Modeling of antigenomic therapy of mitochondrial diseases by mitochondrially addressed RNA targeting a pathogenic point mutation in mitochondrial DNA.

Tonin, Yann; Heckel, Anne-Marie; Vysokikh, Mikhail; Dovydenko, Ilya; Meschaninova, Mariya; Rötig, Agnès; Munnich, Arnold; Venyaminova, Alya; Tarassov, Ivan; Entelis, Nina

Tonin, Yann; Heckel, Anne-Marie; Vysokikh, Mikhail; Dovydenko, Ilya; Meschaninova, Mariya; Rötig, Agnès; Munnich, Arnold; Venyaminova, Alya; Tarassov, Ivan; Entelis, Nina.

Afiliación

Tonin Y; From the UMR 7156 Génétique Moléculaire, Génomique, Microbiologie (GMGM), Strasbourg University-CNRS, Strasbourg 67084, France.

J Biol Chem ; 289(19): 13323-34, 2014 May 09.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24692550

Asunto(s)

ADN Mitocondrial/metabolismo; Complejo I de Transporte de Electrón/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Enfermedades Mitocondriales/terapia; Proteínas Mitocondriales/metabolismo; Mutación Puntual; ARN/metabolismo; Adolescente; Secuencia de Bases; Línea Celular; ADN Mitocondrial/genética; Complejo I de Transporte de Electrón/genética; Humanos; Masculino; Enfermedades Mitocondriales/genética; Enfermedades Mitocondriales/metabolismo; Proteínas Mitocondriales/genética; ARN/genética; ARN Mitocondrial; Eliminación de Secuencia

Palabras clave

Cybrid Cells; Fibroblast; Heteroplasmy; Mitochondrial DNA; Mitochondrial Diseases; Mitochondrial Transport; RNA Transport; RNA-based Therapeutics; Respiratory Chain

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: ADN Mitocondrial / ARN / Terapia Genética / Mutación Puntual / Enfermedades Mitocondriales / Proteínas Mitocondriales / Complejo I de Transporte de Electrón Límite: Adolescent / Humans / Male Idioma: En Revista: J Biol Chem Año: 2014 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Estados Unidos

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