Experiencia con vismodegib en carcinoma basocelular avanzado en un centro oncológico / Experience With Vismodegib in the Treatment of Advanced Basal Cell Carcinoma at a Cancer Center

RESUMEN

INTRODUCCIÓN Y OBJETIVOS: Vismodegib es el primer inhibidor selectivo de la vía de la señalización Hedgehog aprobado para el tratamiento del carcinoma basocelular (CBC) localmente avanzado y metastásico. Describimos nuestra experiencia en un centro oncológico con el vismodegib en el tratamiento de pacientes con CBC avanzados y/o múltiples durante un periodo de 5 años. MATERIAL Y MÉTODOS: Analizamos variables como la edad y el sexo del paciente, la localización, el tamaño, el tipo y las características del tumor, el tiempo de evolución, si son tumores primarios o recidivas, la duración del tratamiento, la respuesta a este (completa, parcial, estabilización o ausencia de respuesta), los efectos secundarios observados y las recidivas. RESULTADOS: Un total de 22 pacientes fueron tratados, 20 con CBC localmente avanzados y 2 con CBC metastásicos con afectación ganglionar. El tratamiento fue administrado durante 11,8 meses de media. El 41% (9) de los pacientes obtuvieron una respuesta completa al tratamiento, un 45% (10) respuesta parcial y en el 14% (3) de los pacientes el tratamiento consiguió estabilizar la enfermedad. Tras una mediana de 21 meses, 2 casos recidivaron. Los principales efectos secundarios observados fueron disgeusia, alopecia y calambres musculares, todos ellos de carácter leve. Ningún paciente desarrolló un carcinoma epidermoide sobre el área tratada con vismodegib, aunque sí cambios metatípicos tras el tratamiento. CONCLUSIONES: El vismodegib es un fármaco seguro y eficaz para el tratamiento del CBC localmente avanzado, con un porcentaje de respuesta del 86%. Los efectos adversos deben tenerse en cuenta por su alta frecuencia, aunque estos suelen ser de carácter leve

ABSTRACT

INTRODUCTION AND OBJECTIVES: Vismodegib is the first selective Hedgehog inhibitor approved for the treatment of locally advanced and metastatic basal cell carcinoma (BCC). In this article, we describe our experience with the use of this drug to treat advanced and/or multiple BCCs at a cancer center over 5 years. MATERIAL AND METHODS: We analyzed the following variables patient age and sex; tumor location, size, type, and characteristics; time since onset; primary or recurrent status; duration of treatment; response to treatment (complete, partial, stabilization, or absence of response); adverse effects; and recurrences. RESULTS: We treated 22 patients, of whom 20 had locally advanced BCCs and 2 had metastatic BCCs with lymph node involvement. The treatment was administered over a mean of 11.8 months. Nine patients (41%) achieved complete response and 10 (45%) partial response. The disease was stabilized in 3 (14%). Two patients relapsed after a median of 21 months. The main adverse effects were dysgeusia, alopecia, and muscle cramps, all of which were mild. None of the patients developed squamous cell carcinoma in an area treated with vismodegib, although metatypical changes were observed after treatment. CONCLUSIONS: With a response rate of 96%, vismodegib is a safe and effective treatment for locally advanced BCC. Adverse effects are generally mild but they need to be taken into account owing to their high frequency