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Osilodrostat para el síndrome de Cushing endógeno / Osilodrostat for Cushing's syndrome endogenous
s.l; CONETEC; 19 oct. 2022.
No convencional en Español | BRISA/RedTESA, BRISA/RedTESA | ID: biblio-1399946
Biblioteca responsable: BR1.1
RESUMEN

INTRODUCCIÓN:

El síndrome de Cushing endógeno es un trastorno endocrino severo y multiorgánico causado por la hiperproducción de cortisol por parte de las glándulas adrenales. Las manifestaciones clínicas más habituales incluyen síndrome metabólico, resistencia a la insulina, obesidad visceral, diabetes, hipertensión, dislipemia, osteoporosis, cambios en la piel, daños en el sistema inmune (aumento del riesgo de infecciones), trastornos neuropsiquiátricos, hipogonadismo, desórdenes menstruales en mujeres y un estado de hipercoagulabilidad. Debido a las complicaciones metabólicas y cardiovasculares asociadas, los pacientes mal controlados o sin tratamiento presentan un incremento en la mortalidad. El manejo terapéutico puede incluir cirugía hipofisaria o suprarrenal, tratamiento médico y/o radioterapia. La cirugía es la terapia de elección, cualquiera que sea la causa de base, y que consiste en la resección quirúrgica del tumor subyacente, excepto en los pacientes que presenten un carcinoma suprarrenal metastásico o cuya enfermedad sea de origen desconocido. La segunda línea terapéutica es la irradiación sobre la hipófisis, la suprarrenalectomía bilateral y el tratamiento farmacológico (inhibidores de la enzima adrenal, etomidato, antagonistas de los receptores de glucocorticoides). Algunos de los fármacos mencionados no tienen autorización de comercialización del país aún. TECNOLOGÍA Osilodrostat (Isturisa®) es un inhibidor de la 11ß-hidroxilasa (CYP11B1), enzima responsable de la etapa final de la biosíntesis de cortisol en la glándula suprarrenal.

OBJETIVO:

El objetivo del presente informe es evaluar rápidamente los parámetros de eficacia, seguridad, costos y recomendaciones disponibles acerca del empleo de osilodrostat para el tratamiento de adultos con síndrome de Cushing endógeno.

MÉTODOS:

Se realizó una búsqueda bibliográfica en las principales bases de datos tales como PUBMED, LILACS, BRISA, COCHRANE, SCIELO, EMBASE, TRIPDATABASE como así también en sociedades científicas, agencias reguladoras, financiadores de salud y agencias de evaluación de tecnologías sanitarias. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas, ensayos clínicos controlados aleatorizados, evaluación de tecnología sanitaria y guías de práctica clínica de alta calidad metodológica. En PubMed se utilizó la estrategia de búsqueda que se detalla en el Anexo I. La fecha de búsqueda de información fue hasta el 19 de octubre de 2022. Para la búsqueda en Pubmed se utilizó la siguiente estrategia de búsqueda (osilodrostat [Supplementary Concept] OR Isturisa [tiab] OR LCI699 [tiab]) AND ("Cushing Syndrome" [MESH] OR "Cushing Syndrome" [tiab] OR Hypercortisolism [tiab]). RECOMENDACIONES No se hallaron guías de práctica clínica actualizadas en Argentina que mencionen la tecnología en la indicación evaluada. Un consenso de expertos internacional publicado en 2021 menciona la utilización de osilodrostat como una opción terapéutica junto con otros inhibidores de la esteroidogénesis como el ketoconzol, etomidato, mitotano, metirapona, (estos últimos tres no se encuentran disponibles en nuestro país) o pasireotida, mifepristona. En España se ha emitido resolución de financiación de osilodrostat para el tratamiento del síndrome de Cushing endógeno en adultos, limitando su utilización al tratamiento tras fracaso o contraindicación a otras alternativas farmacológicas. No se hallaron documentos referentes al uso de osilodrostat en la indicación especificada por parte de otras entidades de evaluación de tecnologías sanitarias a nivel mundial como Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (del inglés, National Institute for Health and Care Excellence) de Reino Unido y la Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías en Salud (del inglés, Canadian Agency for Drugs & Technologies in Health).

CONCLUSIONES:

La evidencia que sustenta la aprobación de comercialización de osilodrostat por parte de las agencias regulatorias relevadas para el tratamiento de personas adultas con síndrome de Cushing endógeno con enfermedad recurrente o persistente, se basa en ensayos clínicos frente a placebo con un bajo número de pacientes y corto seguimiento. El cuerpo de la evidencia mostraría que el uso de osilodrostat podría normalizar los valores de cortisol libre urinario y mejorar la calidad de vida de forma importante frente a placebo al mediano plazo. Sin embargo, estos estudios mostrarían una elevada incidencia de eventos adversos y de discontinuación del tratamiento por eventos adversos. La seguridad y eficacia frente a otras opciones terapéuticas disponibles no pudo ser establecida debido a que solo se hallaron estudios que comparan osilodrostat contra placebo. Las agencias regulatorias relevadas han autorizado recientemente la comercialización, junto con la designación de medicamento huérfano y vigilancia adicional. No se hallaron guías de práctica clínica actualizadas en Argentina que mencionen la tecnología en la indicación evaluada, mientras que una recomendación internacional la menciona como una opción entre otras alternativas. Agencias de Reino Unido y Canadá no hay evaluado su cobertura hasta el momento, y en España su cobertura se haya limitada al tratamiento del síndrome de Cushing endógeno que ha fracasado o tiene contraindicación a otras alternativas farmacológicas. No se hallaron evaluaciones económicas publicadas, aunque el costo del fármaco es muy elevado.
Asunto(s)
Texto completo: Disponible Colección: Bases de datos temática Contexto en salud: ODS3 - Meta 3.4 Reducir las muertes prematuras por enfermedades no transmisibles Problema de salud: Enfermedades del Sistema Endocrino Base de datos: BRISA/RedTESA Asunto principal: Esteroide 11-beta-Hidroxilasa / Síndrome de Cushing Tipo de estudio: Ensayo clínico controlado / Estudio de evaluación / Guía de práctica clínica / Evaluación de tecnologías sanitárias Aspecto: Preferencia del paciente Límite: Humanos País/Región como asunto: America del Sur / Argentina Idioma: Español Año: 2022 Tipo del documento: No convencional
Texto completo: Disponible Colección: Bases de datos temática Contexto en salud: ODS3 - Meta 3.4 Reducir las muertes prematuras por enfermedades no transmisibles Problema de salud: Enfermedades del Sistema Endocrino Base de datos: BRISA/RedTESA Asunto principal: Esteroide 11-beta-Hidroxilasa / Síndrome de Cushing Tipo de estudio: Ensayo clínico controlado / Estudio de evaluación / Guía de práctica clínica / Evaluación de tecnologías sanitárias Aspecto: Preferencia del paciente Límite: Humanos País/Región como asunto: America del Sur / Argentina Idioma: Español Año: 2022 Tipo del documento: No convencional
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