Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy.

Haurigot, Virginia; Marcó, Sara; Ribera, Albert; Garcia, Miguel; Ruzo, Albert; Villacampa, Pilar; Ayuso, Eduard; Añor, Sònia; Andaluz, Anna; Pineda, Mercedes; García-Fructuoso, Gemma; Molas, Maria; Maggioni, Luca; Muñoz, Sergio; Motas, Sandra; Ruberte, Jesús; Mingozzi, Federico; Pumarola, Martí; Bosch, Fatima

Haurigot, Virginia; Marcó, Sara; Ribera, Albert; Garcia, Miguel; Ruzo, Albert; Villacampa, Pilar; Ayuso, Eduard; Añor, Sònia; Andaluz, Anna; Pineda, Mercedes; García-Fructuoso, Gemma; Molas, Maria; Maggioni, Luca; Muñoz, Sergio; Motas, Sandra; Ruberte, Jesús; Mingozzi, Federico; Pumarola, Martí; Bosch, Fatima.

J Clin Invest ; 123(8): 3254-3271, 2013 08 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23863627

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https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3726158
https://dx.doi.org/10.1172/JCI66778

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Idioma: En Revista: J Clin Invest Año: 2013 Tipo del documento: Article