Pre-clinical efficacy and dosing of an AAV8 vector expressing human methylmalonyl-CoA mutase in a murine model of methylmalonic acidemia (MMA).

Chandler, Randy J; Venditti, Charles P

Chandler, Randy J; Venditti, Charles P.

Afiliación

Chandler RJ; Organic Acid Research Section, National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.

Mol Genet Metab ; 107(3): 617-9, 2012 Nov.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23046887

Asunto(s)

Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/terapia; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Metilmalonil-CoA Mutasa/genética; Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/genética; Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/mortalidad; Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos/patología; Secuencia de Aminoácidos; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Técnicas de Transferencia de Gen; Vectores Genéticos; Humanos; Metilmalonil-CoA Mutasa/metabolismo; Ratones; Ratones Noqueados; Datos de Secuencia Molecular; Fenotipo; Alineación de Secuencia; Tasa de Supervivencia

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Dependovirus / Errores Innatos del Metabolismo de los Aminoácidos / Metilmalonil-CoA Mutasa Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2012 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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