Age-dependent effects of RPE65 gene therapy for Leber's congenital amaurosis: a phase 1 dose-escalation trial.

Maguire, Albert M; High, Katherine A; Auricchio, Alberto; Wright, J Fraser; Pierce, Eric A; Testa, Francesco; Mingozzi, Federico; Bennicelli, Jeannette L; Ying, Gui-shuang; Rossi, Settimio; Fulton, Ann; Marshall, Kathleen A; Banfi, Sandro; Chung, Daniel C; Morgan, Jessica I W; Hauck, Bernd; Zelenaia, Olga; Zhu, Xiaosong; Raffini, Leslie; Coppieters, Frauke; De Baere, Elfride; Shindler, Kenneth S; Volpe, Nicholas J; Surace, Enrico M; Acerra, Carmela; Lyubarsky, Arkady; Redmond, T Michael; Stone, Edwin; Sun, Junwei; McDonnell, Jennifer Wellman; Leroy, Bart P; Simonelli, Francesca; Bennett, Jean

Maguire, Albert M; High, Katherine A; Auricchio, Alberto; Wright, J Fraser; Pierce, Eric A; Testa, Francesco; Mingozzi, Federico; Bennicelli, Jeannette L; Ying, Gui-shuang; Rossi, Settimio; Fulton, Ann; Marshall, Kathleen A; Banfi, Sandro; Chung, Daniel C; Morgan, Jessica I W; Hauck, Bernd; Zelenaia, Olga; Zhu, Xiaosong; Raffini, Leslie; Coppieters, Frauke; De Baere, Elfride; Shindler, Kenneth S; Volpe, Nicholas J; Surace, Enrico M; Acerra, Carmela; Lyubarsky, Arkady; Redmond, T Michael; Stone, Edwin; Sun, Junwei; McDonnell, Jennifer Wellman; Leroy, Bart P; Simonelli, Francesca; Bennett, Jean.

Afiliación

Maguire AM; F M Kirby Center for Molecular Ophthalmology, Scheie Eye Institute, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA 19104, USA.

Lancet ; 374(9701): 1597-605, 2009 Nov 07.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-19854499

Asunto(s)

Proteínas Portadoras/genética; Proteínas del Ojo/genética; Terapia Genética/métodos; Atrofia Óptica Hereditaria de Leber/terapia; Adolescente; Adulto; Factores de Edad; Ceguera/congénito; Ceguera/genética; Niño; Adaptación a la Oscuridad; Dependovirus/genética; Progresión de la Enfermedad; Relación Dosis-Respuesta a Droga; Electrorretinografía; Femenino; Vectores Genéticos/genética; Vectores Genéticos/uso terapéutico; Humanos; Inyecciones; Masculino; Mutación/genética; Nistagmo Fisiológico; Atrofia Óptica Hereditaria de Leber/diagnóstico; Atrofia Óptica Hereditaria de Leber/genética; Seguridad; Resultado del Tratamiento; Agudeza Visual; Adulto Joven; cis-trans-Isomerasas

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Proteínas Portadoras / Atrofia Óptica Hereditaria de Leber / Proteínas del Ojo Tipo de estudio: Diagnostic_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Lancet Año: 2009 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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