Monitoramento do horizonte tecnológico: Galsulfase no tratamento da mucopolissacaridose tipo VI / Monitoring the technological horizon: Galsulfase in the treatment of mucopolysaccharidosis type VI

RESUMO

CONDIÇÃO CLÍNICA Mucopolissacaridose tipo VI (MPS-VI) A MPS-VI, ou Síndrome Maroteaux-Lamy, é uma doença genética rara, causada pela atividade deficiente da enzima Nacetilgalactosamina-4-sulfatase ou arilsulfatase B(ASB), responsável pela degradação do glicosaminoglicano (GAGs) dermatan sulfato (DS), resultando no acúmulo desse componente nos lisossomos de múltiplos tecidos do corpo. Pacientes com a forma rapidamente progressiva apresentam mortalidade precoce no início da fase adulta, geralmente por insuficiência cardiopulmonar. Nas formas com progressão lenta, as morbidades também podem ser significativas com mortalidade em torno da terceira a quinta década de vida.O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença inclui intervenções gerais e específicas. Entre estas, encontram-se o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH) e a terapia de reposição enzimática com galsulfase. TECNOLOGIA galsulfase (Naglazyme®) Medicamento que atua como terapia de reposição enzimática específica para pacientes com MPS-VI. A dose recomendada é de 1 mg por kg de peso corporal, administrados uma vez por semana em infusão intravenosa. HISTÓRICO DA INCORPORAÇÃO Incorporação em dezembro de 2018, condicionada a reavaliação em três anos. Relatório Técnico da Conitec nº 412, de dezembro de 2018. Portaria de incorporação SCTIE/MS nº 83, de 20 de dezembro de 2018. PCDT publicado pela Portaria Conjunta SAS/SCTIE/MS nº 20, de 05 de dezembro de 2019. Inclusão do procedimento na Tabela de Procedimentos, Medicamentos, Órteses/Próteses e Materiais Especiais do SUS pela Portaria SAES/MS nº 1.020, de 22 de outubro de 2020. EVIDÊNCIAS CLÍNICAS Melhora observada em mortalidade, resistência física (teste de caminhada e subida de escadas), excreção urinária de glicosaminoglicanos, e boa tolerabilidade com o medicamento. Foram incluídos 23 estudos, com pacientes acompanhados por até 15 anos. Cinco estudos foram realizados com a participação de centros ou autores brasileiros. Nenhum ensaio clínico randomizado foi publicado após a incorporação do medicamento. UTILIZAÇÃO DO MEDICAMENTO NO SUS Início da dispensação em janeiro de 2021, com o atendimento de 183 pacientes até novembro de 2021. Aquisição do medicamento realizada com preço unitário de R$ 4.293,57. Não há informações clínicas disponíveis sobre o desempenho do medicamento no contexto do SUS. No momento da incorporação, previu-se o atendimento a 183 pacientes no primeiro ano de incorporação, com preço proposto de R$ 3.986,60. IMPACTO ORÇAMENTÁRIO OBSERVADO R$ 96.867.232,77 entre janeiro e novembro de 2021. Previu-se na incorporação um impacto orçamentário de R$ 255.792.054 no primeiro ano. O valor observado foi inferior ao esperado devido ao acesso gradual dos pacientes ao longo dos meses. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO Não foram identificadas tecnologias em fase de pesquisa clínica 3 ou 4 em andamento para o tratamento da MPS-VI. Há três tecnologias em fase 1 e 2 de pesquisa clínica Odiparcil, de uso oral, em fase 2a; Lysosan™, de administração subcutânea, em fase 1/2; e AAV2/8.TBG.hARSB, administrado por via intravenosa, em fase ½. ESTUDO DE SITUAÇÃO PATENTÁRIA Foi identificada a patente PI0316039 associada ao medicamento, de titularidade da Biomarin, com vigência até 2023. RECOMENDAÇÃO DA CONITEC O Plenário da Conitec, em sua 105ª Reunião Ordinária, no dia 10 de fevereiro de 2021, recomendou a continuidade do monitoramento da galsulfase para mucopolissacaridose tipo VI, considerando a implementação recente da tecnologia no SUS.