Widespread spinal cord transduction by intrathecal injection of rAAV delivers efficacious RNAi therapy for amyotrophic lateral sclerosis.

Wang, Hongyan; Yang, Bin; Qiu, Linghua; Yang, Chunxing; Kramer, Joshua; Su, Qin; Guo, Yansu; Brown, Robert H; Gao, Guangping; Xu, Zuoshang

Wang, Hongyan; Yang, Bin; Qiu, Linghua; Yang, Chunxing; Kramer, Joshua; Su, Qin; Guo, Yansu; Brown, Robert H; Gao, Guangping; Xu, Zuoshang.

Afiliación

Wang H; Department of Biochemistry and Molecular Pharmacology.

Hum Mol Genet ; 23(3): 668-81, 2014 Feb 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24108104

Asunto(s)

Esclerosis Amiotrófica Lateral/terapia; Dependovirus/genética; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Médula Espinal; Transducción Genética/métodos; Esclerosis Amiotrófica Lateral/genética; Animales; Callithrix; Sistema Nervioso Central/fisiología; Líquido Cefalorraquídeo/fisiología; Femenino; Terapia Genética/métodos; Vectores Genéticos/farmacocinética; Proteínas Fluorescentes Verdes/genética; Células HEK293; Humanos; Inyecciones Espinales; Ratones; Ratones Transgénicos; Interferencia de ARN; Médula Espinal/patología; Superóxido Dismutasa/genética; Superóxido Dismutasa-1; Transgenes

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Médula Espinal / Transducción Genética / Dependovirus / Vectores Genéticos / Esclerosis Amiotrófica Lateral Límite: Animals / Female / Humans Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Año: 2014 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Reino Unido

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