In vivo and in vitro correction of the mdx dystrophin gene nonsense mutation by short-fragment homologous replacement.

Kapsa, R; Quigley, A; Lynch, G S; Steeper, K; Kornberg, A J; Gregorevic, P; Austin, L; Byrne, E

Kapsa, R; Quigley, A; Lynch, G S; Steeper, K; Kornberg, A J; Gregorevic, P; Austin, L; Byrne, E.

Afiliación

Kapsa R; Melbourne Neuromuscular Research Institute and Department of Clinical Neurosciences, St. Vincent's Hospital, Fitzroy, Victoria, Australia. rkapsa@ariel.ucs.unimelb.edu.au

Hum Gene Ther ; 12(6): 629-42, 2001 Apr 10.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-11426463

Asunto(s)

Codón sin Sentido; Reparación del ADN/genética; Distrofina/genética; Terapia Genética/métodos; Músculo Esquelético/fisiopatología; Distrofia Muscular Animal/terapia; Animales; Resinas de Intercambio de Catión; Trasplante de Células; Distrofina/deficiencia; Distrofina/metabolismo; Femenino; Eliminación de Gen; Expresión Génica; Técnicas de Transferencia de Gen; Vectores Genéticos; Técnicas para Inmunoenzimas; Técnicas In Vitro; Lípidos; Liposomas; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos mdx; Ratones Transgénicos; Distrofia Muscular Animal/genética; Polimorfismo de Longitud del Fragmento de Restricción; ARN Mensajero/análisis; Reacción en Cadena de la Polimerasa de Transcriptasa Inversa; Transfección/métodos

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Distrofina / Músculo Esquelético / Codón sin Sentido / Reparación del ADN / Distrofia Muscular Animal Límite: Animals Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2001 Tipo del documento: Article País de afiliación: Australia Pais de publicación: Estados Unidos

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