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Asfotase alfa en el tratamiento de la hipofosfatasia / Asphotase alfa in the treatment of hypophosphatasia
Buenos Aires; CONETEC; nov. 2019.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA | ID: biblio-1048252
Biblioteca responsable: BR1.1
RESUMEN

INTRODUCCIÓN:

La hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad hereditaria "ultra rara" sumamente heterogénea, del metabolismo fosfo-cálcico generada por un déficit enzimático. Se presenta con múltiples formas clínicas, que van desde alteraciones dentales hasta falta de mineralización ósea generalizada, que lleva a una alta tasa de mortalidad. El pronóstico empeora cuanto más precoz es el inicio de los síntomas (formas perinatales e infantil). No se encuentran disponibles datos de prevalencia locales; se estima una incidencia de aproximadamente 2 casos nuevos de las formas severas cada año en Argentina. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA Asfotase alfa es una enzima de reemplazo diseñada para suplementar la actividad de la TN-SALP, la misma es obtenida por técnicas de ADN recombinante utilizando células de ovario de hámster chino. Se administra de forma subcutánea, la dosis recomendada por el fabricante es de 2 mg/kg tres veces por semana o 1 mg/kg seis veces por semana, aunque se ha utilizado en dosis superiores en los estudios encontrados.

METODOLOGÍA:

Se realizó una búsqueda en Medline, Lilacs, Cochrane, Tripdatabase, ClínicalTrials.gov, Orphanet y buscadores genéricos de internet. Se utilizaron las palabras clave "asfotase", "hypophosphatasia AND enzyme replacement", "asfotase AND hypophosphatasia", "strensiq". Se consideraron criterios de inclusión a ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECCAs), ensayos clínicos no controlados, cohortes prospectivas, casos y controles y estudios de fase 2 o más avanzado, realizados en humanos; en idioma inglés, español, francés o portugués.

RESULTADOS:

Para la forma clínica perinatal severa e infantil, evidencia de muy baja calidad basada en estudios de fase 2 mostró un beneficio considerable para los desenlaces sobrevida, soporte ventilatorio y cambios radiológicos. Los costos directos anuales de la tecnología para el tratamiento de esta forma clínica se estimaron entre US$ 178.308 y US$ 217.620. En el caso de la forma clínica infanto-juvenil se incluyó un estudio de fase 2 donde se valoró un beneficio considerable para el desenlace cambios radiológicos. Sin embargo, el efecto del tratamiento fue incierto para los desenlaces sobrevida y calidad de vida. La calidad de la evidencia hallada en este caso también fue muy baja. Finalmente, para la forma clínica adulta, en el estudio de fase 2 incluido, no observó beneficio para los desenlaces mineralización ósea y dolor; y un efecto incierto del tratamiento para los desenlaces sobrevida y calidad de vida. La calidad de la evidencia hallada fue baja.

CONCLUSIÓN:

La información de este reporte contiene las opiniones y perspectivas de una cuidadora de un paciente pediátrico sobre la evolución de la enfermedad hasta llegar al tratamiento, y sobre la vida cotidiana. En el caso de este paciente de 6 años, con diagnostico a los 8 meses de vida, que recibe asfotase alfa hace 3 años, el tratamiento presentó buenos resultados en cuanto al dolor y al desarrollo de la marcha.
Asunto(s)

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MEDLINE

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LILACS

LIS

Texto completo: Disponible Colección: Bases de datos temática Base de datos: BRISA/RedTESA Asunto principal: ADN Recombinante / Terapia de Reemplazo Enzimático / Hipofosfatasia Tipo de estudio: Ensayo clínico controlado / Evaluation_studies / Evaluación de tecnologías sanitárias Idioma: Español Año: 2019 Tipo del documento: No convencional