Intracerebroventricular infusion of acid sphingomyelinase corrects CNS manifestations in a mouse model of Niemann-Pick A disease.

Dodge, James C; Clarke, Jennifer; Treleaven, Christopher M; Taksir, Tatyana V; Griffiths, Denise A; Yang, Wendy; Fidler, Jonathan A; Passini, Marco A; Karey, Kenneth P; Schuchman, Edward H; Cheng, Seng H; Shihabuddin, Lamya S

Dodge, James C; Clarke, Jennifer; Treleaven, Christopher M; Taksir, Tatyana V; Griffiths, Denise A; Yang, Wendy; Fidler, Jonathan A; Passini, Marco A; Karey, Kenneth P; Schuchman, Edward H; Cheng, Seng H; Shihabuddin, Lamya S.

Afiliación

Dodge JC; Genzyme Corporation, 49 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA. jim.dodge@genzyme.com

Exp Neurol ; 215(2): 349-57, 2009 Feb.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-19059399

Asunto(s)

Enfermedad de Niemann-Pick Tipo A/tratamiento farmacológico; Esfingomielina Fosfodiesterasa/administración & dosificación; Animales; Encéfalo/metabolismo; Colesterol/metabolismo; Modelos Animales de Enfermedad; Humanos; Inyecciones Intraventriculares/métodos; Lisosomas/efectos de los fármacos; Lisosomas/metabolismo; Ratones; Ratones Noqueados; Enfermedad de Niemann-Pick Tipo A/genética; Enfermedad de Niemann-Pick Tipo A/patología; Esfingomielina Fosfodiesterasa/deficiencia; Esfingomielina Fosfodiesterasa/metabolismo; Esfingomielinas/metabolismo; Factores de Tiempo

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Esfingomielina Fosfodiesterasa / Enfermedad de Niemann-Pick Tipo A Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Exp Neurol Año: 2009 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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