Eficácia e segurança da alfa-agalsidase e a beta-agalsidase para intervenção na doença de Fabry: revisão rápida / Effectiveness and safety of agalsidase alfa and agalsidase beta for intervention in fabry disease: rapid review

RESUMO

Tecnologia Alfa-agalsidase e/ou beta-agalsidase, comparada aos cuidados paliativos e ao tratamento sintomático associado aos órgãos alvos da doença de Fabry. Indicação Manejo e intervenção aos desfechos clínicos em pacientes com a doença de Fabry. Pergunta A intervenção por alfa-agalsidase e/ou beta-agalsidase é mais eficaz e segura que o manejo para o tratamento de sintomas ou paliativo aos desfechos clínicos esperados para a doença de Fabry? Métodos: Estudo de revisão sistemática rápida. A base consultada foi a Medline/Pubmed por meio de estratégias de buscas predefinidas. Foi feita avaliação da qualidade metodológica das revisões sistemáticas com a ferramenta AMSTAR-2 (Assessing the Methodological Quality of Systematic Reviews version 2). Resultados: Foram selecionadas 3 revisões sistemáticas, que atendiam aos critérios de inclusão. Conclusão: A intervenção com alfa-agalsidase e/ou beta-agalsidase promove redução para acúmulo de globotriaosilceramida; no entanto a redução é dependente do período de intervenção e concentração do fármaco, assim como o tecido avaliado e o tempo de sinais clínicos da doença. Há evidências de melhora na função renal, dor, desconfortos gastrointestinais e qualidade de vida. É importante considerar a heterogeneidade para as diferentes características dos grupos afetados, como idade, sexo e estágio da doença. No entanto, a compreensão consistente da relação tratamento e os desfechos são afetados pela baixa frequência de pessoas atingidas, e isso diminui o poder para inferências entre os diferentes estudos, reportando para as limitações da geração de protocolos de intervenção mais robustos e assertivos. Portanto, há necessidade de se seguir com novas avaliações, sobretudo para os estudos clínicos aleatorizados

ABSTRACT

Technology Alphagalsity and/or beta-agalsidase compared to palliative care and symptomatic treatment associated with target organs in Fabry disease. Indication Management and intervention to clinical outcomes in patients with Fabry disease. Question Is alfagalsidase and/or beta-agalsidase intervention more effective and safer than management to treat symptoms or palliate expected clinical outcomes for Fabry disease? Methods: Rapid systematic review. Medline/Pubmed was consulted using predefined search strategies. The methodological quality of systematic reviews was assessed using the AMSTAR-2 (Assessing the Methodological Quality of Systematic Reviews version 2) tool. Results: Three systematic reviews were selected that met the inclusion criteria. Conclusion: Intervention with alfagalsidase and/or beta-agalsidase promotes a reduction in the accumulation of globotriaosylceramide; however, the reduction is dependent on the period of intervention and concentration of the drug, as well as the evaluated tissue and the time of clinical signs of the disease. There is evidence for improvements in kidney function, pain, gastrointestinal discomfort and quality of life. It is important to consider heterogeneity for different characteristics of affected groups, such as age, sex and disease stage; however, the consistent understanding of the relationship between treatment and outcomes is affected by the low frequency of people affected, and this reduces the power for inferences between different studies, referring to the limitations of generating more robust and assertive intervention protocols. There is therefore a need to continue with new assessments, especially for randomized clinical studies