpeglenatida, ertuglifozina e semaglutida. Entretanto, dentre os que foram registrados na Anvisa, EMA ou FDA não há indicação específica em bula para o subgrupo de pacientes com alto risco cardiovascular. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Na 69ª reunião ordinária da CONITEC, os membros do plenário deliberaram pela não incorporação ao SUS da empagliflozina para pacientes com diabetes mellitus tipo 2 e doença cardiovascular estabelecida dada a incerteza sobre o benefício do desfecho composto e sobre a origem dos benefícios de eficácia. A matéria foi disponibilizada em consulta pública. CONSULTA PÚBLICA: Foram recebidas 927 contribuições técnico-científicas e 1174 contribuições de experiência ou opinião, sendo 92,5% discordantes da recomendação preliminar da CONITEC. Os argumentos discordantes destacaram a eficácia nos desfechos cardiovasculares do medicamento, fundamentada no estudo EMPAREG OUTCOME. Dentre os eventos adversos destacaram-se a infecção genito-urinária e o risco de amputação de membros inferiores, constatado por estudos que avaliaram medicamentos com o mesmo efeito de classe. Agrega-se a estes dados o recente alerta emitido pela ANVISA e pelo FDA, sobre o risco de fasciíte necrosante ou gangrena de Fournier em pacientes com DM2 em tratamento com SGLT2 (canagliflozina, dapagliflozina, empagliflozina e ertugliflozina). Portanto, não houve evidênciais adicionais para alterar a recomendação inicial. RECOMENDAÇÃO FINAL: Os membros da CONITEC presentes na 72ª reunião ordinária, no dia 8 de novembro de 2018, deliberaram, por unanimidade, por recomendar a não incorporação ao SUS da empagliflozina para o tratamento de pacientes com diabetes mellitus tipo 2 e doença cardiovascular estabelecida. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 391/2018. DECISÃO: Não incorporar a empagliflozina para o tratamento de pacientes com diabetes mellitus tipo 2 e doença cardiovascular estabelecida, com objetivo de prevenção de morte, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS. Dada pela Portaria nº 70, publicada no DOU nº 238, seção 1, página 71, em 11 de dezembro de 2018.


Assuntos
Humanos , Doenças Cardiovasculares , Diabetes Mellitus Tipo 2/tratamento farmacológico , Hipoglicemiantes/uso terapêutico , Avaliação da Tecnologia Biomédica , Avaliação em Saúde/economia , Sistema Único de Saúde , Brasil , Análise Custo-Benefício/economia
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