Randomized, controlled trial of miglustat in Gaucher's disease type 3.

Schiffmann, Raphael; Fitzgibbon, Edmond J; Harris, Chris; DeVile, Catherine; Davies, Elin H; Abel, Larry; van Schaik, Ivo N; Benko, William; Timmons, Margaret; Ries, Markus; Vellodi, Ashok

Schiffmann, Raphael; Fitzgibbon, Edmond J; Harris, Chris; DeVile, Catherine; Davies, Elin H; Abel, Larry; van Schaik, Ivo N; Benko, William; Timmons, Margaret; Ries, Markus; Vellodi, Ashok.

Afiliación

Schiffmann R; Developmental and Metabolic Neurology Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke, Bethesda, MD 75226, USA.

Ann Neurol ; 64(5): 514-22, 2008 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-19067373

Asunto(s)

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Enfermedad de Gaucher/tratamiento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/administración & dosificación; Adolescente; Niño; Preescolar; Determinación de Punto Final; Inhibidores Enzimáticos/administración & dosificación; Femenino; Enfermedad de Gaucher/enzimología; Enfermedad de Gaucher/fisiopatología; Glucosilceramidasa/metabolismo; Hexosaminidasas/metabolismo; Humanos; Hígado/efectos de los fármacos; Hígado/enzimología; Pulmón/efectos de los fármacos; Pulmón/enzimología; Enfermedades Pulmonares/tratamiento farmacológico; Enfermedades Pulmonares/enzimología; Masculino; Trastornos de la Motilidad Ocular/tratamiento farmacológico; Trastornos de la Motilidad Ocular/enzimología; Trastornos de la Motilidad Ocular/fisiopatología; Movimientos Sacádicos/efectos de los fármacos; Movimientos Sacádicos/fisiología; Bazo/efectos de los fármacos; Bazo/enzimología; Resultado del Tratamiento; Adulto Joven

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: 1-Desoxinojirimicina / Enfermedad de Gaucher Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Adolescent / Adult / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Ann Neurol Año: 2008 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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