Venetoclax para el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda / Venetoclax for the treatment of Acute Myeloid Leukemia

RESUMEN

INTRODUCCIÓN: La leucemia mieloide aguda (LMA) constituye un grupo de trastornos heterogéneos de las células madre hematopoyéticas caracterizados por una maduración incompleta de las células sanguíneas y uma producción reducida de otras células hematopoyéticas normales. Se presenta con mayor frecuencia en personas mayores, aunque puede presentarse también en jóvenes y niños. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA El venetoclax es un inhibidor selectivo de la proteína antiapoptótica BCL-2 (proteína 2 de la Leucemia/Linfoma de Células B) que se administra por vía oral. OBJETIVO: El objetivo del presente informe es evaluar la eficacia, seguridad e impacto presupuestario del venetoclax combinado con azacitidina, decitabina o dosis bajas de citarabina para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en pacientes de mayores a 75 años o con comorbilidades que no les permita recibir quimioterapia intensiva de inducción. METODOLOGÍA: Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas (RS) y metaanálisis (MA), ensayos clínicos controlados aleatorizados (ECCA), guías de práctica clínica basadas en evidencia, evaluaciones de tecnologías sanitarias y estudios observacionales de adecuado diseño para los aspectos de eficacia, efectividad clínica, seguridad y/o efectos adversos. Se consideró además cualquier publicación directa o indirecta que mencionara el tema em cuestión. Se recabaron datos de eficacia en desenlaces clínicamente relevantes (sobrevida global, respuesta completa, mejora en la calidad de vida) y de efectos adversos relacionados con el uso de venetoclax. RESULTADOS: Realizando la búsqueda en las bases de datos de información biomédica utilizadas hasta el día 2 de noviembre de 2020 fueron identificados y seleccionados dos ensayos clínicos controlados (ECA), que cumplen los criterios de inclusión según la pregunta PICO establecida. CONCLUSIONES: Con evidencia de alta calidad a un año de seguimiento se observó que el uso de venetoclax asociado a hipometilantes presenta beneficios moderados en la evolución clínica de los pacientes frágiles con LMA en comparación con el uso solamente de hipometilantes o citarabina en dosis bajas, con un aumento moderado de riesgo de eventos adversos. Probablemente, la adopción de la tecnología signifique un gasto extenso de recursos con los precios corrientes del venetoclax, y por este motivo el impacto económico favorecería a las terapias disponibles con análogos de las pirimidinas. Completando el proceso de evaluación de la evidencia científica y económica, la votación sobre los atributos del marco de valor realizado por la Mesa Técnica y el análisis final de la Mesa de Recomendaciones, la CONETEC sugiere no cubrir el venetoclax en esta indicación.