¿Es eficaz el tratamiento con hidroxicloroquina en el déficit de proteína C surfactante? / Is Treatment With Hydroxychloroquine Effective in Surfactant Protein C Deficiency?

RESUMEN

Presentamos el caso de 2 hermanos gemelos con déficit de proteína C surfactante que fueron tratados mediante el empleo de hidroxicloroquina durante 3 años, con aparente éxito. La fisiopatología exacta de esta enfermedad no se conoce, y no disponemos de ningún tratamiento específico para ella; tan solo tenemos noticia de unas pocas descripciones previas en la literatura sobre el uso de hidroxicloroquina para el déficit de proteína C surfactante con resultados satisfactorios. Dos años después de la retirada del tratamiento se volvió a evaluar a los gemelos no presentaron nuevas infecciones, el crecimiento y el estado general fueron normales, y la TC de tórax mostró una notable reducción adicional de la neumopatía intersticial. Estos datos parecen poner en duda la eficacia de la hidroxicloroquina, y sugieren que la mejoría clínica fue simplemente la evolución natural de la enfermedad (AU)

ABSTRACT

We present the case of two twin brothers with surfactant protein C deficiency who were treated with hydroxychloroquine for three years, with apparent success. The exact physiopathology of this disease is not known and there is no specific treatment for it. There is merely news from a few previous descriptions in the literature about the use of hydroxychloroquine for surfactant protein C deficiency with satisfactory results. Two years after the treatment was withdrawn, the twins were evaluated once again they presented no new infections, growth and general state were normal and chest CT showed a notable additional reduction in the interstitial pneumopathy. These data seem to cast some doubt on the efficacy of hydroxychloroquine, and they suggest that the clinical improvement was simply the natural evolution of the disease (AU)